En gennemførlighedsundersøgelse af N-acetylcystein til selvskadende adfærd hos børn med autismespektrumforstyrrelse (NAC)
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Selvskadende adfærd (SIB) hos børn med autismespektrumforstyrrelse (ASD) kan forårsage fysisk skade på barnet og forstyrre barnets evne til at gøre brug af pædagogiske programmer og nyttige behandlinger såsom taleterapi. Uroligheden forårsaget af selvskadende adfærd hos børn med ASD forstyrrer uvægerligt de daglige rutiner, fordi familielivet ofte stopper under disse episoder, og familiemedlemmer bekymrer sig om at udløse SIB mellem episoderne. Dette projekt vil bruge de detaljerede vurderingsmetoder udviklet inden for adfærdsterapi til at evaluere potentialet for N-acetylcystein (NAC) til at behandle børn med ASD og moderat gentagne SIB. NAC er et håndkøbs-kosttilskud, der kan have gavnlige effekter på hjernen gennem dets veldokumenterede antioxidanteffekter og/eller reducerede glutamatsignalering. I den foreslåede undersøgelse vil 14 børn med ASD og gentagne SIB mellem 5 og 12 år blive tilfældigt tildelt gradvist stigende doser af NAC eller placebo i 9 uger. Forskerholdet, forældre og børn vil være blinde for behandlingen med NAC eller placebo. Deltagerne vil komme til forskningsstedet med jævne mellemrum for at gennemføre målinger og adfærdsvurderinger.
Efter de 9 ugers behandling vil børn randomiseret til NAC, som viste forbedring, blive opfordret til at fortsætte med at tage tilskuddet uden for undersøgelsen. Børn, der blev tilfældigt tildelt placebo og ikke viste nogen forbedring, vil blive tilbudt åben behandling med NAC. Børn, der ikke blev bedre, mens de tog NAC, eller dem, der blev forbedret, mens de fik placebo, vil blive rådgivet om de næste skridt af undersøgelsesholdet.
Målet med denne gennemførlighedsundersøgelse er at fastslå acceptabiliteten af undersøgelsesprocedurer i denne sårbare befolkning for at lære om de potentielle fordele og negative virkninger af NAC. At demonstrere disse gennemførlighedsmål og den foreløbige effektivitet og sikkerhed af NAC er en forudsætning for at planlægge en større, mere definitiv undersøgelse.
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Tilmelding
Fase
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
- Marcus Autism Center
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Bekræftet diagnose af autismespektrumforstyrrelse (ASD)
- Bekræftet tilstedeværelse af moderat selvskadende adfærd (SIB)
- Score > 16 på den forældrebedømte afvigende adfærdstjekliste Irritabilitet underskalaen (moderat niveau af forstyrrende adfærd)
- Klassificeret som at have automatisk vedligeholdt SIB (bestemt under screening ved en detaljeret funktionsanalyse)
Ekskluderingskriterier:
- På en stabil medicindosis i mindre end 4 uger
- Planlagt ændring af medicin i løbet af det 9 uger lange forsøg
- Havde et eller flere anfald inden for de sidste 6 måneder
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Antal våben
Våben og indgreb
Deltagergruppe / ArmDeltagergruppe / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Deltagere, der tager NAC
Deltagere randomiseret til den aktive behandlingsundersøgelsesarm vil modtage gradvist stigende doser af N-acetylcystein (NAC) givet som en opløsende tablet i juice eller vand.
NAC er et over-the-counter oralt kosttilskud, der vil blive brugt i højere doser end normalt i denne undersøgelse.
|
Deltagerne starter med at tage 900 mg NAC én gang om dagen i en uge (studiedage 1-7). På dag 7 vil forældre (eller primær omsorgsperson) og forsøgspersoner vende tilbage til undersøgelsesstedet for at gennemgå uønskede hændelser. I fravær af dosisbegrænsende bivirkninger, der kan tilskrives undersøgelseslægemidlet, vil dosis gradvist blive øget til 900 mg to gange dagligt i undersøgelsesdage 8-28. Hvis denne dosis er veltolereret, øges dosis til 900 tre gange dagligt for undersøgelsesdage 29-63.
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Deltagere, der tager placebo
Deltagere randomiseret til placebo vil modtage opløsende tabletter, der er identiske i størrelse og udseende som den aktive behandling.
Placebo-kapsler indeholder inaktive ingredienser.
|
Deltagerne starter med at tage 900 mg placebo én gang dagligt i en uge (undersøgelsesdage 1-7). På dag 7 vil forældre (eller primær omsorgsperson) og forsøgspersoner vende tilbage til undersøgelsesstedet for at gennemgå uønskede hændelser. Doseringen for placebo vil stige på samme måde som den aktive behandling. I fravær af dosisbegrænsende bivirkninger, der kan tilskrives undersøgelseslægemidlet, vil dosis gradvist blive øget til 900 mg to gange dagligt i undersøgelsesdage 8-28. Hvis denne dosis er veltolereret, øges dosis til 900 tre gange dagligt for undersøgelsesdage 29-63. |
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af deltagere randomiseret
Tidsramme: 12 måneder (i hele undersøgelsens varighed)
|
Mål: randomisere 1,75 deltagere om måneden
|
12 måneder (i hele undersøgelsens varighed)
|
|
Nedslidningsrate
Tidsramme: 12 måneder (i hele undersøgelsens varighed)
|
Nedslidningsrate er defineret som procentdelen af forsøgspersoner, der ikke fuldførte undersøgelsen.
Mål: mindre end 15 % (for at indikere, at undersøgelsen var acceptabel for deltagere og forældre).
|
12 måneder (i hele undersøgelsens varighed)
|
|
Undersøg medicinoverholdelse
Tidsramme: 12 måneder (i hele undersøgelsens varighed)
|
Mål: mindst 70 % behandlingsoverholdelse (tabletter og lægemiddelmejerier).
|
12 måneder (i hele undersøgelsens varighed)
|
|
Succesfuld indsamling af resultatmål
Tidsramme: 12 måneder (i hele undersøgelsens varighed)
|
Mål: mindst 80 % indsamling af væsentlige resultatdata for at demonstrere gennemførligheden af dataindsamlingsprocedurer.
|
12 måneder (i hele undersøgelsens varighed)
|
|
Forældretilfredshedsvurdering
Tidsramme: Uge 9 (ved slutningen af undersøgelsesinterventionen)
|
Mål: Mindst 80 % af forældrene vil være enige eller meget enige, når de i en anonym undersøgelse bliver spurgt om, at de vil anbefale undersøgelsen og undersøgelsesbehandlingen til andre forældre til børn med ASD og SIB.
|
Uge 9 (ved slutningen af undersøgelsesinterventionen)
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Positiv prædiktiv værdi af screeningsmetode til klassificering af selvskadende adfærd (SIB) efter type.
Tidsramme: 12 måneder (studiets varighed)
|
Mål: mindst 75 % positiv prædiktiv værdi af vores screeningsmetode til at klassificere børn med automatisk opretholdt selvskadende adfærd ved hjælp af et semi-struktureret interview ved screening sammenlignet med resultaterne af fem til seks timers funktionel analyse ved baseline. Kun børn, der ser ud til automatisk at have opretholdt SIB, vil blive henvist til baseline-evalueringen. At demonstrere en høj positiv prædiktiv værdi for screeningsmetoden er en nødvendig forudsætning for at iværksætte en større undersøgelse. Ved at bruge formlen: Positiv prædiktiv værdi (PPV) = screening positive og sande tilfælde ÷ alle positive screeninger, en værdi på 75 % eller højere vil indikere succes med den anvendte screeningmetode. |
12 måneder (studiets varighed)
|
|
Afvigende adfærdstjekliste Irritabilitetsunderskalaresultat ved baseline og 9 uger efter intervention
Tidsramme: Baseline, uge 9
|
Den afvigende adfærdstjekliste (ABC) er en almindeligt anvendt 58-elements forældrebedømt mål for overordnede adfærdsproblemer.
Irritabilitetsunderskalaen består af 15 punkter, der afspejler raserianfald, aggression og selvskade.
Området er 0 til 45, højere score indikerer højere sværhedsgrad.
