Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​FLX-787-ODT til behandling af fascikulationer i tunge og muskler i øvre eller nedre ekstremiteter, der er mest berørt hos forsøgspersoner med ALS

18. januar 2018 opdateret af: Flex Pharma, Inc.

En åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​FLX-787-ODT til behandling af fascikulationer i tungen og musklerne i de øvre eller nedre ekstremiteter, der er mest berørt hos forsøgspersoner med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

FLX-787-106-undersøgelsen vil afgøre, hvor godt FLX-787-ODT virker til at reducere fascikulationer hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Undersøgelsen vil måle, hvor ofte fascikulationer forekommer, og overvåge eventuelle bivirkninger, der kan udvikle sig, mens du tager forsøgsproduktet. Deltagerne vil blive vurderet før og efter indtagelse af en enkelt dosis FLX-787-ODT. Cirka 15 personer vil deltage i denne undersøgelse på et center i USA. Deltagerne vil være i undersøgelsen til et enkelt klinikbesøg og modtage et telefonopkald 7 dage senere for at overvåge for bivirkninger.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af ALS diagnose under 3 år.
  • Forventet overlevelse > 6 måneder
  • Hyppige fascikulationer noteret under klinisk undersøgelse af en enkelt muskel (>6 synlige fascikulationer pr. minut) observeret i del I
  • Normal mundhuleundersøgelse ved screening
  • Færdig i engelsk
  • Mandlige forsøgspersoner vil enten være kirurgisk sterile eller acceptere at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode under seksuel kontakt med kvinder i den fødedygtige alder og vil afholde sig fra sæddonation i 45 dage efter undersøgelsen
  • Mandlige forsøgspersoner vil enten være kirurgisk sterile eller acceptere at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode under seksuel kontakt med kvinder i den fødedygtige alder og vil afholde sig fra sæddonation i 45 dage efter undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af klinisk signifikant eller ustabil tilstand, der ville resultere i en øget risiko for undersøgelsesdeltagelse eller vanskeligheder med at fortolke undersøgelsesresultaterne
  • Tremor eller anden bevægelsesforstyrrelse, der ville forstyrre optagelsen
  • Manglende evne til at ligge fladt
  • Tilstedeværelse af alvorlige gastrointestinale lidelser, såsom inflammatorisk tarmsygdom, diverticulitis, aktiv mavesår eller signifikant gastroøsofageal reflukssygdom (dvs. ikke kontrolleret godt på antacida eller protonpumpehæmmere) eller orale eller esophageale læsioner/sår
  • Tilstedeværelse af laryngospasme eller betydelige synkeproblemer
  • Tilstedeværelse af perkutan endoskopisk gastrostomi, esophagogastroduodenoskopi eller G-rør
  • Manglende evne til at tolerere en krydret fornemmelse i munden eller maven
  • Aktivt brug af ulovlige stoffer eller historie med kronisk stofmisbrug inden for det seneste år forud for screening, herunder misbrug af alkohol
  • Deltog i et klinisk studie (undtagen naturhistoriske studier uden administration af et forsøgsprodukt) inden for 30 dage før screening
  • Gravid, ammende eller planlægger at blive gravid
  • Blodtryk på ≥160 mmHg systolisk og/eller ≥100 mmHg diastolisk
  • Klinisk signifikante abnormiteter i laboratoriefund (inklusive screening af komplet elektrolytpanel, komplet blodtælling, leverfunktionsprøver).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: FLX-787-ODT (oralt nedbrydende tablet)
Medicin: FLX-787-ODT (oralt nedbrydende tablet)
Oral disintegrerende tablet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline for diastolisk blodtryk i mmHg
Tidsramme: Før og inden for 3 timer efter administration af forsøgsprodukt på det enkelte klinikbesøg
Diastolisk blodtryk opsamlet før og efter behandling
Før og inden for 3 timer efter administration af forsøgsprodukt på det enkelte klinikbesøg
Ændring fra baseline for systolisk blodtryk i mmHg
Tidsramme: Før og inden for 3 timer efter administration af forsøgsprodukt på det enkelte klinikbesøg
Systolisk blodtryk opsamlet før og efter behandling
Før og inden for 3 timer efter administration af forsøgsprodukt på det enkelte klinikbesøg
Skift fra baseline i hjertefrekvens i slag pr. minut
Tidsramme: Før og inden for 3 timer efter administration af forsøgsprodukt på det enkelte klinikbesøg
Puls opsamlet før og efter behandling
Før og inden for 3 timer efter administration af forsøgsprodukt på det enkelte klinikbesøg
Ændring fra baseline i respirationsfrekvens i vejrtrækninger pr. minut
Tidsramme: Før og inden for 3 timer efter administration af forsøgsprodukt på det enkelte klinikbesøg
Respirationsfrekvens opsamlet før og efter behandling
Før og inden for 3 timer efter administration af forsøgsprodukt på det enkelte klinikbesøg
Skift fra baseline i kropstemperatur i grader Celsius eller Fahrenheit
Tidsramme: Før og inden for 3 timer efter administration af forsøgsprodukt på det enkelte klinikbesøg
Kropstemperatur opsamlet før og efter behandling
Før og inden for 3 timer efter administration af forsøgsprodukt på det enkelte klinikbesøg
Ændring fra baseline for mundhuleundersøgelse
Tidsramme: Før og to gange inden for 4 timer efter administration af forsøgsprodukt på klinikbesøget
Mundhuleundersøgelse udført før og efter behandling
Før og to gange inden for 4 timer efter administration af forsøgsprodukt på klinikbesøget
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger
Tidsramme: Før og efter administration af forsøgsprodukt på klinikbesøget med bivirkninger fulgt i 7 dage efter telefonisk kontakt
Bivirkningsoplysninger indsamlet gennem hele undersøgelsen
Før og efter administration af forsøgsprodukt på klinikbesøget med bivirkninger fulgt i 7 dage efter telefonisk kontakt

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline for fascikulationsfrekvens
Tidsramme: Før og to gange inden for 4 timer efter administration af forsøgsprodukt på klinikbesøget
Fascikulationer over tid målt ved ultralyd før og efter behandling
Før og to gange inden for 4 timer efter administration af forsøgsprodukt på klinikbesøget
Ændring fra baseline for fascikulationsfrekvens
Tidsramme: Før og to gange inden for 4 timer efter administration af forsøgsprodukt på klinikbesøget
Fascikulationer over tid målt ved EMG før og efter behandling
Før og to gange inden for 4 timer efter administration af forsøgsprodukt på klinikbesøget

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Flex Pharma, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2017

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. august 2018

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. november 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. januar 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. januar 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • FLX-787-106

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger