Individuel patient udvidet adgang IND til behandling af polyneuropati

Et screeningsbesøg vil blive gennemført for at vurdere egnetheden til denne undersøgelse. Hvis deltageren opfylder kravene til udvidet adgang til programmet, vil han blive behandlet med undersøgelsesproduktet på følgende måde:

Patienten vil modtage 8 infusioner af 200 millioner celler hver fjerde uge i løbet af en 28-ugers periode.

Dette er en Individual Patient Expanded Access IND til at evaluere sikkerheden og den foreløbige effektivitet af autologe HB-adMSC'er til behandling af en enkelt patient med polyneuropati på grund af POEMS-syndrom. Det udvidede adgangsprogram vil omfatte en screeningsperiode på op til 28 dage, en 28-ugers behandlingsperiode, en sikkerhedsopfølgning og et 52-ugers afslutningsbesøg.

En informeret samtykkeformular vil blive givet til deltageren, som vil underskrive før eventuelle procedurer.

Formularen til informeret samtykke vil indeholde oplysninger om denne udvidede adgang og alle de aspekter, der tages i betragtning under denne proces. Følgende er komponenter i processen med informeret samtykke, som forskningspersonale skal overholde:

• Den primære efterforsker og team vil sikre, at deltageren er opmærksom og i stand til at læse og forstå sproget i samtykkeerklæringen.
• Den primære efterforsker og team vil sikre, at deltageren tager sig god tid til at læse samtykkeformularen omhyggeligt.
• Den primære efterforsker og team vil sikre, at samtykkeformularen er omhyggeligt forklaret til deltageren eller værgen. Eventuelle spørgsmål eller bekymringer skal behandles, før du underskriver dokumentet.
• Andre aspekter, der skal tages i betragtning, såsom frivillig deltagelse i det udvidede adgangsprogram, vil blive fulgt i henhold til FDA-vejledning, IRB-retningslinjer for forskere og sponsorstandarddriftsprocedure

Deltageren er forpligtet til at gennemføre de efterfølgende besøg, efter at de har givet deres informerede samtykke.

• Besøg 1 - Screening i denne periode vil hovedinvestigatoren afgøre, om den screenede deltager er kvalificeret, og om det næste besøg kan planlægges. Når hovedinvestigatoren har vurderet egnetheden (op til 28 dage), vil patienten blive planlagt til den første infusion.
• Besøg 2 - Infusion 1 (Baseline): dette besøg vil være et udgangspunkt for at sammenligne deltagernes data. Under dette besøg vil patienten modtage det 1. forsøgsprodukt via intravenøs infusion med streng overvågning af vitale tegn i i alt 2 timer.
• Besøg 3 til 9 - Under disse besøg vil patienten modtage intravenøse infusioner af HB-adMSC'er, mens hendes vitale tegn overvåges nøjagtigt i i alt 2 timer.
• Opfølgningsbesøg - Under dette sikkerhedsopfølgningsbesøg vil den primære investigator evaluere undersøgelsesproduktets sikkerhed ved at udføre flere vurderinger beskrevet i tabellen over vurderinger.
• Slut på undersøgelse - Ved afslutningen af ​​besøget med udvidet adgangsprogram vil hovedinvestigatoren udføre forskellige evalueringer for at bestemme patientens fysiske tilstand og vurdere, om der har været sikkerhedshændelser som følge af deltagelsen i det udvidede adgangsprogram.