Som et foreløbigt effektresultat blev det beregnet den gennemsnitlige score ved baseline og uge 9 efter intervention.
|
Baseline, uge 9
|
|
Antal hændelser med selvskadende adfærd
Tidsramme: Baseline, uge 9
|
Direkte observation af frekvensen af SIB blev indsamlet ved baseline i en separat observationssession efter afslutning af den funktionelle analyse og igen i uge 9. Efterforskere satte et benchmark for et gennemsnitligt fald i frekvensen af SIB på 50 % i NAC-gruppen.
|
Baseline, uge 9
|
|
Ændring i skalaen for klinisk global indtryk (CGI-I) 9 uger efter intervention
Tidsramme: Uge 9
|
Clinical Global Impression (CGI-I) skalaen er en 7-element skala fra 1 (meget forbedret) gennem 4 (ingen ændring) til 7 (meget værre).
Efter konvention bruges scorer på 2 (meget forbedret) eller 1 (meget forbedret) til at definere positiv respons.
|
Uge 9
|
|
Ændring i biomarkører og mulige virkningsmekanismer for NAC hos børn med ASD.
Tidsramme: Baseline, uge 9
|
Ændrer aminosyreniveauer før og efter NAC-behandling: cystein/cystin og glutathion/glutathion disulfid (GSH/GSSG) forhold (antioxidantvirkninger), glutamat og glutamat/glutamin forhold (glutamat signalering) og GABA niveauer.
|
Baseline, uge 9
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Faktiske)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Adfærdsmæssige symptomer
- Psykiske lidelser
- Neuroudviklingsforstyrrelser
- Autistisk lidelse
- Autismespektrumforstyrrelse
- Børns udviklingsforstyrrelser, gennemgående
- Selvskadende adfærd
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-infektionsmidler
- Antivirale midler
- Beskyttelsesagenter
- Respiratoriske midler
- Antioxidanter
- Modgift
- Frie radikale scavengers
- Ekspektoranter
- Acetylcystein
- N-monoacetylcystin
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- IRB00088115
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Autismespektrumforstyrrelse
-
NCT07250412Tilmelding efter invitationPlacenta Accrete Spectrum
-
NCT07265180RekrutteringSkizofreni Spectrum Disorders (SSD)
-
NCT07595965Ikke rekrutterer endnuNeuromyelitis Optica Spectrum Disorder Tilbagefald
-
NCT07412925RekrutteringGraviditet | Apgar score | Tourniquets | Placenta Accrete Spectrum
-
NCT04583540UkendtPlacenta Accrete Spectrum
-
NCT04285723AfsluttetPIK3CA-Relateret Overgrowth Spectrum (PROS)
-
NCT04131764AfsluttetMultipel sclerose | Optisk neuritis | Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder Attack | Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder Tilbagefald | Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder Progression
-
NCT03944369AfsluttetVancomycin-resistente Enterococcus, Extended-Spectrum Beta Lactamase-producerende Enterobacteriaceae eller Carbapenem-resistente Enterobacteriaceae koloniserede forsøgspersoner
-
NCT07632989Aktiv, ikke rekrutterendeBipolar lidelse (BD) | Skizofreni Spectrum Disorders (SSD)
-
NCT06212245Ikke rekrutterer endnuNeuromyelitis Optica Spectrum Disorders
Kliniske forsøg med N-acetylcystein
-
NCT01820195UkendtRadiografisk kontrastmiddel nefropati | Kronisk nyresygdom trin 2
-
NCT07293884Ikke rekrutterer endnu
-
NCT07290530Ikke rekrutterer endnuUsher syndrom | Retinitis Pigmentosa (RP)
-
NCT02937376Ikke rekrutterer endnu
-
NCT07374991AfsluttetCOVID-19-associeret akut respiratorisk distress-syndrom (ARDS)
-
NCT00967005AfsluttetTobaksbrugsforstyrrelse | Gambling
-
NCT00998972AfsluttetHjernedød | Kronisk nyreinsufficiens
-
NCT07080190AfsluttetForgiftning | N-acetylcystein | Urinalkalinisering | Hårfarve | Paraphenylendiamin