Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En gennemførlighedsundersøgelse af N-acetylcystein til selvskadende adfærd hos børn med autismespektrumforstyrrelse (NAC)

7. januar 2021 opdateret af: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University
Formålet med denne undersøgelse er at demonstrere gennemførligheden af ​​et 9-ugers, randomiseret forsøg med N-acetylcystein (NAC) sammenlignet med placebo hos 14 børn (i alderen 5 til 12 år) med autismespektrumforstyrrelse (ASD) og et moderat niveau af gentagen selvskadende adfærd (SIB). Yderligere formål er at evaluere den positive prædiktive værdi af en screeningsmetode til at klassificere børn med automatisk vedligeholdt selvskadende adfærd; at evaluere den foreløbige effektivitet af NAC til at reducere gentagne SIB hos børn med ASD; og at evaluere biomarkører og mulige virkningsmekanismer af NAC hos børn med ASD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Selvskadende adfærd (SIB) hos børn med autismespektrumforstyrrelse (ASD) kan forårsage fysisk skade på barnet og forstyrre barnets evne til at gøre brug af pædagogiske programmer og nyttige behandlinger såsom taleterapi. Uroligheden forårsaget af selvskadende adfærd hos børn med ASD forstyrrer uvægerligt de daglige rutiner, fordi familielivet ofte stopper under disse episoder, og familiemedlemmer bekymrer sig om at udløse SIB mellem episoderne. Dette projekt vil bruge de detaljerede vurderingsmetoder udviklet inden for adfærdsterapi til at evaluere potentialet for N-acetylcystein (NAC) til at behandle børn med ASD og moderat gentagne SIB. NAC er et håndkøbs-kosttilskud, der kan have gavnlige effekter på hjernen gennem dets veldokumenterede antioxidanteffekter og/eller reducerede glutamatsignalering. I den foreslåede undersøgelse vil 14 børn med ASD og gentagne SIB mellem 5 og 12 år blive tilfældigt tildelt gradvist stigende doser af NAC eller placebo i 9 uger. Forskerholdet, forældre og børn vil være blinde for behandlingen med NAC eller placebo. Deltagerne vil komme til forskningsstedet med jævne mellemrum for at gennemføre målinger og adfærdsvurderinger.

Efter de 9 ugers behandling vil børn randomiseret til NAC, som viste forbedring, blive opfordret til at fortsætte med at tage tilskuddet uden for undersøgelsen. Børn, der blev tilfældigt tildelt placebo og ikke viste nogen forbedring, vil blive tilbudt åben behandling med NAC. Børn, der ikke blev bedre, mens de tog NAC, eller dem, der blev forbedret, mens de fik placebo, vil blive rådgivet om de næste skridt af undersøgelsesholdet.

Målet med denne gennemførlighedsundersøgelse er at fastslå acceptabiliteten af ​​undersøgelsesprocedurer i denne sårbare befolkning for at lære om de potentielle fordele og negative virkninger af NAC. At demonstrere disse gennemførlighedsmål og den foreløbige effektivitet og sikkerhed af NAC er en forudsætning for at planlægge en større, mere definitiv undersøgelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Marcus Autism Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af autismespektrumforstyrrelse (ASD)
  • Bekræftet tilstedeværelse af moderat selvskadende adfærd (SIB)
  • Score > 16 på den forældrebedømte afvigende adfærdstjekliste Irritabilitet underskalaen (moderat niveau af forstyrrende adfærd)
  • Klassificeret som at have automatisk vedligeholdt SIB (bestemt under screening ved en detaljeret funktionsanalyse)

Ekskluderingskriterier:

  • På en stabil medicindosis i mindre end 4 uger
  • Planlagt ændring af medicin i løbet af det 9 uger lange forsøg
  • Havde et eller flere anfald inden for de sidste 6 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Deltagere, der tager NAC
Deltagere randomiseret til den aktive behandlingsundersøgelsesarm vil modtage gradvist stigende doser af N-acetylcystein (NAC) givet som en opløsende tablet i juice eller vand. NAC er et over-the-counter oralt kosttilskud, der vil blive brugt i højere doser end normalt i denne undersøgelse.

Deltagerne starter med at tage 900 mg NAC én gang om dagen i en uge (studiedage 1-7). På dag 7 vil forældre (eller primær omsorgsperson) og forsøgspersoner vende tilbage til undersøgelsesstedet for at gennemgå uønskede hændelser.

I fravær af dosisbegrænsende bivirkninger, der kan tilskrives undersøgelseslægemidlet, vil dosis gradvist blive øget til 900 mg to gange dagligt i undersøgelsesdage 8-28.

Hvis denne dosis er veltolereret, øges dosis til 900 tre gange dagligt for undersøgelsesdage 29-63.

Andre navne:
  • NAC
Placebo komparator: Deltagere, der tager placebo
Deltagere randomiseret til placebo vil modtage opløsende tabletter, der er identiske i størrelse og udseende som den aktive behandling. Placebo-kapsler indeholder inaktive ingredienser.

Deltagerne starter med at tage 900 mg placebo én gang dagligt i en uge (undersøgelsesdage 1-7). På dag 7 vil forældre (eller primær omsorgsperson) og forsøgspersoner vende tilbage til undersøgelsesstedet for at gennemgå uønskede hændelser. Doseringen for placebo vil stige på samme måde som den aktive behandling.

I fravær af dosisbegrænsende bivirkninger, der kan tilskrives undersøgelseslægemidlet, vil dosis gradvist blive øget til 900 mg to gange dagligt i undersøgelsesdage 8-28.

Hvis denne dosis er veltolereret, øges dosis til 900 tre gange dagligt for undersøgelsesdage 29-63.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere randomiseret
Tidsramme: 12 måneder (i hele undersøgelsens varighed)
Mål: randomisere 1,75 deltagere om måneden
12 måneder (i hele undersøgelsens varighed)
Nedslidningsrate
Tidsramme: 12 måneder (i hele undersøgelsens varighed)
Nedslidningsrate er defineret som procentdelen af ​​forsøgspersoner, der ikke fuldførte undersøgelsen. Mål: mindre end 15 % (for at indikere, at undersøgelsen var acceptabel for deltagere og forældre).
12 måneder (i hele undersøgelsens varighed)
Undersøg medicinoverholdelse
Tidsramme: 12 måneder (i hele undersøgelsens varighed)
Mål: mindst 70 % behandlingsoverholdelse (tabletter og lægemiddelmejerier).
12 måneder (i hele undersøgelsens varighed)
Succesfuld indsamling af resultatmål
Tidsramme: 12 måneder (i hele undersøgelsens varighed)
Mål: mindst 80 % indsamling af væsentlige resultatdata for at demonstrere gennemførligheden af ​​dataindsamlingsprocedurer.
12 måneder (i hele undersøgelsens varighed)
Forældretilfredshedsvurdering
Tidsramme: Uge 9 (ved slutningen af ​​undersøgelsesinterventionen)
Mål: Mindst 80 % af forældrene vil være enige eller meget enige, når de i en anonym undersøgelse bliver spurgt om, at de vil anbefale undersøgelsen og undersøgelsesbehandlingen til andre forældre til børn med ASD og SIB.
Uge 9 (ved slutningen af ​​undersøgelsesinterventionen)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Positiv prædiktiv værdi af screeningsmetode til klassificering af selvskadende adfærd (SIB) efter type.
Tidsramme: 12 måneder (studiets varighed)

Mål: mindst 75 % positiv prædiktiv værdi af vores screeningsmetode til at klassificere børn med automatisk opretholdt selvskadende adfærd ved hjælp af et semi-struktureret interview ved screening sammenlignet med resultaterne af fem til seks timers funktionel analyse ved baseline. Kun børn, der ser ud til automatisk at have opretholdt SIB, vil blive henvist til baseline-evalueringen.

At demonstrere en høj positiv prædiktiv værdi for screeningsmetoden er en nødvendig forudsætning for at iværksætte en større undersøgelse. Ved at bruge formlen: Positiv prædiktiv værdi (PPV) = screening positive og sande tilfælde ÷ alle positive screeninger, en værdi på 75 % eller højere vil indikere succes med den anvendte screeningmetode.

12 måneder (studiets varighed)
Afvigende adfærdstjekliste Irritabilitetsunderskalaresultat ved baseline og 9 uger efter intervention
Tidsramme: Baseline, uge ​​9
Den afvigende adfærdstjekliste (ABC) er en almindeligt anvendt 58-elements forældrebedømt mål for overordnede adfærdsproblemer. Irritabilitetsunderskalaen består af 15 punkter, der afspejler raserianfald, aggression og selvskade. Området er 0 til 45, højere score indikerer højere sværhedsgrad. Som et foreløbigt effektresultat blev det beregnet den gennemsnitlige score ved baseline og uge 9 efter intervention.
Baseline, uge ​​9
Antal hændelser med selvskadende adfærd
Tidsramme: Baseline, uge ​​9
Direkte observation af frekvensen af ​​SIB blev indsamlet ved baseline i en separat observationssession efter afslutning af den funktionelle analyse og igen i uge 9. Efterforskere satte et benchmark for et gennemsnitligt fald i frekvensen af ​​SIB på 50 % i NAC-gruppen.
Baseline, uge ​​9
Ændring i skalaen for klinisk global indtryk (CGI-I) 9 uger efter intervention
Tidsramme: Uge 9
Clinical Global Impression (CGI-I) skalaen er en 7-element skala fra 1 (meget forbedret) gennem 4 (ingen ændring) til 7 (meget værre). Efter konvention bruges scorer på 2 (meget forbedret) eller 1 (meget forbedret) til at definere positiv respons.
Uge 9
Ændring i biomarkører og mulige virkningsmekanismer for NAC hos børn med ASD.
Tidsramme: Baseline, uge ​​9
Ændrer aminosyreniveauer før og efter NAC-behandling: cystein/cystin og glutathion/glutathion disulfid (GSH/GSSG) forhold (antioxidantvirkninger), glutamat og glutamat/glutamin forhold (glutamat signalering) og GABA niveauer.
Baseline, uge ​​9

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. juli 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. september 2019

Studieafslutning (Faktiske)

12. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. december 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. december 2016

Først opslået (Skøn)

4. januar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. januar 2021

Sidst verificeret

1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB00088115

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autismespektrumforstyrrelse

Kliniske forsøg med N-acetylcystein

Søg i lignende forsøg