MAP for at give adgang til Ruxolitinib til patienter med PMF eller PPV MF eller PET-MF

Inklusionskriterier

Patienter, der er kvalificerede til at blive inkluderet i denne behandlingsplan, skal opfylde alle følgende kriterier:

Der skal indhentes skriftligt patientinformeret samtykke inden behandlingsstart. Patienter, der ikke er kvalificerede til andre ruxolitinib-forsøg, kan være kvalificerede til denne MAP.

1. Patienter skal være ≥12 år og diagnosticeret med PMF i henhold til de 2016 reviderede internationale standardkriterier (Arber et al. 2016), PPV MF eller PET-MF (Barosi 2008), uanset JAK2-mutationsstatus.
2. Patienter med en perifert blodblastprocent på < 10 %.

3. Patienter skal have restitueret sig eller stabiliseret sig tilstrækkeligt fra eventuelle bivirkninger forbundet med tidligere behandlinger, før behandlingen med ruxolitinib påbegyndes.

   • Patienter, der er blevet forbehandlet med Fedratinib, skal have fuldstændig fysisk undersøgelse, herunder fuld neurologisk undersøgelse og kardiologisk vurdering, inklusive thiaminniveauer. MR af hjernen bør overvejes, hvis indiceret baseret på tegn eller symptomer.

Eksklusionskriterier

Patienter, der er berettiget til denne behandlingsplan, må ikke opfylde nogen af ​​følgende kriterier:

1. Anamnese med overfølsomhed over for lægemidler eller metabolitter af lignende kemiske klasser som ruxolitinib.
2. Tilstedeværelse af en aktiv ukontrolleret infektion, herunder betydelig bakteriel, svampe, viral
3. Historie om progressiv multifokal leuko-encefalopati.
4. Tilstedeværelse af alvorligt nedsat nyrefunktion defineret ved serumkreatinin > 2 mg/dL (>176,8 μmol/L), eller har estimeret kreatininclearance < 30 ml/min målt eller beregnet ved Cockroft Gault-ligning.

5. Kvinder i den fødedygtige alder, defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide,

   • kvinder, hvis seksuelle orientering udelukker samleje med en mandlig partner.
   • kvinder, hvis partnere er blevet steriliseret ved vasektomi eller på anden måde.
   • ved hjælp af en yderst effektiv præventionsmetode
6. Ikke i stand til at forstå og overholde behandlingsinstruktioner og krav.