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Studio sulla sfida immunologica della profilassi precoce (EPIC). (EPIC)

28 aprile 2021 aggiornato da: Baxalta now part of Shire

Uno studio clinico di fase 3b per valutare se la somministrazione regolare di ADVATE in assenza di segnali di pericolo immunologico riduca il tasso di incidenza degli inibitori in pazienti affetti da emofilia non precedentemente trattati

Lo scopo dello studio era valutare se un regime profilattico settimanale di 25 UI/kg di ADVATE fosse iniziato a 1 anno di età o prima e prima dell'insorgenza di un fenotipo di sanguinamento grave (ossia, sanguinamento articolare), insieme alla riduzione al minimo di segnali di pericolo immunologico, possono ridurre il tasso di incidenza della formazione di inibitori nei PUP con emofilia A grave e moderatamente grave.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
22

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
  • Canada
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, Canada
  • Cechia
      • Brno, Cechia
  • Federazione Russa
      • Chelyabinsk, Federazione Russa
      • Krasnodar, Federazione Russa
      • St. Petersburg, Federazione Russa
  • Germania
      • Bonn, Germania
      • Bremen, Germania
      • Giessen, Germania
      • Munich, Germania
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda
  • Polonia
      • Lublin, Polonia
      • Olsztyn, Polonia
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
  • Spagna
      • A Coruña, Spagna
  • Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 1 anno (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti con emofilia A grave e moderatamente grave (FVIII ≤ 2%)
  • Partecipanti < 1 anno di età
  • I partecipanti devono avere ≤ 3 giorni di esposizione (ED) a qualsiasi concentrato di FVIII o prodotto contenente FVIII utilizzato per il trattamento di emorragie minori (emorragie che richiedono non più di 2 infusioni per evento) o per infusioni preventive o precauzionali a seguito di possibili lesioni
  • I partecipanti con precedente circoncisione possono iscriversi solo se i problemi di sanguinamento correlati alla circoncisione sono stati la causa della diagnosi originale di emofilia A e non sono stati richiesti più di 2 ED del trattamento con FVIII
  • Accesso venoso adeguato (senza necessità di posizionamento del dispositivo di accesso venoso centrale (CVAD)) come determinato dal medico
  • Consenso informato scritto del(i) rappresentante(i) legalmente autorizzato(i)

Criteri di esclusione:

  • Condizioni potenzialmente letali (emorragia intracranica, trauma grave) o necessità di intervento chirurgico al momento dell'arruolamento
  • Evidenza di inibitore ≥ 0,6 unità Bethesda (BU) nel dosaggio Bethesda modificato da Nijmegen all'inizio dello studio (i campioni possono essere testati nuovamente utilizzando test sugli inibitori insensibili al lupus per ridurre il numero di risultati falsi positivi del test sugli inibitori)
  • Difetto emostatico ereditario o acquisito diverso dall'emofilia A
  • Qualsiasi malattia cronica clinicamente significativa diversa dall'emofilia A
  • Ipersensibilità nota ad ADVATE o ad uno qualsiasi dei suoi componenti
  • Qualsiasi intervento chirurgico elettivo pianificato che non può essere rinviato fino a dopo i primi 20 ED
  • Partecipazione allo studio su pazienti precedentemente non trattati con inibitori dell'emofilia
  • Applicazione di concentrati di globuli rossi, piastrine o leucociti o plasma
  • Somministrazione di qualsiasi farmaco che influisca sulla coagulazione o sulla funzione piastrinica
  • Somministrazione sistemica di qualsiasi farmaco immunomodulatore (p. es., chemioterapia, glucocorticoidi per via endovenosa)
  • Partecipazione a un altro studio clinico che coinvolge un prodotto sperimentale (IP) o dispositivo entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio o durante il corso di questo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: ADVATE - Regime profilattico
Infusioni settimanali di ADVATE. Visite di studio (esame fisico, test di laboratorio inclusi test sugli inibitori del FVIII) ogni settimana durante i primi 10 giorni di esposizione (ED), ogni 5 settimane durante i successivi 10 ED e successivamente ogni 10 settimane.
Biologico: Fattore antiemofilico ricombinante, metodo privo di plasma/albumina (rAHF-PFM)
Infusione endovenosa alla dose di 25 ± 5 UI/kg una volta alla settimana. Dopo 20 giorni di esposizione, le infusioni settimanali devono essere proseguite il più a lungo possibile dopo il periodo di profilassi precoce. Se richiesto dalla situazione clinica, il dosaggio può essere aumentato a due o anche tre volte alla settimana dopo 20 giorni di esposizione, mantenendo la dose bassa.
Altri nomi:
  • ADVATE

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con emofilia A grave e moderatamente grave (FVIII ≤ 2%) con formazione di inibitori del fattore VIII (FVIII) entro i primi 50 giorni di esposizione ad ADVATE
Lasso di tempo: 50 giorni di esposizione ad ADVATE
Il test dell'inibitore verrà eseguito nel laboratorio centrale e un risultato diverso da zero dovrà essere confermato nel laboratorio centrale il prima possibile, preferibilmente 1 settimana dopo il test dell'inibitore. Per inibitore confermato del FVIII si intende qualsiasi risultato del test dell'inibitore del FVIII uguale o superiore a 0,6 Unità Bethesda (BU)/mL confermato dal laboratorio centrale su 2 campioni consecutivi, ovvero almeno 2 risultati positivi dell'inibitore (incluso il primo test dell'inibitore positivo, in conformità con il protocollo dello studio) valutato come: - i. Alto titolo di inibitore del FVIII (> 5 BU/mL) o - ii. Basso titolo di inibitore del FVIII (≥0,6 - ≤5,0 BU/mL).
50 giorni di esposizione ad ADVATE

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con emofilia A grave (FVIII ≤ 1%) con formazione di inibitori del fattore VIII (FVIII) entro i primi 50 giorni di esposizione ad ADVATE
Lasso di tempo: 50 giorni di esposizione ad ADVATE
Il test dell'inibitore verrà eseguito nel laboratorio centrale e un risultato diverso da zero dovrà essere confermato nel laboratorio centrale il prima possibile, preferibilmente 1 settimana dopo il test dell'inibitore. Per inibitore confermato del FVIII si intende qualsiasi risultato del test dell'inibitore del FVIII uguale o superiore a 0,6 Unità Bethesda (BU)/mL confermato dal laboratorio centrale su 2 campioni consecutivi, ovvero almeno 2 risultati positivi dell'inibitore (incluso il primo test dell'inibitore positivo, in conformità con il protocollo dello studio) valutato come: - i. Alto titolo di inibitore del FVIII (> 5 BU/mL) o - ii. Basso titolo di inibitore del FVIII (≥0,6 - ≤5,0 BU/mL).
50 giorni di esposizione ad ADVATE
Numero di giorni di esposizione al trattamento con Advate prima della prima valutazione confermata dell'inibitore del fattore VIII (FVIII) positivo
Lasso di tempo: 50 giorni di esposizione ad ADVATE
Inibitore confermato è definito come qualsiasi risultato del test dell'inibitore del FVIII uguale o superiore a 0,6 BU/mL confermato dal laboratorio centrale su 2 campioni consecutivi, ovvero almeno 2 risultati positivi dell'inibitore (incluso il primo test dell'inibitore positivo, in accordo con il protocollo dello studio) valutato come: - i. Alto titolo di inibitore del FVIII (> 5 BU/mL) o - ii. Basso titolo di inibitore del FVIII (≥0,6 - ≤5,0 BU/mL).
50 giorni di esposizione ad ADVATE
Numero di partecipanti con inibitori a basso titolo, ad alto titolo, transitori e tutti gli inibitori del fattore VIII (FVIII)
Lasso di tempo: 50 giorni di esposizione ad ADVATE
- Alto titolo di inibitore del FVIII (> 5 Unità Bethesda (BU)/mL) - Basso titolo di inibitore del FVIII (≥0,6 - ≤5,0 BU/mL)
50 giorni di esposizione ad ADVATE
Numero, tipo e gravità di tutti i sanguinamenti riscontrati quando vengono utilizzate diverse frequenze di dosaggio profilattico (una o due volte alla settimana e frequenza sconosciuta)
Lasso di tempo: 50 giorni di esposizione ad ADVATE
Frequenza di dosaggio nominale: - 1 volta a settimana - 2 volte a settimana - Frequenza di dosaggio sconosciuta (Regno Unito) Tipo di sanguinamento (BT): - Pelle - Muscoli e tessuti molli - Mucose - Articolazioni - Altro - Multiplo - Gravità del sanguinamento totale: - Minore - Moderato - Grave - Totale
50 giorni di esposizione ad ADVATE
Numero e tipo di interventi chirurgici
Lasso di tempo: 50 giorni di esposizione ad ADVATE
- La chirurgia elettiva non è consentita durante il periodo dei primi 20 giorni di esposizione (ED) - Catetere centrale inserito perifericamente (PICC)
50 giorni di esposizione ad ADVATE
Correlazione dei fattori di rischio noti alla formazione dell'inibitore del fattore VIII (FVIII).
Lasso di tempo: 50 giorni di esposizione ad ADVATE
50 giorni di esposizione ad ADVATE
Consumo totale di fattore VIII (FVIII) per partecipante
Lasso di tempo: 50 giorni di esposizione ad ADVATE
50 giorni di esposizione ad ADVATE
Isotipo anticorpale specifico per FVIII per tutti i partecipanti all'ingresso nello studio e ogni 10 giorni di esposizione (ED)
Lasso di tempo: 50 giorni di esposizione ad ADVATE
50 giorni di esposizione ad ADVATE
Numero di eventi avversi gravi (SAE) e di eventi avversi non gravi (non-SAE) almeno possibilmente correlati a ADVATE
Lasso di tempo: 50 giorni di esposizione ad ADVATE
Eventi avversi possibilmente o probabilmente correlati
50 giorni di esposizione ad ADVATE

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Baxalta now part of Shire

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Baxter Innovations GmbH

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
26 agosto 2011

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
16 novembre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
16 novembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 giugno 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 giugno 2011

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 giugno 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 aprile 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 061002
  • 2011-000410-18 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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