Skuteczność EGb761 u pacjentów cierpiących na ataksję Friedreicha
Skuteczność EGb761 120 mg Bid w porównaniu z placebo u pacjentów cierpiących na ataksję Friedreicha. 3-miesięczne, fazy II, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie kliniczne w grupach równoległych.
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Paris, Francja, 75015
- Hôspital Necker Enfants Malades
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie ataksji Friedreicha potwierdzone udokumentowaną ekspansją mutacji genu Frataxin
- Pacjent ambulatoryjny, z osłabionymi odruchami ścięgnistymi i zespołem piramidowym związanym lub niezwiązanym z utratą pozycji lub czucia wibracji lub dyzartrią
- Pacjent zdolny do wykonania testów badania
Kryteria wyłączenia:
- Ciężka choroba serca oceniana za pomocą echokardiografii wykonanej co najmniej w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub w okresie wypłukiwania (4 tygodnie)
- Bezwzględne przeciwwskazanie do badania spektroskopii magnetycznego rezonansu jądrowego (NMR): żelazo i wszelkie przedmioty magnetyczne wszczepione w całe ciało, np. niektóre neurostymulatory, rozruszniki serca, zaciski naczyniowe i inne wszczepiane protezy ortopedyczne
- Pacjent, u którego wyjściowa pula fosfokreatyny (PCr) nie zmniejszyła się o więcej niż 30% podczas ćwiczeń
- Jakiekolwiek ciągłe stosowanie następujących zabronionych leków:
- inne przeciwutleniacze, takie jak idebenon, koenzym Q, witamina E/C przyjmowane krócej niż 4 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania (tj. w przypadku leków przeciwutleniających należy przestrzegać obowiązkowego okresu wypłukiwania wynoszącego 4 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia badanym lekiem),
- jakiekolwiek inne leki rozszerzające naczynia krwionośne
- środek uspokajający, taki jak benzodiazepina, meprobamat lub buspiron i/lub lek przeciwdepresyjny (tylko jeden), w niestabilnej dawce
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie podtrzymujące
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
|
Placebo 1 tabletka BID, doustnie przez 12 do 14 tygodni
|
|
Eksperymentalny: EGb 761® 120 mg
|
EGb 761® 120 mg dwa razy dziennie, doustnie przez 12 do 14 tygodni
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wskaźnik refosforylacji kreatyny po wysiłku
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
Szybkość refosforylacji kreatyny po wysiłku mierzona za pomocą spektroskopii magnetycznego rezonansu jądrowego fosforu 31 (P-31 NMR) i obliczana z poprawką zgodnie z pH mięśni.
|
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Szczytowa perfuzja powysiłkowa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
Szczytową perfuzję powysiłkową (ml/mn/100 g tkanki) oceniono za pomocą znakowania wirowania tętniczego w połączeniu z obrazowaniem magnetycznego rezonansu jądrowego.
|
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
|
Czas osiągnięcia szczytowej perfuzji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
|
|
Całka z czasem perfuzji podczas pierwszych 9 minut po wysiłku.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
Całka „szczytowej perfuzji” w okresie 9 minut po wysiłku.
|
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
|
Wskaźnik ponownego natlenienia mięśni po wysiłku.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
Szybkość ponownego natlenienia mięśni po wysiłku oceniano za pomocą spektroskopii magnetycznego rezonansu jądrowego mioglobiny-1.
|
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
|
Troficzność mięśni: maksymalny przekrój poprzeczny mięśnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
Troficzność mięśni mierzona za pomocą spektroskopii magnetycznego rezonansu jądrowego Phosphorus 31 (P-31 NMR) i obliczana na podstawie maksymalnego przekroju poprzecznego mięśnia (cm^2)
|
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
|
Rozwinięta siła podczas walki z ćwiczeniami
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
Siła rozwinięta podczas ćwiczeń mierzona za pomocą spektroskopii magnetycznego rezonansu jądrowego Phosphorus 31 (P-31 NMR)
|
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
|
Znormalizowana praca rozwijana podczas ćwiczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
Znormalizowaną pracę wykonaną podczas ćwiczenia wyprowadzono jako Pracę wykonaną podczas ćwiczenia/([60 X Maksymalny przekrój mięśnia]-1100). Znormalizowana praca mierzona przy użyciu spektroskopii magnetycznego rezonansu jądrowego fosforu 31 (P-31 NMR). |
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
|
Wskaźnik efektywności metabolizmu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
Wskaźnik efektywności metabolizmu uzyskano jako znormalizowaną pracę x szybkość fosforylacji kreatyny (sek-1).
[Pracę znormalizowaną wyprowadzono jako Pracę rozwiniętą podczas ćwiczenia/(60 X Maksymalny przekrój mięśnia – 1100)].
Większe wartości wskaźnika Metabolism Efficacy wskazują na poprawę energetyki mięśni szkieletowych, podczas gdy niższe wartości na odwrót.
Wartości ujemne uzyskane za pomocą wzoru wskazywały na znaczny stopień osłabienia mięśni.
|
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
|
Międzynarodowa skala oceny kooperatywnej ataksji [ICARS] (całkowity wynik)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
Skalę ICARS wykorzystano do pomiaru ogólnych objawów klinicznych ataksji Friedreicha przy użyciu czterech podskal (tj.
Zaburzenia postawy i chodu, funkcje kinetyczne, zaburzenia mowy, zaburzenia okoruchowe).
Wyniki dla każdej podskali określają ilościowo stopień ataksji w każdym klinicznie ważnym obszarze, a wyniki podskal są również sumowane, dając całkowity wynik w zakresie od 0 do 100, przy czym 100 wskazuje na najpoważniejszy wynik.
|
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
|
ICARS (wynik zaburzeń postawy i chodu)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
Skala ICARS została wykorzystana do pomiaru ogólnych objawów klinicznych ataksji Friedreicha przy użyciu czterech podskal obejmujących zaburzenia postawy i chodu.
Ocena zaburzeń postawy i chodu waha się od 0 do 34 (wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom upośledzenia).
|
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
|
ICARS (wynik funkcji kinetycznej)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
Skalę ICARS wykorzystano do pomiaru ogólnych objawów klinicznych ataksji Friedreicha przy użyciu czterech podskal, w tym funkcji kinetycznej.
Wynik funkcji kinetycznej mieści się w zakresie od 0 do 52 (wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom upośledzenia).
|
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
|
ICARS (wynik zaburzeń mowy)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
Skala ICARS została wykorzystana do pomiaru ogólnych objawów klinicznych ataksji Friedreicha przy użyciu czterech podskal, w tym zaburzeń mowy.
Zaburzenia mowy Zakres punktacji od 0 do 8 (wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom upośledzenia).
|
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
|
ICARS (skala zaburzeń okoruchowych)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
Skala ICARS została wykorzystana do pomiaru ogólnych objawów klinicznych ataksji Friedreicha przy użyciu czterech podskal, w tym zaburzeń okoruchowych.
Ocena zaburzeń okoruchowych mieści się w zakresie od 0 do 6 (wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom upośledzenia).
|
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
|
Test marszu na 25 stóp na czas
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
|
|
Test kołków z dziewięcioma dołkami (dominująca ręka)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
Do oceny funkcji poznawczych, aw szczególności koordynacji ruchowej małej, zastosowano test kołków z dziewięcioma dołkami.
Pacjenta poproszono o umieszczenie dziewięciu kołków w dziewięciu otworach i oceniono czas potrzebny na umieszczenie i usunięcie wszystkich dziewięciu kołków.
|
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
|
Test z dziewięcioma dziurkami (ręka niedominująca)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
Do oceny funkcji poznawczych, aw szczególności koordynacji ruchowej małej, zastosowano test kołków z dziewięcioma dołkami.
Pacjenta poproszono o umieszczenie dziewięciu kołków w dziewięciu otworach i oceniono czas potrzebny na umieszczenie i usunięcie wszystkich dziewięciu kołków.
|
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
|
Wybór Testu Czasu Reakcji - Czasu Reakcji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
Do oceny funkcjonowania poznawczego wykorzystano test czasu reakcji z wyborem.
Podczas losowej prezentacji jednego z sześciu świateł sygnalizacyjnych pacjent był proszony o jak najszybszą i najdokładniejszą reakcję, usuwając palec wskazujący dominującej ręki z dolnego klawisza i naciskając dowolny z sześciu górnych klawiszy wskazanych przez sygnał.
Czas reakcji to czas, jaki upłynął między prezentacją bodźca a zwolnieniem palca, a czas ruchu zdefiniowano jako czas, jaki upłynął między zwolnieniem palca a naciśnięciem drugiego klawisza.
|
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
|
Wybór Testu Czasu Reakcji - Czas Ruchu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
Do oceny funkcjonowania poznawczego wykorzystano test czasu reakcji z wyborem.
Podczas losowej prezentacji jednego z sześciu świateł sygnalizacyjnych pacjent był proszony o jak najszybszą i najdokładniejszą reakcję, usuwając palec wskazujący dominującej ręki z dolnego klawisza i naciskając dowolny z sześciu górnych klawiszy wskazanych przez sygnał.
Czas reakcji to czas, jaki upłynął między prezentacją bodźca a zwolnieniem palca, a czas ruchu zdefiniowano jako czas, jaki upłynął między zwolnieniem palca a naciśnięciem drugiego klawisza.
|
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
|
Skala Oceny Wizualnej (VAS) Ogólnego Wrażenia - Pacjent
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
VAS wykorzystywał 10-centymetrową skalę punktową, w której wartości podawano w mm, tak że 0 = źle, a 100 = dobrze.
Całkowity zakres wyników na VAS wynosi od 0 do 100.
|
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
|
Skala Oceny Wizualnej (VAS) Ogólnego Wrażenia - Rodzice
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
VAS wykorzystywał 10-centymetrową skalę punktową, w której wartości podawano w mm, tak że 0 = źle, a 100 = dobrze.
Całkowity zakres wyników na VAS wynosi od 0 do 100.
|
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
|
Skala Oceny Wizualnej (VAS) Ogólnego Wrażenia - Badacz
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
VAS wykorzystywał 10-centymetrową skalę punktową, w której wartości podawano w mm, tak że 0 = źle, a 100 = dobrze.
Całkowity zakres wyników na VAS wynosi od 0 do 100.
|
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Objawy neurologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- Dyskinezy
- Choroby rdzenia kręgowego
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroby mitochondrialne
- Choroby móżdżku
- Zwyrodnienia rdzeniowo-móżdżkowe
- Ataksja
- Ataksja móżdżkowa
- Ataksja Friedreicha
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2-39-00240-133
- 2007-005371-34 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .