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Bisoprololo nella cardiomiopatia precoce DMD

27 settembre 2022 aggiornato da: Xiaoxiao Guo, Peking Union Medical College Hospital

Bisoprololo per la cardiomiopatia precoce nella distrofia muscolare di Duchenne: uno studio randomizzato e controllato

Questo studio mirava a utilizzare la risonanza magnetica cardiaca (CMR) per valutare l'efficacia e la sicurezza della terapia con bisoprololo per i ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e frazione di eiezione conservata. Oltre all'inibitore dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACEI), metà dei partecipanti riceverà bisoprololo in combinazione, mentre l'altra metà non riceverà alcun beta-bloccante.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

All'età di 20 anni, quasi tutti i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) hanno manifestato cardiomiopatia dilatativa (DCM), una condizione che contribuisce in modo significativo alla loro morbilità e mortalità. Gli studi hanno dimostrato che l'ACEI è una terapia efficace per i ragazzi DMD con cardiomiopatia precoce. Sebbene il bisoprololo si sia dimostrato un farmaco neuroumorale efficace per i pazienti adulti con DCM, esistono pochi dati riguardanti la sua sicurezza ed efficacia per i pazienti con DMD. I ricercatori ipotizzano che il trattamento con bisoprololo in aggiunta alla terapia di base con ACEI per 12 mesi nei partecipanti con DMD e danno miocardico precoce evidente con aumento tardivo del gadolinio e frazione di eiezione conservata, ridurrebbe il declino della performance sistolica del ventricolo sinistro.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
42

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina
        • Reclutamento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contatto:
          • Xiaoxiao Guo, Dr.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

7 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Più vecchio di (compresi) 7 anni
  • Una diagnosi definitiva di DMD con patologia muscolare che conferma l'espressione di distrofina inferiore al 5% e/o mutazioni confermate nel gene DMD utilizzando una tecnica clinicamente accettata che definisce completamente la mutazione.
  • Utilizzo di ACEI o ARB per più di 1 mese
  • Danno miocardico confermato in uno o più segmenti del ventricolo sinistro evidente dal potenziamento tardivo del gadolinio e funzione sistolica del ventricolo sinistro conservata (> 45%) mediante RM cardiaca cine in 45 giorni
  • Funzionalità renale normale
  • L'Holter e la pressione arteriosa non mostrano controindicazioni all'uso del bisoprololo

Criteri di esclusione:

  • Avere metallo impiantato nel corpo
  • Avere claustrofobia
  • Allergico al gadolinio
  • Complicato con altre malattie cardiovascolari
  • L'anamnesi o l'Holter mostrano bradiaritmia come blocco atrioventricolare di II/III grado, sindrome del nodo del seno ecc.
  • Pressione arteriosa sistolica inferiore a 90 mmHg o frequenza cardiaca a riposo inferiore a 75 bpm
  • Avere una storia di BPCO o asma
  • Avere altre complicazioni: tumore, malattie endocrine
  • Sottoporsi a terapia con beta-bloccanti
  • Operazione pianificata nei prossimi 12 mesi
  • Allergico al bisoprololo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: bisoprololo fumarato
In questo braccio, i partecipanti riceveranno diverse dosi di bisoprololo fumarato.
Droga: Bisoprololo fumarato
Il bisoprololo è stato iniziato alla dose di 1,25 mg ogni 24 ore. Alle successive visite bisettimanali, la dose di bisoprololo è stata aumentata progressivamente di 1,25 mg fino a raggiungere una dose giornaliera di 0,2 mg/kg o la dose massima tollerata (la frequenza cardiaca a riposo
Nessun intervento: Controllo
Nel gruppo di controllo (senza beta-bloccanti), i pazienti che non assumono beta-bloccanti riceveranno visite ambulatoriali o video ogni 8 settimane e forniranno i loro sintomi cardiaci, frequenza cardiaca, pressione sanguigna ed ECG. Dopo 12 mesi, i pazienti ripeteranno la RM cardiaca oltre alle registrazioni della frequenza cardiaca, della pressione sanguigna, dei sintomi, dell'ECG, del BNP e dell'ecocardiografia.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Calcolare la variazione della deformazione longitudinale globale del ventricolo sinistro nella MR cardiaca
Lasso di tempo: basale e 12 mesi
Calcolare la variazione della deformazione longitudinale globale del ventricolo sinistro nella MR cardiaca dal basale a 12 mesi per ciascun paziente
basale e 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Calcolare la variazione della frazione di eiezione ventricolare sinistra nel cardias MR
Lasso di tempo: basale e 12 mesi
Calcolare la variazione della frazione di eiezione ventricolare sinistra nella RM del cardias dal basale a 12 mesi per ciascun paziente
basale e 12 mesi
Calcolare la variazione dell'area di potenziamento del gadolinio del ventricolo nel cardias MR
Lasso di tempo: basale e 12 mesi
Calcolare la variazione dell'area di potenziamento del gadolinio del ventricolo nella MR del cardias dal basale a 12 mesi per ciascun paziente
basale e 12 mesi
Calcolare la variazione del livello di troponina cardiaca ad alta sensibilità I
Lasso di tempo: basale e 6 mesi, 12 mesi
Calcolare la variazione del livello di troponina cardiaca I ad alta sensibilità dal basale a 6 mesi e 12 mesi per ciascun paziente
basale e 6 mesi, 12 mesi
Calcolare la variazione del livello di NT-proBNP
Lasso di tempo: basale e 6 mesi, 12 mesi
Calcolare la variazione del livello di NT-proBNP dal basale a 6 mesi e 12 mesi per ciascun paziente
basale e 6 mesi, 12 mesi
Calcolare la variazione del rapporto E/A valutata dall'ecocardiografia
Lasso di tempo: basale e 12 mesi
Calcolare la variazione della disfunzione diastolica (rapporto E/A) valutata mediante ecocardiografia dal basale a 12 mesi per ciascun paziente
basale e 12 mesi
Modifica della frequenza cardiaca a riposo
Lasso di tempo: basale e 6 mesi, 12 mesi
Calcolare la variazione della frequenza cardiaca a riposo dal basale a 6 mesi e 12 mesi per ciascun paziente
basale e 6 mesi, 12 mesi

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con mortalità per tutte le cause, morte cardiaca o ricoverati in ospedale a causa di problemi cardiaci
Lasso di tempo: 12 mesi
Numero di soggetti con mortalità per tutte le cause, morte cardiaca o ricoverati in ospedale a causa di problemi cardiaci alla fine dello studio
12 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al bisoprololo come valutato dalla seguente definizione
Lasso di tempo: 12 mesi
Eventi avversi correlati al trattamento con bisoprololo inclusi vertigini, bradiaritmia (frequenza cardiaca a riposo inferiore a 55 bpm), blocco atrioventricolare di II e III grado, ipotensione
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Peking Union Medical College Hospital

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
National Natural Science Foundation of China
Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
16 gennaio 2019

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
14 dicembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 dicembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 dicembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 settembre 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PekingUMCH-DMD

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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