Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tidlig profylakse immunologisk udfordring (EPIC) undersøgelse (EPIC)

28. april 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire

Et klinisk fase 3b-studie for at vurdere, om regelmæssig administration af ADVATE i mangel af immunologiske faresignaler reducerer forekomsten af ​​inhibitorer hos tidligere ubehandlede patienter med hæmofili A

Formålet med undersøgelsen var at vurdere, om en ugentlig profylaktisk kur på 25 IE/kg ADVATE startede ved eller før 1 års alderen og før indtræden af ​​en alvorlig blødningsfænotype (dvs. ledblødning) sammen med minimering af immunologiske faresignaler, kan reducere forekomsten af ​​inhibitordannelse hos PUP'er med svær og moderat svær hæmofili A.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
22

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
  • Canada
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, Canada
  • Den Russiske Føderation
      • Chelyabinsk, Den Russiske Føderation
      • Krasnodar, Den Russiske Føderation
      • St. Petersburg, Den Russiske Føderation
  • Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater
  • Holland
      • Nijmegen, Holland
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen
  • Polen
      • Lublin, Polen
      • Olsztyn, Polen
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland
      • Bremen, Tyskland
      • Giessen, Tyskland
      • Munich, Tyskland
  • Østrig
      • Vienna, Østrig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere med svær og moderat svær hæmofili A (FVIII ≤ 2 %)
  • Deltagere < 1 år
  • Deltagerne skal have ≤ 3 eksponeringsdage (ED'er) for ethvert FVIII-koncentrat eller FVIII-holdigt produkt, der anvendes til behandling af mindre blødninger (blødninger, der ikke kræver mere end 2 infusioner pr. hændelse), eller til forebyggende eller forebyggende infusioner efter mulig skade
  • Deltagere med tidligere omskæring har kun tilladelse til at tilmelde sig, hvis blødningsproblemer relateret til omskæring var årsagen til den oprindelige diagnose hæmofili A, og ikke mere end 2 ED'er af FVIII-behandling var påkrævet
  • Tilstrækkelig venøs adgang (uden behov for central venøs adgangsanordning (CVAD)-placering) som bestemt af lægen
  • Skriftligt informeret samtykke fra juridisk autoriserede repræsentant(er)

Ekskluderingskriterier:

  • Livstruende tilstande (intrakraniel blødning, alvorlige traumer) eller behov for operation på tidspunktet for indskrivning
  • Evidens for inhibitor ≥ 0,6 Bethesda Unit (BU) i Nijmegen-modificeret Bethesda Assay ved studiestart (prøver kan testes igen ved hjælp af lupus-ufølsomme inhibitortests for at reducere antallet af falsk positive inhibitortestresultater)
  • Arvelig eller erhvervet hæmostatisk defekt anden end hæmofili A
  • Enhver klinisk signifikant, kronisk sygdom bortset fra hæmofili A
  • Kendt overfølsomhed over for ADVATE eller nogen af ​​dets bestanddele
  • Enhver planlagt elektiv operation, der ikke kan udskydes før efter de første 20 ED'er
  • Deltagelse i undersøgelsen af ​​hæmofilihæmmere tidligere ubehandlet patient
  • Anvendelse af røde blodlegemer, blodplader eller leukocytkoncentrater eller plasma
  • Administration af enhver medicin, der påvirker koagulation eller blodpladefunktion
  • Systemisk administration af ethvert immunmodulerende lægemiddel (f.eks. kemoterapi, intravenøse glukokortikoider)
  • Deltagelse i et andet klinisk studie, der involverer et forsøgsprodukt (IP) eller en enhed inden for 30 dage før studietilmelding eller i løbet af denne undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ADVATE - Profylaktisk regime
Ugentlige infusioner af ADVATE. Studiebesøg (fysisk undersøgelse, laboratorietest inklusive FVIII-hæmmertest) hver uge i løbet af de første 10 eksponeringsdage (ED'er), hver 5. uge i løbet af de næste 10 ED'er og hver 10. uge derefter.
Biologisk: Rekombinant antihæmofil faktor, plasma/albumin-fri metode (rAHF-PFM)
Intravenøs infusion med en dosis på 25 ± 5 IE/kg én gang om ugen. Efter 20 eksponeringsdage skal de ugentlige infusioner fortsættes så længe som muligt efter den tidlige profylakseperiode. Hvis det kræves af den kliniske situation, kan doseringen øges til to gange om ugen eller endda tre gange om ugen efter 20 eksponeringsdage, mens den lave dosis bevares.
Andre navne:
  • ADVATE

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med svær og moderat svær hæmofili A (FVIII ≤ 2%) med dannelse af faktor VIII (FVIII)-hæmmere inden for de første 50 eksponeringsdage til ADVATE
Tidsramme: 50 eksponeringsdage til ADVATE
Inhibitortestning vil blive udført i centrallaboratoriet, og et resultat, der ikke er nul, skal bekræftes i centrallaboratoriet hurtigst muligt, helst 1 uge efter inhibitortest. Bekræftet FVIII-hæmmer defineres som ethvert FVIII-hæmmer-assayresultat lig med eller større end 0,6 Bethesda-enheder (BU)/ml bekræftet af centrallaboratoriet på 2 på hinanden følgende prøver, dvs. mindst 2 positive hæmmerresultater (inklusive den første positive inhibitortest, i overensstemmelse med med undersøgelsesprotokollen) vurderet som enten: - i. Høj FVIII-hæmmertiter (> 5 BU/mL) eller - ii. Lav FVIII-hæmmertiter (≥0,6 - ≤5,0 BU/mL).
50 eksponeringsdage til ADVATE

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med svær hæmofili A (FVIII ≤ 1%) med dannelse af faktor VIII (FVIII)-hæmmere inden for de første 50 eksponeringsdage for ADVATE
Tidsramme: 50 eksponeringsdage til ADVATE
Inhibitortestning vil blive udført i centrallaboratoriet, og et resultat, der ikke er nul, skal bekræftes i centrallaboratoriet hurtigst muligt, helst 1 uge efter inhibitortest. Bekræftet FVIII-hæmmer defineres som ethvert FVIII-hæmmer-assayresultat lig med eller større end 0,6 Bethesda-enheder (BU)/ml bekræftet af centrallaboratoriet på 2 på hinanden følgende prøver, dvs. mindst 2 positive hæmmerresultater (inklusive den første positive inhibitortest, i overensstemmelse med med undersøgelsesprotokollen) vurderet som enten: - i. Høj FVIII-hæmmertiter (> 5 BU/mL) eller - ii. Lav FVIII-hæmmertiter (≥0,6 - ≤5,0 BU/mL).
50 eksponeringsdage til ADVATE
Antal eksponeringsdage med behandling med Advate før første positiv faktor VIII (FVIII) bekræftet hæmmervurdering
Tidsramme: 50 eksponeringsdage til ADVATE
Bekræftet hæmmer er defineret som ethvert FVIII-hæmmer-assayresultat lig med eller større end 0,6 BU/ml bekræftet af centrallaboratoriet på 2 på hinanden følgende prøver, dvs. mindst 2 positive hæmmerresultater (inklusive den første positive hæmmertest, i overensstemmelse med undersøgelsesprotokollen) vurderet som enten: - i. Høj FVIII-hæmmertiter (> 5 BU/mL) eller - ii. Lav FVIII-hæmmertiter (≥0,6 - ≤5,0 BU/mL).
50 eksponeringsdage til ADVATE
Antal deltagere med lavtiter, høj titer, forbigående og alle faktor VIII (FVIII) hæmmere
Tidsramme: 50 eksponeringsdage til ADVATE
- Høj FVIII-hæmmertiter (> 5 Bethesda-enheder (BU)/mL) - Lav FVIII-hæmmertiter (≥0,6 - ≤5,0 BU/mL)
50 eksponeringsdage til ADVATE
Antal, type og sværhedsgrad af alle blødninger, der opleves, når der anvendes forskellige profylaktiske doseringsfrekvenser (én eller to gange om ugen og ukendt hyppighed)
Tidsramme: 50 eksponeringsdage til ADVATE
Nominel doseringshyppighed: - 1 gang om ugen - 2 gange om ugen - Ukendt doseringshyppighed (UK) Blødningstype (BT): - Hud - Muskel og blødt væv - Slimhinde - Led - Andet - Multiple - Total blødningsalvorlighed: - Mindre - Moderat - Alvorlig - Total
50 eksponeringsdage til ADVATE
Antal og type operationer
Tidsramme: 50 eksponeringsdage til ADVATE
- Elektiv kirurgi er ikke tilladt i løbet af de første 20 eksponeringsdage (ED'er) - Perifert indsat centralt kateter (PICC)
50 eksponeringsdage til ADVATE
Korrelation af kendte risikofaktorer til dannelse af faktor VIII (FVIII) inhibitor
Tidsramme: 50 eksponeringsdage til ADVATE
50 eksponeringsdage til ADVATE
Samlet faktor VIII (FVIII) forbrug pr. deltager
Tidsramme: 50 eksponeringsdage til ADVATE
50 eksponeringsdage til ADVATE
FVIII-specifik antistofisotype for alle deltagere ved studiestart og hver 10 eksponeringsdag (ED'er)
Tidsramme: 50 eksponeringsdage til ADVATE
50 eksponeringsdage til ADVATE
Antal alvorlige bivirkninger (SAE'er) og ikke-alvorlige bivirkninger (ikke-SAE'er) i det mindste muligvis relateret til ADVATE
Tidsramme: 50 eksponeringsdage til ADVATE
Mulig eller sandsynligvis relaterede bivirkninger
50 eksponeringsdage til ADVATE

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Baxalta now part of Shire

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Baxter Innovations GmbH

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
26. august 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
16. november 2012

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
16. november 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. juni 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. juni 2011

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. juni 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. april 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 061002
  • 2011-000410-18 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger