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Studio delle capacità emotive e cognitive dei bambini con PWS e proposta di una riparazione innovativa (PRACOM1)

22 agosto 2023 aggiornato da: University Hospital, Toulouse

Comunicazione nella sindrome di Prader-Willi: studio del controllo emotivo correlato ai disturbi comportamentali, loro ripercussioni quotidiane ed esame di una terapia innovativa: stimolazione nervosa elettrica transcutanea del nervo vago - PRACOM1

Il presente progetto di progetto è diviso in due parti. Lo scopo principale della parte 1 di questo studio è valutare le capacità di controllo emotivo dei bambini con sindrome di Prader-Willi (PWS) di età compresa tra 9 e 15 anni e studiare le ripercussioni di questa presunta mancanza di abilità sulle capacità cognitive e sui disturbi comportamentali. Lo studio valuta anche l'influenza della sintomatologia emotiva dei pazienti sulla qualità della vita dei genitori e sulla cura dei genitori e dei caregiver scolastici/istituzionali. Nella seconda parte di questo studio, lo studio valuta la fattibilità e la tolleranza di un dispositivo non invasivo che dovrebbe ridurre i sintomi emotivi in ​​questa malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La sindrome di Prader-Willi (PWS) è una rara malattia genetica che coinvolge una varietà di sintomi clinici, comportamentali e cognitivi. Dall'83 al 97% dei pazienti presenta episodi di collera, associati a un'importante labilità emotiva. Questi diversi limiti cognitivi e comportamentali sono ostacoli all'integrazione sociale dei pazienti. La PWS ha ripercussioni anche sul benessere e sulla qualità della vita della famiglia. Pertanto, il presente progetto si concentra sulle caratteristiche del controllo emotivo legate alla rabbia dei bambini con PWS e le sue implicazioni comportamentali, cognitive e sociali. Inoltre, a livello terapeutico, il nostro progetto presuppone che la stimolazione nervosa elettrica transcutanea (t-VNS), un metodo non invasivo, sicuro ed economico, potrebbe essere efficace nel ridurre la gravità dei disturbi comportamentali come gli scoppi d'ira migliorando al contempo le prestazioni cognitive e comunicazione sociale nella PWS.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
50

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Toulouse, Francia
        • University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 9 anni a 15 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età dai 9 ai 15 anni
  • Sindrome di Prader-Willi con genotipo identificato.
  • Nessun disturbo psichiatrico né PWS.
  • Sintomatologia globale grave attestata da un punteggio CGI-S

Criteri di esclusione:

  • Disturbi psichiatrici o comportamentali identificati
  • Grave compromissione della vista o dell'udito.
  • Sindrome delle apnee notturne trattata con ventilazione non invasiva,
  • Crisi epilettiche
  • Disturbi cardiaci.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: bambini con PWS
Valutazione delle capacità cognitive dei bambini con PWS mediante diversi compiti cognitivi e test neuropsicologici.
Comportamentale: Questionari
Valutazione dei disturbi comportamentali dei bambini con PWS mediante questionari
Dispositivo: t-VNS
Valutazione dell'influenza della stimolazione a 6 mesi da parte di t-VNS sulle caratteristiche emotive, cognitive e comportamentali/cliniche di 12 bambini con PWS su 30 pazienti PWS inclusi.
Altro: bambini non affetti
Valutazione delle capacità cognitive dei bambini con PWS rispetto a una popolazione di bambini non patologici mediante diversi compiti cognitivi e test neuropsicologici
Comportamentale: Questionari
Valutazione dei disturbi comportamentali dei bambini con PWS mediante questionari

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
valutazione del livello di controllo emotivo
Lasso di tempo: giorno 0
punteggio composito del livello di controllo emotivo dei bambini con PWS composto da punteggi di labilità emotiva
giorno 0

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione dei disturbi comportamentali dei bambini con PWS mediante la scala CBCL (Child Behavior Checklist).
Lasso di tempo: mese 6
Scala CBCL (Child Behavior CheckList): è un questionario composto da 1) una scala di funzionamento adattivo (attività, ambito sociale e scolastico), 2) una scala di sindrome (ritiro sociale, ansia/depressione, disturbi somatici, problemi sociali, problemi di pensiero, attenzione problemi, problemi comportamentali e aggressività; totale dei problemi interiorizzati e totale dei problemi esternalizzati), 3) una scala orientata al DSM (Lengua et al., 2001; ansia, problemi di attenzione/iperattività, problemi comportamentali, depressione, opposizione/diffidenza, problemi/immaturità, somatizzazione). (durata = 20') - non ci sono valori minimi e massimi in quanto si tratta di una valutazione dei disturbi comportamentali
mese 6
Valutazione dei disturbi comportamentali dei bambini con PWS mediante Hyperphagia Questionnaire
Lasso di tempo: mese 6
Scala HQ-CT (Hyperphagia Questionnaire): L'HQ-CT (Hyperphagia Questionnaire for Use in Prader-Willi Syndrome Clinical Trials, Fehnel et al., 2015, appendice 10) è una scala derivata dal Dykens Hyperphagia Questionnaire (Dykens et al. , 2007). La specificità del questionario Dykens ne fa uno strumento privilegiato nella letteratura internazionale nella valutazione del comportamento alimentare dei pazienti con PWS (Crain, 2010). L'HQ-CT è stato creato appositamente per valutare il comportamento alimentare di questi pazienti negli studi clinici. Si compone di 9 item per i quali una persona che si prende cura del paziente (familiare o caregiver) indica la frequenza e la gravità del comportamento descritto su una scala Likert a 5 punti (con 1 = assenza del comportamento e 5 = comportamento molto frequente o grave) (⍺ = .91). (durata = 5') - quindi 1 è il valore minimo e 5 il valore massimo e punteggi più alti indicano un risultato peggiore
mese 6
Valutazione delle capacità cognitive dei bambini con PWS
Lasso di tempo: 2 giorni
compito del linguaggio emozionale
2 giorni
Test di valutazione delle capacità cognitive
Lasso di tempo: 2 giorni
test di riconoscimento emotivo multimodale MERT
2 giorni
Valutazione delle capacità cognitive
Lasso di tempo: 2 giorni
WISC-V
2 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University Hospital, Toulouse

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Maithe TAUBER, MD, University Hospital, Toulouse

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
7 settembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
7 dicembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
27 aprile 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
3 marzo 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 agosto 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • RC31/18/0335

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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