Безопасность SP-420 при лечении трансфузионной перегрузки железом

Критерии включения:

1. Возраст ≥18 лет
2. Диагностика МДС или МФ при трансфузионной перегрузке железом
3. Пациенты с МДС будут включать только тех, у кого МДС Пересмотренная международная прогностическая система оценки (IPSS-R) относится к группе риска промежуточного, высокого или очень высокого уровня.
4. Пациенты с MF будут включать только тех, у кого категория риска Dynamic International Prognostic Scoring System-Plus (DIPSS=Plus) промежуточный-1, промежуточный-2 и высокий риск.
5. Пациенты с серповидноклеточной анемией и трансфузионной перегрузкой железом
6. Не подходит для другой железохелатирующей терапии, по мнению врача
7. Получил 10 или более единиц эритроцитарной массы за предшествующие 24 месяца и остается зависимым от переливания эритроцитов.
8. ЭКОГ ≤ 3
9. ALT ≤ 3 раза выше верхней границы нормального диапазона
10. Оцените скорость клубочковой фильтрации, рассчитанную с использованием метода Кокрофта-Голта, ≥ 60 мл/мин/1,73 м2.
11. Ферритин сыворотки ≥1000 нг/мл
12. Готов соблюдать все процедуры исследования и быть доступным в течение всего периода исследования
13. Способен принимать пероральные препараты и быть готовым соблюдать режим исследуемого препарата в течение 28 дней.

14. Женщина-пациентка должна быть в постменопаузе (отсутствие менструаций в течение > 12 месяцев подряд) или хирургически стерильна (т. 1 из следующих методов контроля над рождаемостью с даты подписания формы согласия и до 30 дней после последней дозы исследуемого препарата.

    • Прогестероновый имплантат
    • Внутриматочная спираль
    • Комбинация двух высокоэффективных методов контрацепции (например, диафрагма/цервикальный колпачок со спермицидом плюс презерватив, гормональная контрацепция плюс барьерный метод, партнерская вазэктомия, проведенная более чем за 60 дней до визита для скрининга, плюс гормональный или барьерный метод
15. Пациенты мужского пола должны согласиться на использование 1 из следующих методов контроля над рождаемостью с даты подписания формы согласия и до 30 дней после последней дозы исследуемого препарата: быть хирургически стерильными путем вазэктомии, проведенной за > 60 дней до визита для скрининга, плюс использовать барьерный метод или должны согласиться полностью воздерживаться от гетеросексуальных контактов, или должны согласиться на использование комбинации двух высокоэффективных методов контроля над рождаемостью (например, диафрагма/или цервикальный колпачок со спермицидом плюс презерватив, гормональная контрацепция плюс барьерный метод), или партнер в постменопаузе плюс барьерный метод.

Критерий исключения:

1. Заболевания почек в анамнезе, включая почечный синдром Фанкони.
2. Протеинурия на тест-полоске мочи выше положительной
3. Беременность, намерение забеременеть во время исследования или кормление грудью
4. Получение другого исследуемого препарата в течение 30 дней или 3 периодов полувыведения прекращенного исследуемого препарата, в зависимости от того, что больше, с момента подписания согласия
5. Существенная печеночная недостаточность в анамнезе, класс C по Чайлд-Пью.
6. Активное заболевание гепатитом В или С, подтвержденное положительным вирусным ПЦР
7. Симптоматическая сердечная недостаточность
8. Получение активной цитотоксической химиотерапии или лучевой терапии по поводу второго злокачественного новообразования (допускается гормональная терапия или местная терапия плоскоклеточных/базальноклеточных опухолей кожи). Разрешено лечение основного гематологического злокачественного новообразования азацитидином, децитабином, венетоклаксом, леналидомидом или руксолитинибом. Допускается лечение препаратами поддерживающей терапии люспатерцептом или агонистами эритропоэтина.
9. Одновременное лечение препаратами Эксжаде/Джадену (деферазирокс), Десферал (дефероксамин) или Феррипрокс (деферипрон) не допускается. Пациентам разрешается прекратить прием этих хелаторов и участвовать в этом испытании через 14 дней после прекращения приема другого хелатора.