Autolog navlestrengsblodinfusion til børn med autismespektrumforstyrrelse (ASD)

Inklusionskriterier:

1. Alder ≥ 24 måneder til ≤ 72 måneder på besøgstidspunktet 1

2. Bekræftet klinisk DSM-5 diagnose af autismespektrumforstyrrelse ved hjælp af alle tre af følgende foranstaltninger:

   • Autismediagnostisk observationsplan – småbørn eller generisk (ADOS)
   • Autismediagnostisk interview-revideret (ADI-R)
   • DSM-5 tjekliste
3. IQ ≥ 35 på Stanford Binet Intelligence Scale eller lignende standardiseret test
4. Autologt navlestrengsblod tilgængeligt fra en navlestrengsblodbank med en minimumsdosis af kerneceller på ≥ 1 x 107 celler/kilogram af forsøgspersonens vægt, der opfylder acceptkriterier skitseret i afsnit 6.0 med bekræftet HLA-matchning
5. Stabil på nuværende medicin i mindst 2 måneder før infusion af navlestrengsblod
6. Mulighed for at rejse til Duke University tre gange (0, 6, 12 mdr.), forælder/værge kan deltage i elektronisk kommunikationssporing to gange i undersøgelsen og foreløbige telefonundersøgelser hver 3. måned
7. Forældres samtykke
8. Emne og forælder/værge skal være engelsktalende

Ekskluderingskriterier:

1. Uvillig til at forpligte sig til at følge op i et år
2. Historie om tidligere celleterapi
3. Brug af IVIG eller anden antiinflammatorisk medicin med undtagelse af NSAID'er
4. Lægejournaler viser, at barnet har genetiske eller andre syndromer såsom skrøbelig X, neurofibromatose, Rett syndrom, tuberøs sklerose, PTEN-mutation, cerebral parese, cystisk fibrose, muskeldystrofi, Crohns sygdom eller reumatoid sygdom
5. Komorbid tilstand, der ville påvirke barnets præstationer i vurderinger.
6. infektion i centralnervesystemet (CNS).
7. Anamnese med ustabil epilepsi eller ukontrolleret anfaldssygdom, infantile spasmer, Lennox Gastaut syndrom, Dravet syndrom
8. Kendt patogen kopiantal variation (CNV) (f.eks. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)
9. Betydelig sensorisk (dvs. døvhed, blind) eller motorisk funktionsnedsættelse (CP) (hvis du bruger Language Environment Analysis (LENA), ingen ukorrigeret hørenedsættelse)
10. Tilstedeværelse af tydelig fysisk dysmorfologi
11. Gennemgang af lægejournaler indikerer, at ASD-diagnose ikke er sandsynlig, eller at der er andre alvorlige komplicerende genetiske eller medicinske tilstande
12. Nedsat nyre- eller leverfunktion som bestemt af serumkreatinin >1,5 mg/dL og/eller total bilirubin >1,3 mg/dL
13. Klinisk signifikante abnormiteter i komplet blodtal (CBC): Hæmoglobin < 10,0 g/dL, hvidt blodtal (WBC) < 3,8 x 10e9, blodplader < 150x 10e9.
14. Kendt metabolisk lidelse, mitokondriel dysfunktion
15. Ukontrolleret infektion, tilstedeværelse af eller infektion med HIV
16. Aktiv malignitet
17. Makroencefali eller mikroencefali (>2 standardafvigelser i den relevante retning mellem hovedomkreds og højde)
18. Ændring i den nuværende stabile brug af psykoaktive lægemidler; ifølge forældrerapport.