Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Serumfri Thymus Transplantation i DiGeorge Anomaly (SerumFree)

21. marts 2022 opdateret af: Enzyvant Therapeutics GmBH

Fase I Serum-fri dyrket Thymus Transplantation i DiGeorge Anomaly, IND9836

Formålet med undersøgelsen er at afgøre, om thymusvæv dyrket i en serumfri (SF) opløsning er en sikker og effektiv behandling for atypisk og typisk fuldstændig DiGeorge-anomali. [Finansieringskilde - FDA OOPD]

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Komplet DiGeorge-anomali er en medfødt lidelse karakteriseret ved athymi. Uden vellykket behandling forbliver patienterne immundefekte og dør normalt ved 2 års alderen. Hos "typiske" komplette DiGeorge-personer, som ikke har nogen T-celler, har thymustransplantation uden immunsuppression resulteret i forskelligartet T-celleudvikling og god T-cellefunktion. Hos "atypiske" komplette DiGeorge-personer, som ikke har thymus, udslæt og nogle T-celler, der formodentlig er udviklet ekstratymisk, har thymustransplantation med immunsuppression resulteret i forskelligartet T-celleudvikling og god T-cellefunktion. Hidtil har thymustransplantationsundersøgelser anvendt thymus dyrket i føtalt bovint serum (FBS-medium). Formålet med denne protokol er at bestemme, om transplanteret thymus dyrket i serumfrit medium sikkert kan understøtte thymopoiese og T-celle-rekonstitution, ligesom FBS-medium dyrket thymusvæv hos DiGeorge-anomali-emner. Denne protokol omfatter 2 arme: atypiske DiGeorge-personer, som vil modtage immunsuppression og thymustransplantation; og typiske komplette DiGeorge-personer, som vil modtage thymustransplantation uden immunsuppression. Brug af serumfrit medium vil reducere bekymringerne for eksponering af animalske produkter, herunder potentiel eksponering for bovin spongiform encephalopati (BSE).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
2

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 2 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Thymus Recipients Inkludering:

Fuldstændig DiGeorge anomali diagnose

Skal have en af ​​følgende:

  • medfødt hjertesygdom
  • hypocalcæmi, der kræver udskiftning
  • 22q11 eller 10p13 hemizygot
  • OPLADE

Atypisk arm:

  • Skal have eller have haft udslæt. Hvis der er udslæt, skal hudbiopsi vise T-celler. Hvis udslæt forsvinder, skal det have >50/cumm T-celler; & <50/cumm naive T-celler eller <5 % i alt
  • PHA-respons skal være <40.000 tællinger pr. minut (cpm) ved immunsuppression; eller, <75.000 cpm fra immunsuppression. PHA test skal udføres 2x
  • CD45RA+CD62L+ CD3+ T-celler skal være <50/mm3; eller <5 % af total CD3. Test skal udføres 2x

Typisk arm:

  • PHA-respons <20 gange eller <5.000 cpm
  • Cirkulerende CD3+CD45RA+CD62L+T-celler <50/mm3 eller <5 % samlede T-celler
  • 2 test af T-celler & PHA-respons skal vise lignende resultater

Biologisk mor inklusion:

- Skal være modtagers biologiske mor

Udelukkelse af Thymus-modtager:

  • Hjerteoperation <4 uger før transplantation eller inden for 3 måneder efter transplantation
  • Afvisning af kirurg eller anæstesiolog som kirurgisk kandidat
  • Mangel på tilstrækkeligt muskelvæv til at acceptere transplantation
  • Medicinsk tilstand tillader ikke at gennemgå en biopsi
  • HIV
  • CMV (>500 kopier/ml blod ved PCR på 2 tests)
  • Ventilator afhængighed
  • GVHD
  • Maternelle T-celler >20 % af det samlede antal T-celler
  • Tidligere forsøg på immunrekonstitution (f.eks. BMT, tidligere thymustransplantation)
  • Hypoparathyroidisme opfylder kriterierne for kombineret thymus/biskjoldbruskkirteltransplantation og forældre, der ønsker det
  • RSV eller parainfluenzavirus
  • Enterovirus eller Adenovirus i afføring

Biologisk moderudelukkelse:

-Uvilje til at underskrive samtykke eller give blod-/mundprøver

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Atypisk Komplet DiGeorge
Thymustransplantation med immunsuppression
Biologisk: Serumfri thymustransplantation med immunsuppression
Cyclosporin præ-transplantation (lav 180-220 ng/ml), indtil naive T-celler udvikles. Forsøgspersoner >4.000/cumm T-celler, præ-transplantation methylprednisolon eller prednisolon 1-2mg/kg/dag. Alle forsøgspersoner før transplantation dage -5,-4,-3: 3 doser 2mg/kg kanin anti-thymocyt globulin. Thymusvæv (ikke-relateret donor), donor og donorens mor screenet for sikkerhed. Transplanter under generel anæstesi til quadriceps. De første 2 forsøgspersoner, FBS-dyrket thymus transplanteres i 1 ben og serumfrit (SF) i andet. Efter de første 2 forsøgspersoner >10 % naive T-celler, modtager 3. kun SF thymus. Efter 3. individ >10 % naive T-celler, 4. individ transplanteret. Thymus dosis 4-18 gram/m2 kropsoverflade. Thymusbiopsi 8-12 uger efter transplantation. Hudbiopsi på tidspunktet for transplantation og thymusbiopsi. Efterfulgt af immunevalueringer.
Andre navne:
  • IND 9836
  • Thymus vævstransplantation
EKSPERIMENTEL: Typisk Komplet DiGeorge
Thymustransplantation uden immunsuppression
Andet: Serumfri Thymus Transplantation uden immunsuppression
Thymusvæv (ikke-relateret donor), donor og donorens mor screenet for sikkerhed. Transplanter under generel anæstesi til quadriceps. Første 2 forsøgspersoner: FBS dyrket thymus transplanteret i 1 ben & serumfri dyrket thymus i andet ben. Efter at de første 2 forsøgspersoner har fået thymopoiesis i serumfri biopsi, >10 % naive T-celler, modtager 3. individ kun serumfri dyrket thymus. Efter 3. individ >10 % naive T-celler, modtager 4. individ transplantation af kun serumfri dyrket thymus. Dosis 4-18 gram/m2 kropsoverfladeareal. På tidspunktet for transplantation, hudbiopsi. Allotransplantatbiopsi og hudbiopsi udført 8 til 12 uger efter transplantationen. (Graftbiopsi udføres ikke, hvis patienten er medicinsk ustabil.) Efter transplantation, forsøgspersoner efterfulgt af immunevalueringer, ved hjælp af blodprøver, i to år.
Andre navne:
  • IND 9836
  • Thymus vævstransplantation

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overlevelse
Tidsramme: Et år efter thymustransplantation.
Overlevelse et år efter thymustransplantation.
Et år efter thymustransplantation.
Forekomst af graft-versus-host-disease (GVHD).
Tidsramme: Et år efter thymustransplantation.
Udvikling af graft versus host sygdom i det første år efter transplantation forbundet med T-celler fra thymusdonoren.
Et år efter thymustransplantation.
Thymopoiesis eller graftafstødning på biopsi.
Tidsramme: To måneder efter thymustransplantation.
Graftafstødningsanalyse ved biopsi 2 måneder efter thymustransplantation.
To måneder efter thymustransplantation.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af autoimmun sygdom.
Tidsramme: To år efter thymustransplantation.
Forekomst af autoimmun sygdom inden år 2 efter transplantation Cytopenier vurderet ved fuldstændige blodtællinger og differential. Skjoldbruskkirtelsygdom vurderet ved skjoldbruskkirtelfunktionstests
To år efter thymustransplantation.
Immunresultater: T-celleudvikling; evaluere T-celleantal, diversitet og funktion.
Tidsramme: Et år efter thymustransplantation.
Antal naive CD4 T-celler et år efter transplantation Antal totale CD4 T-celler et år efter transplantation Proliferativ respons på PHA et år efter transplantation TCRBV-diversitet ved spektratypning målt ved DKL-score et år efter transplantation
Et år efter thymustransplantation.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Enzyvant Therapeutics GmBH

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
National Institutes of Health (NIH)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: M. Louise Markert, M.D., Ph.D, Duke University Medical Center, Pediatrics, Allergy & Immunology

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2008

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. februar 2011

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. februar 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. februar 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. februar 2009

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. februar 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. april 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. marts 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Pro00006109
  • R01AI047040 (NIH)
  • R01AI054843 (NIH)
  • R56 Bridge R01AI4704011A1 (OTHER_GRANT: [NIH American Recovery and Reinvestment Act (ARRA) of 2009])
  • 2R01AI047040-11A2 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • 5K12HD043494-09 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • 1R01FD003528-01 (FDA)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger