Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Bisoprolol i DMD tidlig kardiomyopati

27. september 2022 opdateret af: Xiaoxiao Guo, Peking Union Medical College Hospital

Bisoprolol til tidlig kardiomyopati i Duchenne muskeldystrofi: et randomiseret, kontrolleret forsøg

Denne undersøgelse havde til formål at bruge cardiac magnetic resonance imaging (CMR) til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​bisoprololbehandling til drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD) og bevaret ejektionsfraktion. Ud over angiotensin-konverterende enzymhæmmer (ACEI) vil halvdelen af ​​deltagerne få bisoprolol i kombination, mens den anden halvdel ikke får nogen betablokker.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

I en alder af 20 år har næsten alle patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) oplevet dilateret kardiomyopati (DCM), en tilstand, der bidrager væsentligt til deres morbiditet og dødelighed. Undersøgelser har vist, at ACEI er en effektiv terapi for DMD-drenge med tidlig kardiomyopati. Selvom bisoprolol er blevet påvist som et effektivt neurohumoralt lægemiddel til voksne patienter med DCM, findes der kun få data vedrørende dets sikkerhed og effekt for patienter med DMD. Efterforskerne antager, at behandlingen med bisoprolol ud over baggrundsbehandling med ACEI i 12 måneder hos deltagere med DMD og tidlig myokardieskade, der er tydelig med sen gadoliniumforstærkning og bevaret ejektionsfraktion, ville afstumpe fald i venstre ventrikels systoliske ydeevne.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
42

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
          • Xiaoxiao Guo, Dr.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

7 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Ældre end (inklusive) 7 år gammel
  • En sikker diagnose af DMD med muskelpatologi, der bekræfter ekspressionen af ​​dystrofin lavere end 5 % og/eller bekræftede mutationer i DMD-genet ved hjælp af en klinisk accepteret teknik, der fuldstændigt definerer mutationen.
  • Brug af ACEI eller ARB i mere end 1 måned
  • Bekræftet myokardiebeskadigelse i et eller flere venstre ventrikulære segmenter tydeligt ved sen gadoliniumforstærkning og bevaret venstre ventrikels systoliske funktion (>45 %) ved cine cardiac MR i 45 dage
  • Normal nyrefunktion
  • Holter og blodtryk viser ingen kontraindikation for at bruge bisoprolol

Ekskluderingskriterier:

  • At have metal implanteret i kroppen
  • Har klaustrofobi
  • Allergisk over for gadolinium
  • Kompliceret med andre hjerte-kar-sygdomme
  • Sygehistorie eller Holter viser bradyarytmi som II/III grad atrioventrikulær blokering, sick sinus syndrome osv.
  • Systolisk blodtryk lavere end 90 mmHg eller hvilepuls lavere end 75 bpm
  • At have KOL eller astmahistorie
  • Har andre komplikationer: tumor, endokrine sygdomme
  • Under behandling med betablokkere
  • Planlagt drift i fremtiden 12 måneder
  • Allergisk over for bisoprolol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: bisoprololfumarat
I denne arm vil deltagerne modtage forskellige doser af bisoprololfumarat.
Medicin: Bisoprololfumarat
Bisoprolol blev indledt med en dosis på 1,25 mg hver 24. time. Ved efterfølgende besøg hver anden uge blev bisoprololdosis øget med 1,25 mg progressivt indtil en daglig dosis på 0,2 mg/kg eller den maksimalt tolererede dosis (restpulsen)
Ingen indgriben: Styring
I kontrolgruppen (ingen betablokker) vil de patienter, der ikke tager betablokker, modtage ambulatorium eller videobesøg hver 8. uge og oplyse deres hjertesymptomer, hjertefrekvens, blodtryk og EKG. Efter 12 måneder vil patienterne gentage hjerte-MR udover hjertefrekvens, blodtryk, symptomer, EKG, BNP og ekkokardiografi.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Beregn ændringen af ​​venstre ventrikels globale longitudinelle belastning i hjerte-MR
Tidsramme: baseline og 12 måneder
Beregn ændringen af ​​venstre ventrikels globale longitudinelle belastning i hjerte-MR fra baseline til 12 måneder for hver patient
baseline og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Beregn ændringen af ​​venstre ventrikulær ejektionsfraktion i cardia MR
Tidsramme: baseline og 12 måneder
Beregn ændringen af ​​venstre ventrikulær ejektionsfraktion i cardia MR fra baseline til 12 måneder for hver patient
baseline og 12 måneder
Beregn ændringen af ​​ventrikel-sen-gadoliniumforstærkningsområde i cardia MR
Tidsramme: baseline og 12 måneder
Beregn ændringen af ​​ventrikel sen gadoliniumforstærkningsområde i cardia MR fra baseline til 12 måneder for hver patient
baseline og 12 måneder
Beregn ændringen af ​​niveauet af højfølsomt hjertetroponin I
Tidsramme: baseline og 6 måneder, 12 måneder
Beregn ændringen af ​​niveauet af højfølsomt hjertetroponin I fra baseline til 6 måneder og 12 måneder for hver patient
baseline og 6 måneder, 12 måneder
Beregn ændringen af ​​niveauet af NT-proBNP
Tidsramme: baseline og 6 måneder, 12 måneder
Beregn ændringen af ​​niveauet af NT-proBNP fra baseline til 6 måneder og 12 måneder for hver patient
baseline og 6 måneder, 12 måneder
Beregn ændringen af ​​E/A-forhold vurderet ved ekkokardiografi
Tidsramme: baseline og 12 måneder
Beregn ændringen af ​​diastolisk dysfunktion (E/A-forhold) vurderet ved ekkokardiografi fra baseline til 12 måneder for hver patient
baseline og 12 måneder
Ændring af hvilepulsen
Tidsramme: baseline og 6 måneder, 12 måneder
Beregn ændringen af ​​hvilepulsen fra baseline til 6 måneder og 12 måneder for hver patient
baseline og 6 måneder, 12 måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med Alle forårsager dødelighed, hjertedød eller indlagt på grund af hjerteproblem
Tidsramme: 12 måneder
Antal forsøgspersoner med alle forårsager dødelighed, hjertedød eller indlagt på grund af hjerteproblem ved afslutningen af ​​undersøgelsen
12 måneder
Antal deltagere med bisoprolol-relaterede bivirkninger som vurderet ved følgende definition
Tidsramme: 12 måneder
Bisoprolol-behandlingsrelaterede bivirkninger, herunder svimmelhed, bradyarytmi (hvilepuls lavere end 55 bpm), II- og III-grads atrioventrikulær blokering, hypotension
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Peking Union Medical College Hospital

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Natural Science Foundation of China
Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
16. januar 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2023

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
14. december 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. december 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. december 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. september 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PekingUMCH-DMD

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger