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Um estudo de viabilidade de N-acetilcisteína para comportamento autolesivo em crianças com transtorno do espectro do autismo (NAC)

7 de janeiro de 2021 atualizado por: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University
O objetivo deste estudo é demonstrar a viabilidade de um estudo randomizado de 9 semanas de N-acetilcisteína (NAC) em comparação com placebo em 14 crianças (5 a 12 anos de idade) com Transtorno do Espectro Autista (TEA) e um nível moderado de comportamento autolesivo repetitivo (SIB). Objetivos adicionais são avaliar o valor preditivo positivo de um método de triagem para classificar crianças com comportamento autolesivo mantido automaticamente; avaliar a eficácia preliminar da NAC na redução do SIB repetitivo em crianças com TEA; e avaliar biomarcadores e possíveis mecanismos de ação da NAC em crianças com TEA.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O comportamento autolesivo (SIB) em crianças com transtorno do espectro do autismo (TEA) pode causar danos físicos à criança e interferir na capacidade da criança de fazer uso de programas educacionais e tratamentos úteis, como terapia da fala. A turbulência causada por comportamentos autolesivos em crianças com TEA invariavelmente interfere nas rotinas diárias porque a vida familiar geralmente para durante esses episódios e os membros da família se preocupam em desencadear SIB entre os episódios. Este projeto usará os métodos de avaliação detalhados desenvolvidos no campo da terapia comportamental para avaliar o potencial da N-acetilcisteína (NAC) para tratar crianças com TEA e SIB repetitivo moderado. O NAC é um suplemento dietético de venda livre que pode ter efeitos benéficos no cérebro por meio de seus efeitos antioxidantes bem documentados e/ou redução da sinalização de glutamato. No estudo proposto, 14 crianças com ASD e SIB repetitivo entre as idades de 5 e 12 anos serão aleatoriamente designadas para aumentar gradualmente as doses de NAC ou placebo por 9 semanas. A equipe de pesquisa, pais e filhos serão cegos para o tratamento com NAC ou placebo. Os participantes virão ao local da pesquisa periodicamente para completar medidas e avaliações comportamentais.

Após as 9 semanas de tratamento, as crianças randomizadas para NAC que apresentaram melhora serão encorajadas a continuar tomando o suplemento fora do estudo. As crianças que foram aleatoriamente designadas para o placebo e não apresentaram melhora receberão tratamento aberto com NAC. As crianças que não melhoraram enquanto tomavam NAC ou aquelas que melhoraram enquanto tomavam placebo serão aconselhadas sobre os próximos passos pela equipe do estudo.

O objetivo deste estudo de viabilidade é estabelecer a viabilidade de aceitabilidade dos procedimentos do estudo nesta população vulnerável, para aprender sobre os potenciais benefícios e efeitos adversos do NAC. Demonstrar esses objetivos de viabilidade e a eficácia e segurança preliminares do NAC é um pré-requisito para o planejamento de um estudo maior e mais definitivo.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
8

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Marcus Autism Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 12 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico confirmado de Transtorno do Espectro do Autismo (TEA)
  • Presença confirmada de comportamento autolesivo moderado (SIB)
  • Pontuação > 16 na subescala Irritabilidade da Lista de Verificação de Comportamento Aberrante avaliado pelos pais (nível moderado de comportamento disruptivo)
  • Classificado como tendo SIB mantido automaticamente (determinado durante a triagem por uma análise funcional detalhada)

Critério de exclusão:

  • Em uma dose estável de medicamento por menos de 4 semanas
  • Mudança planejada na medicação durante o estudo de 9 semanas
  • Teve uma ou mais convulsões nos últimos 6 meses

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Participantes tomando NAC
Os participantes randomizados para o braço do estudo de tratamento ativo receberão doses gradualmente crescentes de N-acetilcisteína (NAC) administradas como um comprimido dissolvido em suco ou água. O NAC é um suplemento dietético oral de venda livre que será usado em doses mais altas do que as usuais neste estudo.
Medicamento: N-acetilcisteína

Os participantes começarão tomando 900mg de NAC uma vez por dia durante uma semana (dias de estudo 1-7). No dia 7, os pais (ou cuidador principal) e os sujeitos retornarão ao local do estudo para revisar os eventos adversos.

Na ausência de eventos adversos limitantes de dose atribuíveis ao medicamento em estudo, a dose será aumentada gradualmente para 900 mg duas vezes ao dia nos dias 8 a 28 do estudo.

Se esta dose for bem tolerada, a dose será aumentada para 900 três vezes por dia para os dias de estudo 29-63.

Outros nomes:
  • NAC
Comparador de Placebo: Participantes tomando placebo
Os participantes randomizados para placebo receberão comprimidos de dissolução idênticos em tamanho e aparência ao tratamento ativo. As cápsulas de placebo contêm ingredientes inativos.
Medicamento: Placebo

Os participantes começarão tomando 900 mg de placebo uma vez por dia durante uma semana (dias de estudo 1-7). No dia 7, os pais (ou cuidador principal) e os sujeitos retornarão ao local do estudo para revisar os eventos adversos. A dosagem do placebo aumentará da mesma forma que o tratamento ativo.

Na ausência de eventos adversos limitantes de dose atribuíveis ao medicamento em estudo, a dose será aumentada gradualmente para 900 mg duas vezes ao dia nos dias 8 a 28 do estudo.

Se esta dose for bem tolerada, a dose será aumentada para 900 três vezes por dia para os dias de estudo 29-63.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes randomizados
Prazo: 12 meses (durante toda a duração do estudo)
Meta: randomizar 1,75 participantes por mês
12 meses (durante toda a duração do estudo)
Taxa de atrito
Prazo: 12 meses (durante toda a duração do estudo)
A taxa de atrito é definida como a porcentagem de indivíduos que não concluíram o estudo. Meta: menos de 15% (para indicar que o estudo foi aceitável para os participantes e pais).
12 meses (durante toda a duração do estudo)
Conformidade com a Medicação do Estudo
Prazo: 12 meses (durante toda a duração do estudo)
Meta: pelo menos 70% de adesão ao tratamento (contagem de comprimidos e laticínios).
12 meses (durante toda a duração do estudo)
Coleta bem-sucedida de medidas de resultado
Prazo: 12 meses (durante toda a duração do estudo)
Meta: pelo menos 80% de coleta de dados de resultados essenciais para demonstrar a viabilidade dos procedimentos de coleta de dados.
12 meses (durante toda a duração do estudo)
Avaliação de Satisfação dos Pais
Prazo: Semana 9 (no final da intervenção do estudo)
Objetivo: pelo menos 80% dos pais concordam ou concordam totalmente quando questionados em uma pesquisa anônima que recomendariam o estudo e o tratamento do estudo a outros pais de crianças com TEA e SIB.
Semana 9 (no final da intervenção do estudo)

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Valor preditivo positivo do método de triagem de classificação de comportamento autolesivo (SIB) por tipo.
Prazo: 12 meses (duração do estudo)

Objetivo: pelo menos 75% do valor preditivo positivo de nosso método de triagem para classificar crianças com comportamento autolesivo mantido automaticamente usando uma entrevista semiestruturada na triagem em comparação com os achados da análise funcional de cinco a seis horas no início do estudo. Apenas as crianças que parecem ter mantido SIB automaticamente serão encaminhadas para a avaliação inicial.

Demonstrar um alto valor preditivo positivo para o método de triagem é um pré-requisito necessário para o lançamento de um estudo maior. Usando a fórmula: Valor Preditivo Positivo (PPV) = triagem de casos positivos e verdadeiros ÷ todas as triagens positivas, um valor de 75% ou mais indicaria o sucesso do método de triagem usado.
12 meses (duração do estudo)
Lista de verificação de comportamento aberrante Pontuação da subescala de irritabilidade na linha de base e 9 semanas após a intervenção
Prazo: Linha de base, Semana 9
A Lista de Verificação de Comportamento Aberrante (ABC) é uma medida de 58 itens comumente usada para problemas comportamentais gerais. A subescala Irritabilidade é composta por 15 itens que refletem acessos de raiva, agressão e automutilação. O intervalo é de 0 a 45, pontuações mais altas indicam maior gravidade. Como resultado preliminar de eficácia, foi calculado o escore médio no início e na semana 9 pós-intervenção.
Linha de base, Semana 9
Número de eventos de comportamento autolesivo
Prazo: Linha de base, Semana 9
A observação direta da frequência de SIB foi coletada na linha de base em uma sessão de observação separada após a conclusão da análise funcional e novamente na Semana 9. Os investigadores estabeleceram uma referência de um declínio médio na frequência de SIB de 50% no grupo NAC.
Linha de base, Semana 9
Mudança na Escala de Impressão Clínica Global (CGI-I) 9 semanas após a intervenção
Prazo: Semana 9
A escala de impressão clínica global (CGI-I) é uma escala de 7 itens de 1 (muito melhor) a 4 (sem alteração) a 7 (muito pior). Por convenção, pontuações de 2 (Muito Melhorado) ou 1 (Muito Melhorado) são usados ​​para definir a resposta positiva.
Semana 9
Mudança em Biomarcadores e Possíveis Mecanismos de Ação do NAC em Crianças com TEA.
Prazo: Linha de base, Semana 9
Altera os níveis de aminoácidos antes e depois do tratamento com NAC: relações cisteína/cistina e glutationa/dissulfeto de glutationa (GSH/GSSG) (efeitos antioxidantes), glutamato e relação glutamato/glutamina (sinalização de glutamato) e níveis de GABA.
Linha de base, Semana 9

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Emory University

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
5 de julho de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
12 de setembro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
12 de setembro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
28 de dezembro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
30 de dezembro de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
4 de janeiro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
26 de janeiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
7 de janeiro de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de novembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • IRB00088115

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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