Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed ved SP-420 i behandlingen af ​​transfusionsjernoverbelastning

20. december 2024 opdateret af: The University of Texas Health Science Center at San Antonio

Fase 1, åben-label, dosiseskaleringsundersøgelse for at vurdere sikkerheden af ​​SP-420 i behandlingen af ​​transfusionsjernoverbelastning

Denne undersøgelse indskriver patienter med myelodysplastisk syndrom (MDS) og myelofibrose (MFS) med transfusionsjernoverbelastning og behandler dem med den eksperimenterende jernchelator, SP-420. SP-420 kan tolereres bedre og sikrere end kommercielt tilgængelige jernchelatorer. Jernchelatbehandling (IKT) har vist sig at forbedre resultaterne ved jernoverbelastning, men vedhæftningen er dårlig på grund af problemer relateret til nem administration, tolerabilitet og sikkerhed.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
2

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Mays Cancer Center, UT Health San Antonio

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥18
  2. Diagnose af MDS eller MF med transfusionsjernoverbelastning
  3. Patienter med MDS vil kun inkludere dem med MDS Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) risikogruppe af mellem, høj eller meget høj.
  4. Patienter med MF vil kun inkludere dem med Dynamic International Prognostic Scoring System-Plus (DIPSS=Plus) risikokategori af mellem-1, mellem-2 og høj risiko.
  5. Patienter med seglcellesygdom og transfusionsjernoverbelastning
  6. Ikke egnet til anden jernkelatbehandling, pr. læge
  7. Modtaget 10 eller flere enheder af pakkede røde blodlegemer i de foregående 24 måneder og forbliver afhængig af transfusion af røde blodlegemer
  8. ECOG ≤ 3
  9. ALT ≤ 3 gange den øvre grænse for normalområdet
  10. Estimer glomerulær filtrationshastighed beregnet ved hjælp af Cockroft Gault på ≥ 60 mL/min/1,73 m2
  11. Serum ferritin ≥1000 ng/ml
  12. Villig til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og være tilgængelig i hele undersøgelsens varighed
  13. Kunne tage oral medicin og være villig til at følge studiemedicin i 28 dage

  14. Kvindelig patient skal være postmenopausal (ingen menstruation i > 12 på hinanden følgende måneder) eller kirurgisk steril (dvs. bilateral ooforektomi, hysterektomi eller tubal sterilisering; skal acceptere helt at afstå fra heteroseksuelt samleje; eller, hvis seksuelt aktiv, skal acceptere at bruge 1 af følgende metoder til prævention fra den dato, hun underskriver samtykkeerklæringen, indtil 30 dage efter den endelige dosis af undersøgelseslægemidlet.

    • Progesteronimplantat
    • Intrauterin enhed
    • Kombination af 2 yderst effektive præventionsmetoder (f.eks. mellemgulv/eller cervikal hætte med spermicid plus et kondom, hormonprævention plus en barrieremetode, partner med vasektomi udført >60 dage før screeningsbesøg plus en hormon- eller barrieremetode
  15. Mandlige patienter skal acceptere at bruge 1 af følgende metoder til prævention fra den dato, han underskriver samtykkeerklæringen, indtil 30 dage efter den endelige dosis af undersøgelseslægemidlet: være kirurgisk steril ved vasektomi udført > 60 dage før screeningsbesøg plus brug en barrieremetode , eller skal acceptere helt at afholde sig fra heteroseksuelt samleje, eller skal acceptere at bruge en kombination af 2 yderst effektive præventionsmetoder (f.eks. mellemgulv/eller cervikal hætte med sæddræbende middel plus kondom, hormonprævention plus en barrieremetode), eller have en postmenopausal partner plus barrieremetode.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med nyresygdom, herunder renal Fanconi syndrom
  2. Proteinuri på urinpind større end spor positiv
  3. Gravid, har til hensigt at blive gravid under undersøgelsen eller ammer
  4. Modtagelse af et andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller 3 halveringstider efter det seponerede forsøgsmiddel, alt efter hvad der er størst, efter underskrivelse af samtykke
  5. Anamnese med signifikant leverinsufficiens, defineret af Child-Pugh klasse C
  6. Aktiv hepatitis B eller C sygdom, dokumenteret ved positiv viral PCR
  7. Symptomatisk hjertesvigt
  8. Modtagelse af aktiv cytotoksisk kemoterapi eller strålebehandling for en anden malignitet (hormonbehandling eller topisk terapi for pladecelle-/basalcelle-kutane tumorer er tilladt). Behandling af den underliggende hæmatologiske malignitet med azacytidin, decitabin, venetoclax, lenalidomid eller ruxolitinib er tilladt. Behandling med støttemidlerne luspatercept eller erythropoietinagonister er tilladt.
  9. Samtidig behandling med Exjade/Jadenu (deferasirox), Desferal (deferoxamin) eller Ferriprox (deferipron) er ikke tilladt. Patienter har lov til at stoppe disse chelatorer og deltage i dette forsøg 14 dage efter seponering af den anden chelator.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Gruppe A
Forsøgspersoner vil modtage en startdosis på 14 mg/kg SP-420 tre gange om ugen
Medicin: SP-420
Denne undersøgelse har til formål at fastslå sikkerheden ved SP-420 administreret oralt tre gange om ugen (TIW).
Andre navne:
  • (4S)-4,5-dihydro-2-[2-hydroxy-4-[2-(2-methoxyethoxy)ethoxy]phenyl]-4-methyl-4-thiazolcarboxylsyre
Eksperimentel: Gruppe B
Forsøgspersoner vil modtage en startdosis på 28 mg/kg SP-420 tre gange om ugen
Medicin: SP-420
Denne undersøgelse har til formål at fastslå sikkerheden ved SP-420 administreret oralt tre gange om ugen (TIW).
Andre navne:
  • (4S)-4,5-dihydro-2-[2-hydroxy-4-[2-(2-methoxyethoxy)ethoxy]phenyl]-4-methyl-4-thiazolcarboxylsyre
Eksperimentel: Gruppe C
Forsøgspersoner vil modtage en startdosis på 42 mg/kg SP-420 tre gange om ugen
Medicin: SP-420
Denne undersøgelse har til formål at fastslå sikkerheden ved SP-420 administreret oralt tre gange om ugen (TIW).
Andre navne:
  • (4S)-4,5-dihydro-2-[2-hydroxy-4-[2-(2-methoxyethoxy)ethoxy]phenyl]-4-methyl-4-thiazolcarboxylsyre
Eksperimentel: Gruppe D
Forsøgspersoner vil modtage en startdosis på 56 mg/kg SP-420 tre gange om ugen
Medicin: SP-420
Denne undersøgelse har til formål at fastslå sikkerheden ved SP-420 administreret oralt tre gange om ugen (TIW).
Andre navne:
  • (4S)-4,5-dihydro-2-[2-hydroxy-4-[2-(2-methoxyethoxy)ethoxy]phenyl]-4-methyl-4-thiazolcarboxylsyre

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal uønskede hændelser
Tidsramme: 28 dage
Antal bivirkninger induceret af SP-420
28 dage
Færdiggørelse ved original dosis
Tidsramme: 28 dage
Antal forsøgspersoner, der fuldførte undersøgelsen ved den oprindelige startdosis for den pågældende gruppe
28 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
The University of Texas Health Science Center at San Antonio

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Abfero Pharmaceuticals, Inc

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Supreet Kaur, MD, UT Health San Antonio

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
9. marts 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
10. januar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
10. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. december 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CTMS 20-0138
  • HSC20210039H (Anden identifikator: UT Health Science Center San Antonio)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger