Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Cerebrotendinøs Xanthomatosis (CTX) prævalensundersøgelse

30. april 2024 opdateret af: Travere Therapeutics, Inc.

En observationel, multicenter undersøgelse af prævalensen af ​​cerebrotendinøs xanthomatosis (CTX) i patientpopulationer diagnosticeret med tidligt opstået idiopatisk bilateral grå stær

Dette er en observationel, multicenter undersøgelse for at bestemme prævalensen af ​​Cerebrotendinous Xanthomatosis (CTX) i patientpopulationer diagnosticeret med tidligt opstået idiopatisk bilateral grå stær. Patienter, der er potentielt kvalificerede til undersøgelsesdeltagelse, vil blive identificeret gennem en diagramgennemgang af patienter, der blev set på hvert undersøgelsessted før det pågældende websteds påbegyndelse, eller ved at gå ind i pleje på stedet, mens stedet deltager i forsøget.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Dette er en observationel, multicenter undersøgelse for at bestemme prævalensen af ​​Cerebrotendinous Xanthomatosis (CTX) i patientpopulationer diagnosticeret med tidligt opstået idiopatisk bilateral grå stær. Patienter, der er potentielt kvalificerede til undersøgelsesdeltagelse, vil blive identificeret gennem en diagramgennemgang af patienter, der blev set på hvert undersøgelsessted før det pågældende websteds påbegyndelse, eller ved at gå ind i pleje på stedet, mens stedet deltager i forsøget.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

442

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • Travere Investigational Site
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • Travere Investigational Site
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Travere Investigational Site
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Travere Investigational Site
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94303
        • Travere Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • Travere Investigational Site
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Travere Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Travere Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Travere Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Travere Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Travere Investigational Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Travere Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Travere Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • Travere Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Travere Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Travere Investigational Site
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Travere Investigational Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Travere Investigational Site
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63103
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Travere Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27517
        • Travere Investigational Site
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27708
        • Travere Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Travere Investigational Site
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Travere Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Travere Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Travere Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239-3098
        • Travere Investigational Site
      • Tigard, Oregon, Forenede Stater, 97223
        • Travere Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Travere Investigational Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Travere Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Travere Investigational Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • Travere Investigational Site
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Travere Investigational Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77025
        • Travere Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Travere Investigational Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23502
        • Travere Investigational Site
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Travere Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Travere Investigational Site
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Travere Investigational Site
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • Travere Investigational Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • Travere Investigational Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Travere Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Tidligt opstået idiopatisk bilateral grå stær

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten har diagnosen idiopatisk bilateral grå stær.
  2. I alderen 2 til 21 år på diagnosetidspunktet

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienten har diagnosen grå stær med anden kendt ætiologi end CTX.
  2. Patienten har diagnosen CTX.
  3. Patienten har grå stær forårsaget af kataraktogene behandlinger.
  4. Patienten har taget eller tager i øjeblikket cholsyre eller chenodeoxycholsyre.
  5. Patienten har deltaget i et interventionelt klinisk forsøg i de sidste 30 dage.
  6. Patienten og/eller deres forælder/værge er efter investigatorens opfattelse ikke i stand til at overholde undersøgelsens krav.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Andet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der havde positive genetiske testresultater
Tidsramme: Ved genetisk testning
genetiske testresultater
Ved genetisk testning

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere andre manifestationer af CTX hos patienter med idiopatisk bilateral grå stær.
Tidsramme: 8 uger
Baseret på en patientrapporteret, CTX sygdomsspecifik sygehistorie for patienter diagnosticeret med CTX, vil manifestationerne og symptomerne relateret til sygdommen blive præsenteret efter kropssystem.
8 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Travere Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Executive Director, Clinical Development Nephrology, Travere Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. februar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

19. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. december 2015

Først opslået (Anslået)

23. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. september 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. april 2024

Sidst verificeret

1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 018CTXX15001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebrotendinøs Xanthomatose (CTX)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner