Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Mifepriston hos børn med refraktær Cushings sygdom

31. juli 2014 opdateret af: Corcept Therapeutics

En åben-label undersøgelse af sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af mifepriston hos børn med refraktær Cushings sygdom

Undersøgelsens formål er at opnå sikkerheds-, farmakokinetiske og farmakodynamiske data om virkningen af ​​mifepriston på glukosemetabolisme, kropsvægt og væksthormon-IGF hos børn med refraktær Cushings sygdom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen bliver lavet for at undersøge virkningerne af en medicin kaldet mifepriston hos børn med Cushings sygdom. Da et barns krop kan optage og bruge mifepriston på en anden måde end voksne, er det vigtigt at have information om mængden af ​​mifepriston til at give børn, og hvad der vil ske med det. Mifepriston er blevet godkendt af FDA kun til brug hos voksne med Cushings syndrom, og det er vigtigt at lære, om mifepriston forbedrer symptomerne og tegnene på Cushings sygdom hos børn. Undersøgelsen er begrænset til børn med Cushings syndrom på grund af en hypofysetumor (Cushings sygdom) og vil ikke optage børn med Cushings syndrom på grund af andre årsager. Undersøgelsen skal undersøge, hvordan børns kroppe optager og behandler mifepriston, hvordan det virker hos børn, og hvilken effekt det har på brugen af ​​sukker i kroppen, på barnets vægt og på væksthormon. En vigtig del af undersøgelsen er at evaluere bivirkningerne af mifepriston hos børn.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892-1103
        • National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år til 17 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd og kvinder 6-17 år efter informeret samtykke
  • Aktiv Cushings sygdom som vist ved følgende:
  • 24 timers urinfri kortisol større end den øvre grænse for normal alder ved to urinsamlinger under screening og
  • midnatserumkortisol >4,4 mcg/dL (gennemsnit af to bestemmelser på en enkelt dag kl. 2330 og 2400 under screening)
  • Tidligere trans-sphenoidal kirurgi (TSS) for ACTH-udskillende hypofysetumor mindst 3 måneder før screening
  • Øget kropsvægt defineret ved BMI Z-score på 1,5 eller derover
  • Kan give samtykke/samtykke
  • I stand til at sluge studiemedicinstabletter (ikke knust eller delt)
  • Villig til at bruge ikke-hormonel præventionsmetode hos patienter med reproduktionspotentiale
  • Primær sundhedsplejerske i hjemmet

Ekskluderingskriterier:

  • Hypercortisolisme skyldes ikke Cushings sygdom.
  • Type 1 diabetes mellitus
  • HbA1c ≥9,5 % ved screening
  • Kropsvægt <25 kg
  • Brug af visse lægemidler, der er CYP3A-substrater med snævre terapeutiske områder, såsom simvastatin, lovastatin, cyclosporin, dihydroergotamin, ergotamin, fentanyl, pimozid, quinidin, sirolimus og tacrolimus i løbet af de 4 uger før start af studielægemidlet. Brug af disse lægemidler er også forbudt indtil 2 uger efter endt dosering.
  • Brug af visse lægemidler, der er stærke CYP3A-hæmmere, såsom itraconazol, nefazodon, ritonavir, nelfinavir, indinavir, atazanavir, amprenavir, fosamprenavir, boceprevir, clarithromycin, conivaptan, lopinavir, mibefradil, posaconazole, tethrolaquina, saconi, tethrolaquina, sacon, uger før start af studiemedicin. Brug af disse lægemidler er også forbudt indtil 2 uger efter endt dosering. Grapefrugt og grapefrugtjuice samt grapefrugt-relaterede frugter og deres juice (f.eks. Sevilla-appelsiner, pomeloer), er forbudt i denne tidsramme.
  • Brug af visse lægemidler, der er stærke inducere af CYP3A, såsom rifampin, rifabutin, rifapentin, phenobarbital, phenytoin, carbamazepin, perikon i løbet af de 2 uger før start af studielægemidlet. Brug af disse lægemidler er også forbudt indtil 2 uger efter endt dosering.
  • Brug af medicin brugt til at behandle hypercortisolisme fra den varighed, der er angivet nedenfor før dag 1. Brug af medicin er også forbudt indtil efter afslutningen af ​​undersøgelsens 4 ugers opfølgningsbesøg.
  • steroidogenesehæmmere såsom ketoconazol, metyrapone: 4 uger
  • cabergolin, bromocriptin, somatostatinanaloger såsom octreotid, lanreotid, pasireotid langtidsvirkende formuleringer: 8 uger (øjeblikkelig frigivelse formuleringer: 2 uger)
  • mitotane: 8 uger
  • Anvendelse af systemisk glukokortikoidmedicin, der begynder 1 måned før screening eller forventet brug af disse medikamenter undtagen til behandling af binyrebarkinsufficiens. Brug af glukokortikoidmedicin er forbudt under undersøgelsen indtil efter afslutningen af ​​undersøgelsens 4 ugers studiebesøg.
  • Inflammatorisk, reumatologisk, proliferativ eller anden(e) lidelse(r), som forventes at forværres med glukokortikoidblokade (f. inflammatorisk tarmsygdom, reumatoid arthritis, psoriasis osv.).
  • Ukontrolleret hypo- eller hyperthyroidisme.
  • Ukorrigeret hypokaliæmi (<3,5 mEq/L). Screeningsperioden kan bruges til at korrigere hypokaliæmi før start af studielægemidlet. Anvendelse af kalium- og/eller mineralokortikoidantagonister er tilladt under undersøgelsen.
  • QTc ≥450 msek på screening-elektrokardiogram
  • Uforklarlig vaginal blødning hos kvinder og/eller tidligere endometriepatologi.
  • Positiv graviditetstest hos kvinder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: mifepriston
Daglige doser af mifepriston over 84 dage.
Medicin: mifepriston
tabletter
Andre navne:
  • Korlym

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: indsamlet i løbet af 12 ugers undersøgelse og 4 ugers opfølgningsperiode; op til 16 uger i alt.
Patienter, der har modtaget mindst 1 dosis mifepriston, vil blive inkluderet i sikkerhedsevalueringerne.
indsamlet i løbet af 12 ugers undersøgelse og 4 ugers opfølgningsperiode; op til 16 uger i alt.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Corcept Therapeutics

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2013

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. august 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. august 2013

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. august 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. august 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
31. juli 2014

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 13-CH-0170
  • 02811-12 (ANDET: NICHD)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger