Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Mifepristoni lapsilla, joilla on tulenkestävää Cushingin tautia

torstai 31. heinäkuuta 2014 päivittänyt: Corcept Therapeutics

Avoin tutkimus mifepristonin turvallisuudesta, farmakokinetiikasta ja farmakodynamiikasta tulenkestävää Cushingin tautia sairastavilla lapsilla

Tutkimuksen tavoitteena on saada turvallisuutta, farmakokineettisiä ja farmakodynaamisia tietoja mifepristonin vaikutuksesta glukoosiaineenvaihduntaan, ruumiinpainoon ja kasvuhormoni-IGF:ään lapsilla, joilla on refraktaarinen Cushingin tauti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Peruutettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksessa tutkitaan mifepristoniksi kutsutun lääkkeen vaikutuksia lapsilla, joilla on Cushingin tauti. Koska lapsen keho voi imeä ja käyttää mifepristonia eri tavalla kuin aikuiset, on tärkeää saada tietoa lapsille annettavasta mifepristonin määrästä ja siitä, mitä sille tapahtuu. Mifepristonin FDA on hyväksynyt käytettäväksi vain aikuisilla, joilla on Cushingin oireyhtymä, ja on tärkeää oppia, parantaako mifepristoni Cushingin taudin oireita ja merkkejä lapsilla. Tutkimus rajoittuu lapsiin, joilla on aivolisäkkeen kasvaimesta johtuva Cushingin oireyhtymä (Cushingin tauti), eikä siihen oteta lapsia, joilla on muista syistä johtuva Cushingin oireyhtymä. Tutkimuksessa selvitetään, miten lasten elimistö imee ja prosessoi mifepristonia, miten se toimii lapsilla ja miten se vaikuttaa kehon sokerin käyttöön, lapsen painoon ja kasvuhormoniin. Tärkeä osa tutkimusta on arvioida mifepristonin sivuvaikutuksia lapsilla.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892-1103
        • National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 17 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet ja naiset 6-17-vuotiaat tietoisella suostumuksella
  • Aktiivinen Cushingin tauti, kuten seuraavat:
  • 24 tunnin virtsaton kortisoli yli iän normaalin ylärajan kahdella virtsakeräyksellä seulonnan ja
  • keskiyön seerumin kortisoli > 4,4 mcg/dl (keskiarvo kahdesta määrityksestä yhtenä päivänä klo 2330 ja 2400 seulonnan aikana)
  • Aiempi transsfenoidaalinen leikkaus (TSS) ACTH:ta erittävän aivolisäkkeen kasvaimen vuoksi vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa
  • Lisääntynyt ruumiinpaino, jonka BMI Z-pistemäärä on 1,5 tai enemmän
  • Pystyy antamaan suostumuksen/suostumuksen
  • Pystyy nielemään tutkimuslääketabletteja (ei murskattu tai halkaistu)
  • Halukas käyttämään ei-hormonaalista ehkäisymenetelmää lisääntymiskykyisille potilaille
  • Perusterveydenhuollon tarjoaja kotipaikalla

Poissulkemiskriteerit:

  • Hyperkortisoli, joka ei johdu Cushingin taudista.
  • Tyypin 1 diabetes mellitus
  • HbA1c ≥9,5 % seulonnassa
  • Kehon paino <25 kg
  • Tiettyjen lääkkeiden, jotka ovat CYP3A-substraatteja kapealla terapeuttisella alueella, kuten simvastatiini, lovastatiini, syklosporiini, dihydroergotamiini, ergotamiini, fentanyyli, pimotsidi, kinidiini, sirolimuusi ja takrolimuusi, käyttö tutkimuslääkkeen aloittamista edeltäneiden 4 viikon aikana. Näiden lääkkeiden käyttö on myös kielletty 2 viikkoa annostelun päättymisen jälkeen.
  • Tiettyjen voimakkaiden CYP3A:n estäjien, kuten itrakonatsolin, nefatsodonin, ritonaviirin, nelfinaviirin, indinaviirin, atatsanaviirin, amprenaviirin, fosamprenaviirin, bosepreviirin, klaritromysiinin, konivaptaanin, lopinaviirin, mibefradiilin, posakonatsolin, telikonatsolin, saquinaviirin, posakonatsolin, telikaviriinin, fosamprenaviirin, bosepreviirin, klaritromysiinin, konivaptaanin, lopinaviirin, mibefradiilin ja viikkoa ennen tutkimuslääkkeen aloittamista. Näiden lääkkeiden käyttö on myös kielletty 2 viikkoa annostelun päättymisen jälkeen. Greippi ja greippimehu sekä greippiin liittyvät hedelmät ja niiden mehu (esim. Sevillan appelsiinit, pomelot) ovat kiellettyjä tänä aikana.
  • Tiettyjen lääkkeiden, jotka ovat voimakkaita CYP3A:n indusoijia, kuten rifampiinin, rifabutiinin, rifapentiinin, fenobarbitaalin, fenytoiinin, karbamatsepiinin, mäkikuisman, käyttö tutkimuslääkkeen aloittamista edeltäneiden 2 viikon aikana. Näiden lääkkeiden käyttö on myös kielletty 2 viikkoa annostelun päättymisen jälkeen.
  • Hyperkortisolismin hoitoon käytettyjen lääkkeiden käyttö alla ilmoitetusta kestosta ennen päivää 1. Lääkkeiden käyttö on myös kiellettyä tutkimuksen 4 viikon seurantakäynnin jälkeen.
  • steroidogeneesin estäjät, kuten ketokonatsoli, metyraponi: 4 viikkoa
  • kabergoliini, bromokriptiini, somatostatiinianalogit, kuten oktreotidi, lanreotidi, pasireotidi pitkävaikutteiset formulaatiot: 8 viikkoa (välittömästi vapautuvat formulaatiot: 2 viikkoa)
  • mitotaani: 8 viikkoa
  • Systeemisten glukokortikoidilääkkeiden käyttö 1 kuukausi ennen seulontaa tai näiden lääkkeiden ennakoitu käyttö paitsi lisämunuaisten vajaatoiminnan hoitoon. Glukokortikoidilääkkeiden käyttö on kielletty tutkimuksen aikana 4 viikon tutkimuskäynnin päättymiseen asti.
  • Tulehduksellinen, reumatologinen, proliferatiivinen tai muu sairaus, jonka odotetaan pahenevan glukokortikoidisalpauksen myötä (esim. tulehduksellinen suolistosairaus, nivelreuma, psoriaasi jne.).
  • Hallitsematon hypo- tai hypertyreoosi.
  • Korjaamaton hypokalemia (<3,5 mekv/l). Seulontajaksoa voidaan käyttää hypokalemian korjaamiseen ennen tutkimuslääkkeen aloittamista. Kaliumin ja/tai mineralokortikoidiantagonistien käyttö on sallittu tutkimuksen aikana.
  • QTc ≥450 ms seulontasähkökardiogrammissa
  • Selittämätön emättimen verenvuoto naisilla ja/tai aiempi endometriumin patologia.
  • Positiivinen raskaustesti naisilla.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
KOKEELLISTA: mifepristoni
Mifepristonin päivittäiset annokset 84 päivän ajan.
Lääke: mifepristoni
tabletteja
Muut nimet:
  • Korlym

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: kerätty 12 viikon tutkimuksen ja 4 viikon seurantajakson aikana; yhteensä enintään 16 viikkoa.
Potilaat, jotka ovat saaneet vähintään yhden annoksen mifepristonia, sisällytetään turvallisuusarviointiin.
kerätty 12 viikon tutkimuksen ja 4 viikon seurantajakson aikana; yhteensä enintään 16 viikkoa.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Corcept Therapeutics

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Torstai 1. elokuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 1. joulukuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 8. elokuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 16. elokuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 19. elokuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 4. elokuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 31. heinäkuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. heinäkuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 13-CH-0170
  • 02811-12 (MUUTA: NICHD)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia