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Ensaio Clínico sobre o Uso da Terapia Celular no Tratamento de Pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica (TCIM-ELAII)

15 de abril de 2021 atualizado por: Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia

Ensaio Clínico na Fase II da Infusão Intramuscular de Células Tronco Autólogas da Medula Óssea em Pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica.

Nossa hipótese de trabalho é que a injeção autóloga de células mononucleares da medula óssea (BMNC) tem um efeito positivo na perda natural de unidades motoras e no aumento do tamanho da unidade motora que ocorre em pacientes com ELA durante a evolução da doença

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ainda não está recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Nossa hipótese de trabalho é que a injeção autóloga de células mononucleares da medula óssea (BMNC) tem um efeito positivo na perda natural de unidades motoras e no aumento do tamanho da unidade motora que ocorre em pacientes com ELA durante a evolução da doença .

Esta hipótese é baseada no trabalho experimental realizado em modelos animais de ELA e nos resultados de nosso ensaio clínico de fase I anterior. Neste ensaio clínico (TCIM / ALS, ClinicalTrials.gov Identificador: NCT02286011) estudamos com técnicas eletrofisiológicas (em um pequeno número de pacientes com ELA) os efeitos da injeção intramuscular de uma única dose de BMSC no músculo tibial anterior (TA). . Os resultados indicam que este é um procedimento seguro e mostram a presença de um efeito positivo e aparentemente transitório no tamanho e número de unidades motoras do músculo TA.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Antecipado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
100

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Espanha
      • Murcia, Espanha, 30003
        • Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
        • Contato:
          • Miguel Blanquer Blanquer
          • Número de telefone: 968359767
        • Investigador principal:
          • Miguel Blanquer Blanquer, MD
        • Investigador principal:
          • Carmen Díaz Marín, MD
        • Investigador principal:
          • Teresa Gavilá Lattur, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 70 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de ELA definido ou provável de acordo com os critérios estabelecidos pela Federação Mundial de Neurologia
  • Idade entre 18 e 70 anos.
  • Paciente que oferece garantias suficientes de adesão ao protocolo.
  • Dados neurofisiológicos confirmando o envolvimento do neurônio motor inferior no nível lombar e cervical.
  • Avaliação do déficit motor na flexão dorsal de ambos os pés (entre 3 e 5 pontos na escala MRC).

Critério de exclusão:

  • Diabetes mellitus.
  • Outras doenças que podem estar associadas a polineuropatias.
  • História prévia de acidente vascular cerebral.
  • Patologia prévia do sistema nervoso periférico que afetasse um ou ambos os membros inferiores ou superiores, com ou sem sequelas neurológicas clinicamente evidentes.
  • Pacientes grávidas ou amamentando ativamente
  • Pacientes fisiologicamente capazes de engravidar, a menos que estejam usando um método contraceptivo confiável (Anexo III)
  • Pacientes com doenças cardíacas, renais, hepáticas, sistêmicas, imunológicas que possam influenciar na sobrevida do paciente durante o exame.
  • Sorologia positiva para hepatite B, hepatite C ou HIV.
  • Critérios clínicos e anestesiológicos que contraindicam a sedação ou a própria extração da MO (alteração do sistema de coagulação ou paciente anticoagulado com incapacidade de retirar a anticoagulação, instabilidade hemodinâmica, alteração cutânea no local da punção, etc.)
  • Inclusão em outros ensaios clínicos nos últimos 6 meses.
  • Incapacidade de compreender o consentimento informado.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: MNC (células mononucleares)

MNC (Células mononucleares) (pacientes nos quais serão injetadas células-tronco nos dois músculos de um lado e placebo -veículo- nos dois músculos contralaterais).

Este grupo seria composto por 74 pacientes.
Medicamento: MNC (células mononucleares)
  • Infusão intramuscular de BM CMN autólogo no músculo TA de um dos membros inferiores (lado experimental)
  • Infusão intramuscular de solução salina (placebo) no músculo TA do membro inferior contralateral (lado controle)
Medicamento: Placebo / Soro fisiológico
- Infusão intramuscular de soro fisiológico (placebo) no músculo TA do membro inferior contralateral (lado controle)
Comparador de Placebo: Salina
(pacientes nos quais o placebo -veículo- será injetado em ambos os músculos de ambos os lados). Este grupo seria composto por 26 pacientes.
Medicamento: Placebo / Soro fisiológico
- Infusão intramuscular de soro fisiológico (placebo) no músculo TA do membro inferior contralateral (lado controle)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de eventos adversos graves e não graves relacionados ao uso de células mononucleares da medula óssea em pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica
Prazo: 48 meses a partir da linha de base
48 meses a partir da linha de base
Índice D50 obtido a partir das curvas de intensidade do estímulo
Prazo: 48 meses a partir da linha de base
Este parâmetro quantifica o número e o tamanho das unidades motoras funcionais de um determinado músculo.
48 meses a partir da linha de base

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Índice do número da unidade do motor" (MUNIX)
Prazo: 48 meses a partir da linha de base
A unidade de amplitude (ou área) das unidades motoras individuais é calculada a partir das variações de amplitude (ou área) do potencial de ação muscular obtido em resposta a estímulos de uma intensidade fixa
48 meses a partir da linha de base
Índice de tamanho da unidade do motor" (MUSIX)
Prazo: 48 meses a partir da linha de base
A unidade de amplitude (ou área) das unidades motoras individuais é calculada a partir das variações de amplitude (ou área) do potencial de ação muscular obtido em resposta a estímulos de uma intensidade fixa
48 meses a partir da linha de base
Densidade da fibra (DF)
Prazo: 48 meses a partir da linha de base
Quantifica o número médio de fibras musculares por unidade motora. É obtido a partir de gravações de fibra única feitas com eletrodos. O número médio de potenciais de unidade motora é calculado em 20 posições diferentes no músculo.
48 meses a partir da linha de base
Amplitude PAMC: mV
Prazo: 48 meses a partir da linha de base
Potencial de ação muscular composto (CMAP)
48 meses a partir da linha de base
Área PAMC: mV / ms
Prazo: 48 meses a partir da linha de base
Potencial de ação muscular composto (CMAP)
48 meses a partir da linha de base
Força máxima desenvolvida em uma contração isométrica dos músculos
Prazo: 48 meses a partir da linha de base
A medição será feita com um dinamômetro durante a dorsiflexão do pé (de determinados ângulos) e durante a abdução do dedo indicador da mão, respectivamente.
48 meses a partir da linha de base
Pontuação de Fuerza muscular (MRC Medical Research Council)
Prazo: 48 meses a partir da linha de base
Os dados de força muscular serão coletados de acordo com a escala do Medical Research Council. A força muscular é graduada em uma escala de 0 a 5, sendo 5 a força muscular normal e 0 a ausência de contração muscular.
48 meses a partir da linha de base

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Antecipado)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de maio de 2021

Conclusão Primária (Antecipado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de maio de 2023

Conclusão do estudo (Antecipado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de setembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
15 de abril de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de abril de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
19 de abril de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
19 de abril de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de abril de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • IMB-TCIM/ELAII-2019-01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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