Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​EGb761 hos patienter, der lider af Friedreich-ataksi

30. marts 2020 opdateret af: Ipsen

Effekten af ​​EGb761 120 mg bud versus placebo hos patienter, der lider af Friedreich-ataksi. Et 3 måneders, fase II, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallel gruppe klinisk undersøgelse.

Formålet med denne protokol er at bestemme effektiviteten af ​​EGb 761 120 mg bid versus placebo hos patienter, der lider af Friedreich Ataxia

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
22

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôspital Necker Enfants Malades

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

8 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Friedreich ataksi diagnose bekræftet af påvist mutationsudvidelse af Frataxin-genet
  • Ambulant patient, med deprimerede senereflekser og pyramidalt syndrom forbundet eller ej til tab af stilling eller vibrationssanser eller dysartri
  • Patient i stand til at udføre undersøgelsens test

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig hjertesygdom vurderet ved ekkokardiografi udført mindst inden for 6 måneder før screening eller under udvaskningsperioden (4 uger)
  • Absolut kontraindikation til nuklear magnetisk resonansspektroskopi (NMR) undersøgelse: jern og eventuelle magnetiske genstande implanteret i hele kroppen, f.eks. nogle neurostimulatorer, pacemakere, vaskulære clips og andre implanterede ortopædiske proteser
  • Patient, der ikke udtømte ved baseline phosphocreatin (PCr) pool med mere end 30 % under træningsperioden
  • Enhver kontinuerlig brug af følgende forbudte medicin:
  • andre antioxidanter såsom idebenon, coenzym Q, vitamin E/C taget i mindre end 4 uger før studiebehandlingsstart (dvs. for antioxidantlægemidler skal en obligatorisk udvaskningsperiode på 4 uger forud for påbegyndelse af studielægemidlet overholdes),
  • andre vasodilatorer
  • beroligende middel såsom benzodiazepin, meprobamat eller buspiron, og/eller antidepressivum (kun én), i ustabil dosis

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo 1 tablet BID, oralt i 12 til 14 uger
Eksperimentel: EGb 761® 120 mg
Medicin: EGb 761 120 mg
EGb 761® 120 mg bid, oralt i 12 til 14 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kreatin-refosforyleringshastighed efter træning
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Kreatinrefosforyleringshastighed efter træning målt ved hjælp af Phosphorus 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR) spektroskopi og beregnet med korrektion i henhold til muskulær pH.
Baseline (uge 0) til uge 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Peak Post Exercise Perfusion
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Maksimal perfusion efter træning (ml/mn/100 g væv) blev vurderet ved brug af arteriel spin-mærkning kombineret med kernemagnetisk resonansbilleddannelse.
Baseline (uge 0) til uge 12
Tid til Peak Perfusion
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Baseline (uge 0) til uge 12
Perfusion-tid integral under de første 9 minutter efter træning.
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Integralet af 'peak perfusion' over en periode på 9 minutter efter træning.
Baseline (uge 0) til uge 12
Muscle reoxygenation rate efter træning.
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Muskelreoxygeneringshastighed efter træning blev vurderet ved hjælp af Myoglobin Hydrogen-1 Nuklear Magnetic Resonance spektroskopi.
Baseline (uge 0) til uge 12
Muskeltroficitet: Maksimalt tværsnit af muskler
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Muskeltroficitet målt ved hjælp af Phosphorus 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR) spektroskopi og beregnet baseret på maksimalt tværsnit af muskler (cm^2)
Baseline (uge 0) til uge 12
Udviklet kraft under træningskampen
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Udviklet kraft under træningskampen målt ved hjælp af Phosphorus 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR) spektroskopi
Baseline (uge 0) til uge 12
Normaliseret arbejde udviklet under øvelsen
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12

Normaliseret arbejde udviklet under træningen blev udledt som Arbejde udviklet under træningen/([60 X Maksimalt tværsnit af muskler]-1100).

Normaliseret arbejde målt ved hjælp af Phosphorus 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR) spektroskopi.
Baseline (uge 0) til uge 12
Metabolismeeffektivitetsindeks
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Metabolismeeffektivitetsindekset blev udledt som Normaliseret arbejde x kreatin-phosphoryleringshastighed (sek-1). [Normaliseret arbejde blev afledt som arbejde udviklet under træningen/(60 X Maksimalt tværsnit af muskel-1100)]. Større værdier af Metabolism Efficacy Index indikerer forbedring i skeletmuskulaturens energi, mens lavere værdier indikerer det omvendte. Negative værdier opnået ved hjælp af formlen indikerede alvorlige niveauer af muskelsvaghed.
Baseline (uge 0) til uge 12
International Cooperative Ataxia Rating Scale [ICARS] (Total Score)
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
ICARS blev brugt til at måle de generelle kliniske symptomer på Friedreich ataksi ved hjælp af fire underskalaer (dvs. Holdnings- og gangforstyrrelser, Kinetiske funktioner, Taleforstyrrelser og Oculomotoriske forstyrrelser). Scorer for hver subskala kvantificerer omfanget af ataksi i hvert klinisk vigtigt område, og subskala-scores summeres også for at give en samlet score fra 0 til 100, hvor 100 indikerer det hårdest ramte resultat.
Baseline (uge 0) til uge 12
ICARS (Posture and Gait Disturbance Score)
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
ICARS blev brugt til at måle de generelle kliniske symptomer på Friedreich-ataksi ved hjælp af fire underskalaer, herunder kropsholdning og gangforstyrrelser. Score for holdnings- og gangforstyrrelser varierer fra 0 til 34 (højere score indikerer højere niveauer af svækkelse).
Baseline (uge 0) til uge 12
ICARS (Kinetic Function Score)
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
ICARS blev brugt til at måle de generelle kliniske symptomer på Friedreich-ataksi ved hjælp af fire underskalaer inklusive kinetisk funktion. Kinetisk funktionsscore går fra 0 til 52 (højere score indikerer højere niveauer af svækkelse).
Baseline (uge 0) til uge 12
ICARS (Speech Disorders Score)
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
ICARS blev brugt til at måle de generelle kliniske symptomer på Friedreich-ataksi ved hjælp af fire underskalaer inklusive taleforstyrrelser. Score for taleforstyrrelser varierer fra 0 til 8 (højere score indikerer højere niveauer af svækkelse).
Baseline (uge 0) til uge 12
ICARS (Oculomotor Disorders Score)
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
ICARS blev brugt til at måle de generelle kliniske symptomer på Friedreich-ataksi ved hjælp af fire subskalaer, herunder øjenmotoriske lidelser. Oculomotoriske forstyrrelser scorer fra 0 til 6 (højere score indikerer højere niveauer af svækkelse).
Baseline (uge 0) til uge 12
Tidsbestemt 25 fods gangtest
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Baseline (uge 0) til uge 12
Ni-hullers peg-test (dominerende hånd)
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Ni-hullers peg-testen blev brugt til at vurdere kognitiv funktion og især finmotorisk koordination. Patienten blev bedt om at placere ni pløkker i ni huller og blev scoret på den tid, det tog at placere og fjerne alle ni pløkker.
Baseline (uge 0) til uge 12
Ni-hullers peg-test (ikke-dominerende hånd)
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Ni-hullers peg-testen blev brugt til at vurdere kognitiv funktion og især finmotorisk koordination. Patienten blev bedt om at placere ni pløkker i ni huller og blev scoret på den tid, det tog at placere og fjerne alle ni pløkker.
Baseline (uge 0) til uge 12
Valg Reaktionstid Test- Reaktionstid
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Valgreaktionstidstesten blev brugt til at vurdere kognitiv funktion. Ved tilfældig præsentation af et af seks signallys blev patienten bedt om at reagere så hurtigt og præcist som muligt ved at fjerne deres pegefinger på den dominerende hånd fra den nederste tast og trykke på den af ​​de øverste seks taster, der var angivet af signalet. Reaktionstiden var den tid, der gik mellem præsentationen af ​​stimulus og frigivelsen af ​​fingeren, og bevægelsestiden blev defineret som den tid, der gik mellem frigivelse af fingeren og tryk på den anden tast.
Baseline (uge 0) til uge 12
Valg Reaktionstid Test- Bevægelsestid
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Valgreaktionstidstesten blev brugt til at vurdere kognitiv funktion. Ved tilfældig præsentation af et af seks signallys blev patienten bedt om at reagere så hurtigt og præcist som muligt ved at fjerne deres pegefinger på den dominerende hånd fra den nederste tast og trykke på den af ​​de øverste seks taster, der var angivet af signalet. Reaktionstiden var den tid, der gik mellem præsentationen af ​​stimulus og frigivelsen af ​​fingeren, og bevægelsestiden blev defineret som den tid, der gik mellem frigivelse af fingeren og tryk på den anden tast.
Baseline (uge 0) til uge 12
Visual Assessment Scale (VAS) af Global Impression - Patient
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
VAS'et brugte en 10-cm scoringsskala, hvor værdier blev rapporteret i mm, således at 0 = dårlig og 100 = god. Samlet scoreområde på VAS er fra 0 til 100.
Baseline (uge 0) til uge 12
Visual Assessment Scale (VAS) of Global Impression - Parents
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
VAS'et brugte en 10-cm scoringsskala, hvor værdier blev rapporteret i mm, således at 0 = dårlig og 100 = god. Samlet scoreområde på VAS er fra 0 til 100.
Baseline (uge 0) til uge 12
Visual Assessment Scale (VAS) for Global Impression - Investigator
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
VAS'et brugte en 10-cm scoringsskala, hvor værdier blev rapporteret i mm, således at 0 = dårlig og 100 = god. Samlet scoreområde på VAS er fra 0 til 100.
Baseline (uge 0) til uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ipsen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2011

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. januar 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. januar 2009

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. januar 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. april 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. marts 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2-39-00240-133
  • 2007-005371-34 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger