Studium wykonalności N-acetylocysteiny w samouszkodzeniach u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (NAC)

Zachowania samookaleczające (SIB) u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD) mogą powodować fizyczne uszkodzenia dziecka i zakłócać jego zdolność do korzystania z programów edukacyjnych i pomocnych metod leczenia, takich jak terapia logopedyczna. Zamieszanie spowodowane samookaleczeniami u dzieci z ASD niezmiennie zakłóca codzienne czynności, ponieważ życie rodzinne często zatrzymuje się podczas tych epizodów, a członkowie rodziny martwią się, że między epizodami wystąpi SIB. W ramach tego projektu zostaną wykorzystane szczegółowe metody oceny opracowane w dziedzinie terapii behawioralnej w celu oceny potencjału N-acetylocysteiny (NAC) w leczeniu dzieci z ASD i umiarkowanym, powtarzającym się SIB. NAC to dostępny bez recepty suplement diety, który może mieć korzystny wpływ na mózg dzięki dobrze udokumentowanemu działaniu przeciwutleniającemu i/lub zmniejszonej sygnalizacji glutaminianu. W proponowanym badaniu 14 dzieci z ASD i powtarzającym się SIB w wieku od 5 do 12 lat zostanie losowo przydzielonych do stopniowo zwiększanych dawek NAC lub placebo przez 9 tygodni. Zespół badawczy, rodzice i dzieci będą ślepi na leczenie NAC lub placebo. Uczestnicy będą okresowo przychodzić do ośrodka badawczego w celu wykonania pomiarów i ocen behawioralnych.

Po 9 tygodniach leczenia dzieci przydzielone losowo do NAC, które wykazały poprawę, będą zachęcane do dalszego przyjmowania suplementu poza badaniem. Dzieci, które zostały losowo przydzielone do grupy placebo i nie wykazały żadnej poprawy, otrzymają otwarte leczenie NAC. Dzieci, które nie poprawiły się podczas przyjmowania NAC lub te, które poprawiły się podczas przyjmowania placebo, zostaną poinformowane przez zespół badawczy o dalszych krokach.

Celem tego studium wykonalności jest ustalenie akceptowalności procedur badawczych w tej wrażliwej populacji, aby dowiedzieć się o potencjalnych korzyściach i niekorzystnych skutkach NAC. Wykazanie tych celów wykonalności oraz wstępnej skuteczności i bezpieczeństwa NAC jest warunkiem wstępnym do zaplanowania większego, bardziej ostatecznego badania.