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Serumfreie Thymustransplantation bei DiGeorge-Anomalie (SerumFree)

21. März 2022 aktualisiert von: Enzyvant Therapeutics GmBH

Phase-I-Serum-freie kultivierte Thymustransplantation bei DiGeorge-Anomalie, IND9836

Ziel der Studie ist es festzustellen, ob Thymusgewebe, das in einer serumfreien (SF) Lösung kultiviert wird, eine sichere und wirksame Behandlung für atypische und typische vollständige DiGeorge-Anomalie darstellt. [Finanzierungsquelle - FDA OOPD]

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die komplette DiGeorge-Anomalie ist eine angeborene Störung, die durch Athymie gekennzeichnet ist. Ohne erfolgreiche Behandlung bleiben die Patienten immungeschwächt und sterben normalerweise im Alter von 2 Jahren. Bei „typischen“ vollständigen DiGeorge-Patienten, die keine T-Zellen haben, hat eine Thymustransplantation ohne Immunsuppression zu einer vielfältigen T-Zell-Entwicklung und einer guten T-Zell-Funktion geführt. Bei „atypischen“ vollständigen DiGeorge-Patienten, die keinen Thymus, einen Ausschlag und einige T-Zellen haben, die sich vermutlich extrathymisch entwickelt haben, hat eine Thymustransplantation mit Immunsuppression zu einer vielfältigen T-Zell-Entwicklung und einer guten T-Zell-Funktion geführt. Bisher haben Thymustransplantationsstudien Thymus verwendet, der in fötalem Rinderserum (FBS-Medium) kultiviert wurde. Der Zweck dieses Protokolls besteht darin, festzustellen, ob in serumfreiem Medium kultivierter transplantierter Thymus die Thymopoese und T-Zell-Rekonstitution sicher unterstützen kann, wie dies in FBS-Medium kultiviertes Thymusgewebe bei Probanden mit DiGeorge-Anomalie tut. Dieses Protokoll umfasst 2 Arme: atypische DiGeorge-Patienten, die eine Immunsuppression und eine Thymustransplantation erhalten; und typische vollständige DiGeorge-Subjekte, die eine Thymustransplantation ohne Immunsuppression erhalten. Die Verwendung von serumfreiem Medium würde Bedenken hinsichtlich einer Exposition gegenüber tierischen Produkten verringern, einschließlich einer möglichen Exposition gegenüber boviner spongiformer Enzephalopathie (BSE).

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
2

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 2 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Aufnahme von Thymus-Empfängern:

Schließen Sie die Diagnose der DiGeorge-Anomalie ab

Muss eines der folgenden haben:

  • angeborenen Herzfehler
  • Hypokalzämie, die ersetzt werden muss
  • 22q11 oder 10p13 hemizygot
  • AUFLADUNG

Atypischer Arm:

  • Muss Hautausschlag haben oder gehabt haben. Wenn Hautausschlag vorhanden ist, muss die Hautbiopsie T-Zellen zeigen. Wenn der Ausschlag abgeklungen ist, müssen >50/cumm T-Zellen vorhanden sein; & <50/cumm naive T-Zellen oder <5% insgesamt
  • Die PHA-Reaktion muss bei Immunsuppression <40.000 Zählungen pro Minute (cpm) betragen; oder <75000 cpm ohne Immunsuppression. PHA-Test muss 2x durchgeführt werden
  • CD45RA+CD62L+ CD3+ T-Zellen müssen <50/mm3 sein; oder < 5 % des gesamten CD3. Test muss 2x gemacht werden

Typischer Arm:

  • PHA-Antwort < 20-fach oder < 5.000 cpm
  • Zirkulierende CD3+CD45RA+CD62L+T-Zellen <50/mm3 oder <5% Gesamt-T-Zellen
  • 2 Tests der T-Zellen- und PHA-Antwort müssen ähnliche Ergebnisse zeigen

Einbeziehung der biologischen Mutter:

-Muss die leibliche Mutter des Empfängers sein

Ausschluss von Thymus-Empfängern:

  • Herzoperation <4 Wochen vor der Transplantation oder innerhalb von 3 Monaten nach der Transplantation
  • Ablehnung durch den Chirurgen oder Anästhesisten als chirurgische Kandidaten
  • Mangel an ausreichendem Muskelgewebe, um das Transplantat zu akzeptieren
  • Der medizinische Zustand erlaubt keine Biopsie
  • HIV
  • CMV (>500 Kopien/ml Blut durch PCR bei 2 Tests)
  • Beatmungsabhängigkeit
  • GVHD
  • Mütterliche T-Zellen >20 % der gesamten T-Zellen
  • Frühere Immunrekonstitutionsversuche (z. B. KMT, vorherige Thymustransplantation)
  • Hypoparathyreoidismus, der die Kriterien für eine kombinierte Thymus-/Nebenschilddrüsentransplantation erfüllt, und Eltern, die dies wünschen
  • RSV oder Parainfluenzavirus
  • Enterovirus oder Adenovirus im Stuhl

Ausschluss der biologischen Mutter:

-Nicht bereit, eine Einwilligung zu unterschreiben oder Blut-/Bukkalproben abzugeben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
EXPERIMENTAL: Atypisches komplettes DiGeorge
Thymustransplantation mit Immunsuppression
Biologisch: Serumfreie Thymustransplantation mit Immunsuppression
Cyclosporin vor der Transplantation (Tal 180-220ng/ml) bis sich naive T-Zellen entwickeln. Probanden >4.000/cumm T-Zellen, vor der Transplantation Methylprednisolon oder Prednisolon 1-2 mg/kg/Tag. Alle Probanden vor der Transplantation Tage -5, -4, -3: 3 Dosen 2 mg/kg Kaninchen-Anti-Thymozyten-Globulin. Thymusgewebe (nicht verwandter Spender), Spender und Mutter des Spenders auf Sicherheit untersucht. Transplantation unter Vollnarkose in den Quadrizeps. Bei den ersten 2 Probanden wird FBS-kultivierter Thymus in 1 Bein transplantiert und serumfrei (SF) in das andere. Nachdem die ersten 2 Probanden > 10 % naive T-Zellen haben, erhält das 3. nur SF-Thymus. Nach 3. Proband > 10 % naive T-Zellen, 4. Proband transplantiert. Thymusdosis 4-18 Gramm/m2 Körperoberfläche. Thymusbiopsie 8–12 Wochen nach der Transplantation. Hautbiopsie zum Zeitpunkt der Transplantation und Thymusbiopsie. Gefolgt von Immunbewertungen.
Andere Namen:
  • IND 9836
  • Thymusgewebetransplantation
EXPERIMENTAL: Typisch Complete DiGeorge
Thymustransplantation ohne Immunsuppression
Sonstiges: Serumfreie Thymustransplantation ohne Immunsuppression
Thymusgewebe (nicht verwandter Spender), Spender und Mutter des Spenders auf Sicherheit untersucht. Transplantation unter Vollnarkose in den Quadrizeps. Die ersten 2 Probanden: FBS-kultivierter Thymus in 1 Bein transplantiert & serumfreier kultivierter Thymus in das andere Bein. Nachdem die ersten 2 Probanden eine Thymopoese in der serumfreien Biopsie aufweisen, >10 % naive T-Zellen, erhält der 3. Proband nur serumfreien kultivierten Thymus. Nachdem die 3. Person > 10 % naive T-Zellen hat, erhält die 4. Person eine Transplantation von nur serumfreiem kultiviertem Thymus. Dosis 4-18 Gramm/m2 Körperoberfläche. Zum Zeitpunkt der Transplantation Hautbiopsie. Allograft-Biopsie und Hautbiopsie, die 8 bis 12 Wochen nach der Transplantation durchgeführt werden. (Transplantatbiopsie wird nicht durchgeführt, wenn das Subjekt medizinisch instabil ist.) Nach der Transplantation, Probanden, gefolgt von Immunbewertungen unter Verwendung von Blutproben für zwei Jahre.
Andere Namen:
  • IND 9836
  • Thymusgewebetransplantation

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überleben
Zeitfenster: Ein Jahr nach Thymustransplantation.
Überleben ein Jahr nach Thymustransplantation.
Ein Jahr nach Thymustransplantation.
Inzidenz von Graft-versus-Host-Disease (GVHD).
Zeitfenster: Ein Jahr nach Thymustransplantation.
Entwicklung der Graft-versus-Host-Krankheit im ersten Jahr nach der Transplantation im Zusammenhang mit T-Zellen des Thymusspenders.
Ein Jahr nach Thymustransplantation.
Thymopoese oder Transplantatabstoßung bei Biopsie.
Zeitfenster: Zwei Monate nach Thymustransplantation.
Transplantatabstoßungsanalyse durch Biopsie 2 Monate nach der Thymustransplantation.
Zwei Monate nach Thymustransplantation.

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von Autoimmunerkrankungen.
Zeitfenster: Bis zwei Jahre nach der Thymustransplantation.
Inzidenz von Autoimmunerkrankungen bis zum Jahr 2 nach der Transplantation Zytopenien, wie durch vollständiges Blutbild und Differenzialblutbild bestimmt. Schilddrüsenerkrankung, festgestellt durch Schilddrüsenfunktionstests
Bis zwei Jahre nach der Thymustransplantation.
Immunergebnisse: Entwicklung von T-Zellen; Evaluieren Sie T-Zellzahlen, -diversität und -funktion.
Zeitfenster: Ein Jahr nach Thymustransplantation.
Anzahl der naiven CD4-T-Zellen ein Jahr nach der Transplantation Anzahl der gesamten CD4-T-Zellen ein Jahr nach der Transplantation Proliferative Reaktion auf PHA ein Jahr nach der Transplantation TCRBV-Diversität durch Spektratypisierung, gemessen anhand des DKL-Scores ein Jahr nach der Transplantation
Ein Jahr nach Thymustransplantation.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Enzyvant Therapeutics GmBH

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
National Institutes of Health (NIH)

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: M. Louise Markert, M.D., Ph.D, Duke University Medical Center, Pediatrics, Allergy & Immunology

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. April 2008

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Februar 2011

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Februar 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. Februar 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Februar 2009

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. Februar 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
1. April 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. März 2022

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • Pro00006109
  • R01AI047040 (NIH)
  • R01AI054843 (NIH)
  • R56 Bridge R01AI4704011A1 (OTHER_GRANT: [NIH American Recovery and Reinvestment Act (ARRA) of 2009])
  • 2R01AI047040-11A2 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • 5K12HD043494-09 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • 1R01FD003528-01 (FDA)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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