Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af følelser og kognitionsevner hos børn med PWS og forslag om en innovativ remediering (PRACOM1)

22. august 2023 opdateret af: University Hospital, Toulouse

Kommunikation i Prader-Willi syndrom: Undersøgelse af følelsesmæssig kontrol relateret til adfærdsforstyrrelser, deres daglige konsekvenser og undersøgelse af en innovativ terapi: Transkutan elektrisk nervestimulation af vagusnerven - PRACOM1

Nærværende projektprojekt er opdelt i to dele. Det primære formål med del 1 af denne undersøgelse er at evaluere følelsesmæssige kontrolevner hos børn med Prader-Willi syndrom (PWS) i alderen fra 9 til 15 år og at undersøge konsekvenserne af denne formodede mangel på evner på kognitive kapaciteter og adfærdsproblemer. Undersøgelsen evaluerer også indflydelsen af ​​den følelsesmæssige symptomatologi hos patienter på kvaliteten af ​​forældrenes liv og på omsorgen for forældre og lærde/institutionelle omsorgspersoner. I den anden del af denne undersøgelse evaluerer undersøgelsen gennemførligheden og tolerancen over for en ikke-invasiv enhed, der formodes at reducere følelsesmæssige symptomer i denne sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Prader-Willi Syndrom (PWS) er en sjælden genetisk lidelse, der involverer en række kliniske, adfærdsmæssige og kognitive symptomer. 83 til 97 % af patienterne har episoder med raserianfald, forbundet med en vigtig følelsesmæssig labilitet. Disse forskellige kognitive og adfærdsmæssige begrænsninger er barrierer for den sociale integration af patienter. PWS har også konsekvenser for familiens trivsel og livskvalitet. Dette projekt fokuserer således på egenskaberne ved følelsesmæssig kontrol relateret til vrede hos børn med PWS og dens adfærdsmæssige, kognitive og sociale implikationer. Derudover antager vores projekt på et terapeutisk niveau, at transkutan elektrisk nervestimulation (t-VNS), en ikke-invasiv, sikker og billig metode, kunne være effektiv til at reducere sværhedsgraden af ​​adfærdsforstyrrelser såsom raserianfald og samtidig forbedre kognitiv ydeevne. og social kommunikation i PWS.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

50

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Toulouse, Frankrig
        • University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

9 år til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder fra 9 til 15 år
  • Prader-Willi syndrom med identificeret genotype.
  • Ingen psykiatrisk lidelse hverken PWS.
  • Alvorlig global symptomatologi attesteret af en CGI-S score

Ekskluderingskriterier:

  • Identificerede psykiatriske eller adfærdsmæssige lidelser
  • Alvorlig syns- eller hørenedsættelse.
  • Søvnapnøsyndrom behandlet med non-invasiv ventilation,
  • Epileptiske anfald
  • Hjertelidelser.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: børn med PWS
Evaluering af kognitive evner hos børn med PWS ved flere kognitive opgaver og neuropsykologiske tests.
Adfærdsmæssigt: Spørgeskemaer
Evaluering af adfærdsforstyrrelser hos børn med PWS ved spørgeskemaer
Enhed: t-VNS
Evaluering af indflydelsen af ​​6 måneders stimulering af t-VNS på følelsesmæssige, kognitive og adfærdsmæssige/kliniske karakteristika hos 12 børn med PWS på 30 PWS-patienter inkluderet.
Andet: ikke berørte børn
Evaluering af kognitive evner hos børn med PWS sammenlignet med en ikke-patologisk population af børn ved adskillige kognitive opgaver og neuropsykologiske tests
Adfærdsmæssigt: Spørgeskemaer
Evaluering af adfærdsforstyrrelser hos børn med PWS ved spørgeskemaer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
vurdering af niveauet af følelsesmæssig kontrol
Tidsramme: dag 0
sammensat score af følelsesmæssigt kontrolniveau for børn med PWS sammensat af snesevis af følelsesmæssig labilitet
dag 0

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af adfærdsforstyrrelser hos børn med PWS efter CBCL (Child Behavior Checklist) skala
Tidsramme: måned 6
CBCL (Child Behavior CheckList) skala: er et spørgeskema, der omfatter 1) en adaptiv funktionsskala (aktiviteter, sociale og skolemæssige sfærer), 2) en syndromskala (social tilbagetrækning, angst/depression, somatiske klager, sociale problemer, tankeproblemer, opmærksomhed problemer, adfærdsproblemer og aggressivitet; total af internaliserede problemer og total af eksternaliserede problemer), 3) en DSM-orienteret skala (Lengua et al., 2001; angst, opmærksomhedsproblemer / hyperaktivitet, adfærdsproblemer, depression, modstand / mistillid, social problemer/umodenhed, somatisering). (varighed = 20 ') - der er ingen minimums- og maksimumværdier, da dette er en evaluering af adfærdsforstyrrelser
måned 6
Evaluering af adfærdsforstyrrelser hos børn med PWS ved Hyperphagia Questionnaire
Tidsramme: måned 6
HQ-CT (Hyperphagia Questionnaire) skala: HQ-CT (Hyperphagia Questionnaire for Use in Prader-Willi Syndrome Clinical Trials, Fehnel et al., 2015, appendiks 10) er en skala udledt af Dykens hyperphagia spørgeskemaet (Dykens et al. , 2007). Dykens-spørgeskemaets specificitet gør det til et yndet værktøj i den internationale litteratur til evaluering af spiseadfærden hos patienter med PWS (Crain, 2010). HQ-CT blev skabt specifikt for at vurdere disse patienters spiseadfærd i kliniske forsøg. Den består af 9 punkter, for hvilke en person, der tager sig af patienten (familie eller omsorgsperson) angiver hyppigheden og sværhedsgraden af ​​adfærden beskrevet på en 5-punkts Likert-skala (med 1 = fravær af adfærden og 5 = meget hyppig adfærd eller svær) (⍺ = 0,91). (varighed = 5 ') - så 1 er minimumsværdien og 5 maksimumværdien og højere score betyder et dårligere resultat
måned 6
Evaluering af kognitive evner hos børn med PWS
Tidsramme: 2 dage
følelsesmæssig sprogopgave
2 dage
Test af evaluering af kognitive evner
Tidsramme: 2 dage
multimodal følelsesmæssig genkendelsestest MERT
2 dage
Evaluering af kognitive evner
Tidsramme: 2 dage
WISC-V
2 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Maithe TAUBER, MD, University Hospital, Toulouse

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. september 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. december 2020

Studieafslutning (Faktiske)

27. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. august 2020

Først opslået (Faktiske)

25. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RC31/18/0335

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner