Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Natural History of the Progression of Choroideremia Study (NIGHT)

9. februar 2023 opdateret af: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Formålet med denne naturhistoriske undersøgelse er at opnå en bedre forståelse af progressionen af ​​choroideremia (CHM) og tilføje vidensgrundlaget for denne sjældne sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er tidligere udgivet af NightstaRx Ltd. I oktober 2020 blev sponsorat af forsøget overført til Biogen.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

319

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 04552-050
        • Research Site
  • Canada
      • Montréal, Canada, H3A 0E7
        • Research Site
      • Vancouver, Canada, V5Z 3N9
        • Research Site
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • Research Site
  • Danmark
      • Glostrup, Danmark
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, EC1V 2PD
        • Research Site
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Research Site
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Research Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
        • Research Site
  • Frankrig
      • Montpellier, Frankrig, 74103
        • Research Site
  • Holland
      • Nijmegen, Holland
        • Research Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Research Site
      • Tübingen, Tyskland
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Er villig og i stand til at give informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen.
  • Har en klinisk fænotype og bekræftet genetisk diagnose af CHM.
  • Har aktiv sygdom klinisk synlig i makulærområdet.
  • Er villig og i stand til at gennemgå oftalmologiske undersøgelser en gang hver 4. måned i op til 20 måneder.
  • Har en BCVA bedre end eller lig med 6/60 (20/200; decimal 0,1; LogMAR 1,0; 34-38 ETDRS bogstaver) i mindst ét ​​øje.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Har en historie med amblyopi i det berettigede øje.
  • Har andre væsentlige okulær eller ikke-okulær sygdom/lidelse i det berettigede øje, som efter investigators mening kan bringe forsøgspersonen i fare på grund af deltagelse i undersøgelsen, påvirke undersøgelsens resultater eller påvirke forsøgspersonens evne til at deltage i undersøgelsen.
  • Har deltaget i et interventionelt forskningsstudie inden for de seneste 6 måneder.

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Best-Corrected Visual Acuity (BCVA) ved hjælp af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS)
Tidsramme: Op til måned 20
BCVA vil blive vurderet for begge øjne ved hjælp af Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) synsskarphed (VA). BCVA-test bør udføres før pupiludvidelse, og afstandsbrydning bør udføres før BCVA måles. Indledningsvis læses bogstaver i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver aflæses på 4 meter, skal der udføres test på 1 meter. BCVA skal rapporteres som antal bogstaver læst korrekt af deltageren ved hjælp af ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bogstaver) i undersøgelsens øje. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, desto dårligere er synet (eller synsstyrken). En stigning i antallet af bogstaver læst korrekt betyder, at synet er forbedret.
Op til måned 20

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i læsepræstation ved hjælp af internationale læsehastighedstekster (IReST)
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Læseevnen vil blive evalueret før pupiludvidelsen.
Baseline op til måned 12
Skift fra baseline i farvesyn
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Farvesynet vil blive testet før pupiludvidelsen. Hvert øje vil blive testet separat og i samme rækkefølge.
Baseline op til måned 12
Skift fra baseline i visuelle felter
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Progressionen af ​​defekter i synsfelter vil blive vurderet i begge øjne ved hjælp af perimetriudstyr.
Baseline op til måned 12
Skift fra baseline i kontrastfølsomhed
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Kontrastfølsomhed vil blive målt for begge øjne før pupiludvidelse ved hjælp af et Pelli Robson-diagram.
Baseline op til måned 12
Ændring fra baseline i retinal udtynding ved brug af Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT)
Tidsramme: Baseline op til måned 20
SD-OCT målinger vil blive udført efter udvidelse af deltagerens pupil.
Baseline op til måned 20
Ændring fra baseline i området med levedygtigt retinalt væv ved hjælp af fundus autofluorescens
Tidsramme: Baseline op til måned 20
Fundus Autofluorescens vil blive udført efter dilatation af deltagerens pupil for at vurdere ændringer i området af levedygtigt retinalt væv.
Baseline op til måned 20
Ændring fra baseline i nethindens følsomhed ved hjælp af mikroperimetri
Tidsramme: Baseline op til måned 20
Makulaanalysatorintegritetsvurdering (MAIA) mikroperimetri vil blive udført for begge øjne for at vurdere ændringer i nethindens følsomhed i makulaen.
Baseline op til måned 20

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

30. juni 2015

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. oktober 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. november 2017

Først opslået (FAKTISKE)

2. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

10. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. februar 2023

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 273CH001
  • NSR-CHM-OS1 (ANDET: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I overensstemmelse med Biogens Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy på http://clinicalresearch.biogen.com/

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Choroideræmi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner