Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk forsøg på brugen af ​​celleterapi til behandling af patienter med amyotrofisk lateral sklerose (TCIM-ELAII)

15. april 2021 opdateret af: Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia

Klinisk forsøg i fase II af intramuskulær infusion af autologe knoglemarvsstamceller hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose.

Vores arbejdshypotese er, at injektionen af ​​autologe knoglemarvs mononukleære celler (BMNC) har en positiv effekt på det naturlige tab af motoriske enheder og på stigningen i størrelsen af ​​den motoriske enhed, der opstår hos patienter med ALS under udviklingen af ​​sygdommen

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Vores arbejdshypotese er, at injektionen af ​​autologe knoglemarvs mononukleære celler (BMNC) har en positiv effekt på det naturlige tab af motoriske enheder og på stigningen i størrelsen af ​​den motoriske enhed, der opstår hos patienter med ALS under udviklingen af ​​sygdommen .

Denne hypotese er baseret på eksperimentelt arbejde udført i dyremodeller af ALS og resultaterne af vores tidligere fase I kliniske forsøg. I dette kliniske forsøg (TCIM / ALS, ClinicalTrials.gov Identifikator: NCT02286011) vi undersøgte med elektrofysiologiske teknikker (i et lille antal patienter med ALS) virkningerne af intramuskulær injektion af en enkelt dosis BMSC i tibialis anterioris (TA) muskel. . Resultaterne indikerer, at dette er en sikker procedure og viser tilstedeværelsen af ​​en positiv og tilsyneladende forbigående effekt på størrelsen og antallet af motoriske enheder i TA-musklen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
100

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Spanien
      • Murcia, Spanien, 30003
        • Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
        • Kontakt:
          • Miguel Blanquer Blanquer
          • Telefonnummer: 968359767
        • Ledende efterforsker:
          • Miguel Blanquer Blanquer, MD
        • Ledende efterforsker:
          • Carmen Díaz Marín, MD
        • Ledende efterforsker:
          • Teresa Gavilá Lattur, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af ALS defineret eller sandsynligt i henhold til kriterierne fastsat af World Federation of Neurology
  • Alder mellem 18 og 70 år.
  • Patient, der tilbyder tilstrækkelige garantier for overholdelse af protokollen.
  • Neurofysiologiske data, der bekræfter lavere motorneuroninvolvering på lumbalt og cervikalt niveau.
  • Vurdering af det motoriske deficit i dorsal fleksion af begge fødder (mellem 3 og 5 point på MRC-skalaen).

Ekskluderingskriterier:

  • Mellitus diabetes.
  • Andre sygdomme, der kan være forbundet med polyneuropatier.
  • Tidligere historie med cerebralt slagtilfælde.
  • Tidligere patologi i det perifere nervesystem, der påvirkede en eller begge nedre eller øvre lemmer, med eller uden klinisk tydelige neurologiske følgesygdomme.
  • Gravide eller aktivt ammende patienter
  • Patienter, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, medmindre de bruger en pålidelig præventionsmetode (bilag III)
  • Patienter med hjerte-, nyre-, lever-, systemisk, immunsygdom, som kan påvirke patientens overlevelse under testen.
  • Positiv serologi for hepatitis B, hepatitis C eller HIV.
  • Kliniske og anæstesiologiske kriterier, der kontraindikerer enten sedation eller ekstraktion af selve BM (Ændring af koagulationssystemet eller antikoaguleret patient med manglende evne til at seponere antikoagulering, hæmodynamisk ustabilitet, hudændring i punkturstedet osv.)
  • Inkludering i andre kliniske forsøg inden for de sidste 6 måneder.
  • Manglende evne til at forstå informeret samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: MNC (mononukleære celler)

MNC (mononukleære celler) (patienter, hvor stamceller vil blive injiceret i de to muskler på den ene side og placebo-vehicle- i de to kontralaterale muskler).

Denne gruppe ville bestå af 74 patienter.
Medicin: MNC (mononukleære celler)
  • Intramuskulær infusion af autolog BM CMN i TA-musklen i en af ​​underekstremiteterne (eksperimentel side)
  • Intramuskulær infusion af saltvandsopløsning (placebo) i TA-musklen i det kontralaterale underekstremitet (kontrolside)
Medicin: Placebo / saltvand
- Intramuskulær infusion af saltvandsopløsning (placebo) i TA-musklen i den kontralaterale underekstremitet (kontrolsiden)
Placebo komparator: Saltvand
(patienter, hvor placebo-vehikel- vil blive sprøjtet ind i begge muskler på begge sider). Denne gruppe ville bestå af 26 patienter.
Medicin: Placebo / saltvand
- Intramuskulær infusion af saltvandsopløsning (placebo) i TA-musklen i den kontralaterale underekstremitet (kontrolsiden)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger relateret til brugen af ​​mononukleære knoglemarvsceller hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
48 måneder fra baseline
D50-indeks opnået fra stimulusintensitetskurver
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
Denne parameter kvantificerer antallet og størrelsen af ​​de funktionelle motoriske enheder i en given muskel.
48 måneder fra baseline

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Motorenhedsnummerindeks" (MUNIX)
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
Enhedens amplitude (eller areal) af de individuelle motoriske enheder beregnes ud fra amplitudevariationerne (eller arealet) af muskelaktionspotentialet opnået som reaktion på stimuli fra en fast intensitet
48 måneder fra baseline
Motorenhedsstørrelsesindeks" (MUSIX)
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
Enhedens amplitude (eller areal) af de individuelle motoriske enheder beregnes ud fra amplitudevariationerne (eller arealet) af muskelaktionspotentialet opnået som reaktion på stimuli fra en fast intensitet
48 måneder fra baseline
Fiberdensitet (FD)
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
Kvantificerer det gennemsnitlige antal muskelfibre pr. motorisk enhed. Det er opnået fra enkeltfiberoptagelser lavet med elektroder. Det gennemsnitlige antal motorenhedspotentialer beregnes i 20 forskellige positioner i musklen.
48 måneder fra baseline
PAMC-amplitude: mV
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
Sammensat muskelaktionspotentiale (CMAP)
48 måneder fra baseline
PAMC-område: mV / ms
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
Sammensat muskelaktionspotentiale (CMAP)
48 måneder fra baseline
Maksimal kraft udviklet i en isometrisk sammentrækning af musklerne
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
Målingen vil blive foretaget med et dynamometer under henholdsvis dorsalfleksion af foden (fra visse vinkler) og under abduktion af håndens pegefinger.
48 måneder fra baseline
Fuerza muskulær (MRC Medical Research Council) score
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
Muskelstyrkedata vil blive indsamlet i henhold til Medical Research Councils skala. Muskelstyrke er graderet på en skala fra 0 til 5, hvor 5 er normal muskelstyrke og 0 er fravær af muskelsammentrækning.
48 måneder fra baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. maj 2023

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. april 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. april 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. april 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IMB-TCIM/ELAII-2019-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger