Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af følelser og kognitionsevner hos børn med PWS og forslag om en innovativ remediering (PRACOM1)

22. august 2023 opdateret af: University Hospital, Toulouse

Kommunikation i Prader-Willi syndrom: Undersøgelse af følelsesmæssig kontrol relateret til adfærdsforstyrrelser, deres daglige konsekvenser og undersøgelse af en innovativ terapi: Transkutan elektrisk nervestimulation af vagusnerven - PRACOM1

Nærværende projektprojekt er opdelt i to dele. Det primære formål med del 1 af denne undersøgelse er at evaluere følelsesmæssige kontrolevner hos børn med Prader-Willi syndrom (PWS) i alderen fra 9 til 15 år og at undersøge konsekvenserne af denne formodede mangel på evner på kognitive kapaciteter og adfærdsproblemer. Undersøgelsen evaluerer også indflydelsen af ​​den følelsesmæssige symptomatologi hos patienter på kvaliteten af ​​forældrenes liv og på omsorgen for forældre og lærde/institutionelle omsorgspersoner. I den anden del af denne undersøgelse evaluerer undersøgelsen gennemførligheden og tolerancen over for en ikke-invasiv enhed, der formodes at reducere følelsesmæssige symptomer i denne sygdom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Prader-Willi Syndrom (PWS) er en sjælden genetisk lidelse, der involverer en række kliniske, adfærdsmæssige og kognitive symptomer. 83 til 97 % af patienterne har episoder med raserianfald, forbundet med en vigtig følelsesmæssig labilitet. Disse forskellige kognitive og adfærdsmæssige begrænsninger er barrierer for den sociale integration af patienter. PWS har også konsekvenser for familiens trivsel og livskvalitet. Dette projekt fokuserer således på egenskaberne ved følelsesmæssig kontrol relateret til vrede hos børn med PWS og dens adfærdsmæssige, kognitive og sociale implikationer. Derudover antager vores projekt på et terapeutisk niveau, at transkutan elektrisk nervestimulation (t-VNS), en ikke-invasiv, sikker og billig metode, kunne være effektiv til at reducere sværhedsgraden af ​​adfærdsforstyrrelser såsom raserianfald og samtidig forbedre kognitiv ydeevne. og social kommunikation i PWS.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
50

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Toulouse, Frankrig
        • University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

9 år til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder fra 9 til 15 år
  • Prader-Willi syndrom med identificeret genotype.
  • Ingen psykiatrisk lidelse hverken PWS.
  • Alvorlig global symptomatologi attesteret af en CGI-S score

Ekskluderingskriterier:

  • Identificerede psykiatriske eller adfærdsmæssige lidelser
  • Alvorlig syns- eller hørenedsættelse.
  • Søvnapnøsyndrom behandlet med non-invasiv ventilation,
  • Epileptiske anfald
  • Hjertelidelser.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: børn med PWS
Evaluering af kognitive evner hos børn med PWS ved flere kognitive opgaver og neuropsykologiske tests.
Adfærdsmæssigt: Spørgeskemaer
Evaluering af adfærdsforstyrrelser hos børn med PWS ved spørgeskemaer
Enhed: t-VNS
Evaluering af indflydelsen af ​​6 måneders stimulering af t-VNS på følelsesmæssige, kognitive og adfærdsmæssige/kliniske karakteristika hos 12 børn med PWS på 30 PWS-patienter inkluderet.
Andet: ikke berørte børn
Evaluering af kognitive evner hos børn med PWS sammenlignet med en ikke-patologisk population af børn ved adskillige kognitive opgaver og neuropsykologiske tests
Adfærdsmæssigt: Spørgeskemaer
Evaluering af adfærdsforstyrrelser hos børn med PWS ved spørgeskemaer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
vurdering af niveauet af følelsesmæssig kontrol
Tidsramme: dag 0
sammensat score af følelsesmæssigt kontrolniveau for børn med PWS sammensat af snesevis af følelsesmæssig labilitet
dag 0

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af adfærdsforstyrrelser hos børn med PWS efter CBCL (Child Behavior Checklist) skala
Tidsramme: måned 6
CBCL (Child Behavior CheckList) skala: er et spørgeskema, der omfatter 1) en adaptiv funktionsskala (aktiviteter, sociale og skolemæssige sfærer), 2) en syndromskala (social tilbagetrækning, angst/depression, somatiske klager, sociale problemer, tankeproblemer, opmærksomhed problemer, adfærdsproblemer og aggressivitet; total af internaliserede problemer og total af eksternaliserede problemer), 3) en DSM-orienteret skala (Lengua et al., 2001; angst, opmærksomhedsproblemer / hyperaktivitet, adfærdsproblemer, depression, modstand / mistillid, social problemer/umodenhed, somatisering). (varighed = 20 ') - der er ingen minimums- og maksimumværdier, da dette er en evaluering af adfærdsforstyrrelser
måned 6
Evaluering af adfærdsforstyrrelser hos børn med PWS ved Hyperphagia Questionnaire
Tidsramme: måned 6
HQ-CT (Hyperphagia Questionnaire) skala: HQ-CT (Hyperphagia Questionnaire for Use in Prader-Willi Syndrome Clinical Trials, Fehnel et al., 2015, appendiks 10) er en skala udledt af Dykens hyperphagia spørgeskemaet (Dykens et al. , 2007). Dykens-spørgeskemaets specificitet gør det til et yndet værktøj i den internationale litteratur til evaluering af spiseadfærden hos patienter med PWS (Crain, 2010). HQ-CT blev skabt specifikt for at vurdere disse patienters spiseadfærd i kliniske forsøg. Den består af 9 punkter, for hvilke en person, der tager sig af patienten (familie eller omsorgsperson) angiver hyppigheden og sværhedsgraden af ​​adfærden beskrevet på en 5-punkts Likert-skala (med 1 = fravær af adfærden og 5 = meget hyppig adfærd eller svær) (⍺ = 0,91). (varighed = 5 ') - så 1 er minimumsværdien og 5 maksimumværdien og højere score betyder et dårligere resultat
måned 6
Evaluering af kognitive evner hos børn med PWS
Tidsramme: 2 dage
følelsesmæssig sprogopgave
2 dage
Test af evaluering af kognitive evner
Tidsramme: 2 dage
multimodal følelsesmæssig genkendelsestest MERT
2 dage
Evaluering af kognitive evner
Tidsramme: 2 dage
WISC-V
2 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University Hospital, Toulouse

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Maithe TAUBER, MD, University Hospital, Toulouse

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
7. september 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
7. december 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
27. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
3. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. august 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. august 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RC31/18/0335

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger