Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk studie om bruk av celleterapi ved behandling av pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (TCIM-ELAII)

15. april 2021 oppdatert av: Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia

Klinisk studie i fase II av intramuskulær infusjon av autologe benmargsstamceller hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose.

Vår arbeidshypotese er at injeksjon av autologe mononukleære benmargsceller (BMNC) har en positiv effekt på det naturlige tapet av motoriske enheter og på økningen i størrelsen på motorenheten som oppstår hos pasienter med ALS under utviklingen av sykdommen.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Vår arbeidshypotese er at injeksjon av autologe mononukleære benmargsceller (BMNC) har en positiv effekt på det naturlige tapet av motoriske enheter og på økningen i størrelsen på motorenheten som oppstår hos pasienter med ALS under utviklingen av sykdommen. .

Denne hypotesen er basert på eksperimentelt arbeid utført i dyremodeller av ALS og resultatene fra vår tidligere fase I kliniske studie. I denne kliniske studien (TCIM / ALS, ClinicalTrials.gov Identifikator: NCT02286011) vi studerte med elektrofysiologiske teknikker (hos et lite antall pasienter med ALS) effekten av intramuskulær injeksjon av en enkelt dose BMSC i tibialis anterioris (TA) muskelen. . Resultatene indikerer at dette er en sikker prosedyre og viser tilstedeværelsen av en positiv og tilsynelatende forbigående effekt på størrelsen og antallet motoriske enheter i TA-muskelen.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Forventet)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
100

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Spania
      • Murcia, Spania, 30003
        • Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
        • Ta kontakt med:
          • Miguel Blanquer Blanquer
          • Telefonnummer: 968359767
        • Hovedetterforsker:
          • Miguel Blanquer Blanquer, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Carmen Díaz Marín, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Teresa Gavilá Lattur, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av ALS definert eller sannsynlig i henhold til kriteriene fastsatt av World Federation of Neurology
  • Alder mellom 18 og 70 år.
  • Pasient som tilbyr tilstrekkelige garantier for overholdelse av protokollen.
  • Nevrofysiologiske data som bekrefter lavere motorneuronengasjement på lumbalt og cervikalt nivå.
  • Vurdering av motorisk underskudd i dorsalfleksjon av begge føtter (mellom 3 og 5 poeng på MRC-skalaen).

Ekskluderingskriterier:

  • Mellitus diabetes.
  • Andre sykdommer som kan være assosiert med polynevropatier.
  • Tidligere historie med hjerneslag.
  • Tidligere patologi i det perifere nervesystemet som påvirket en eller begge nedre eller øvre lemmer, med eller uten klinisk tydelige nevrologiske følgetilstander.
  • Gravide eller aktivt ammende pasienter
  • Pasienter som er fysiologisk i stand til å bli gravide, med mindre de bruker en pålitelig prevensjonsmetode (vedlegg III)
  • Pasienter med hjerte-, nyre-, lever-, systemisk, immunsykdom som kan påvirke pasientens overlevelse under testen.
  • Positiv serologi for hepatitt B, hepatitt C eller HIV.
  • Kliniske og anestesiologiske kriterier som kontraindiserer enten sedasjon eller ekstraksjon av selve BM (endring av koagulasjonssystemet eller antikoagulert pasient med manglende evne til å seponere antikoagulasjon, hemodynamisk ustabilitet, hudendring på stikkstedet, etc.)
  • Inkludering i andre kliniske studier de siste 6 månedene.
  • Manglende evne til å forstå informert samtykke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: MNC (mononukleære celler)

MNC (mononukleære celler) (pasienter hvor stamceller vil bli injisert i de to musklene på den ene siden og placebo-vehicle- i de to kontralaterale musklene).

Denne gruppen vil bestå av 74 pasienter.
Legemiddel: MNC (mononukleære celler)
  • Intramuskulær infusjon av autolog BM CMN inn i TA-muskelen i en av underekstremitetene (eksperimentell side)
  • Intramuskulær infusjon av saltvannsoppløsning (placebo) i TA-muskelen i den kontralaterale underekstremiteten (kontrollsiden)
Legemiddel: Placebo / saltvann
- Intramuskulær infusjon av saltvannsoppløsning (placebo) i TA-muskelen i den kontralaterale underekstremiteten (kontrollsiden)
Placebo komparator: Saltvann
(pasienter der placebo-kjøretøy- vil bli injisert i begge muskler på begge sider). Denne gruppen vil bestå av 26 pasienter.
Legemiddel: Placebo / saltvann
- Intramuskulær infusjon av saltvannsoppløsning (placebo) i TA-muskelen i den kontralaterale underekstremiteten (kontrollsiden)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighet av alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger relatert til bruk av mononukleære benmargsceller hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
48 måneder fra baseline
D50-indeks hentet fra stimulusintensitetskurver
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
Denne parameteren kvantifiserer antall og størrelse på de funksjonelle motorenhetene til en gitt muskel.
48 måneder fra baseline

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Motorenhetsnummerindeks" (MUNIX)
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
Enhetsamplituden (eller arealet) til de individuelle motorenhetene beregnes fra amplitudevariasjonene (eller arealet) av muskelaksjonspotensialet oppnådd som respons på stimuli fra en fast intensitet
48 måneder fra baseline
Motorenhetsstørrelsesindeks" (MUSIX)
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
Enhetsamplituden (eller arealet) til de individuelle motorenhetene beregnes fra amplitudevariasjonene (eller arealet) av muskelaksjonspotensialet oppnådd som respons på stimuli fra en fast intensitet
48 måneder fra baseline
Fibertetthet (FD)
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
Kvantifiserer gjennomsnittlig antall muskelfibre per motorenhet. Den er hentet fra enkeltfiberopptak gjort med elektroder. Gjennomsnittlig antall motorenhetspotensialer beregnes i 20 forskjellige posisjoner i muskelen.
48 måneder fra baseline
PAMC-amplitude: mV
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
Sammensatt muskelaksjonspotensial (CMAP)
48 måneder fra baseline
PAMC-område: mV / ms
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
Sammensatt muskelaksjonspotensial (CMAP)
48 måneder fra baseline
Maksimal kraft utviklet i en isometrisk sammentrekning av musklene
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
Målingen vil bli gjort med dynamometer under henholdsvis dorsalfleksjon av foten (fra visse vinkler) og under abduksjon av håndens pekefinger.
48 måneder fra baseline
Fuerza muskulær (MRC Medical Research Council) poengsum
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
Muskelstyrkedata vil bli samlet inn i henhold til Medical Research Council-skalaen. Muskelstyrke graderes på en skala fra 0 til 5, hvor 5 er normal muskelstyrke og 0 er fravær av muskelkontraksjon.
48 måneder fra baseline

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. mai 2021

Primær fullføring (Forventet)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. mai 2023

Studiet fullført (Forventet)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
15. april 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. april 2021

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
19. april 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
19. april 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. april 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. april 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • IMB-TCIM/ELAII-2019-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger