Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behovsvurdering af viden, overbevisninger og holdninger hos patienter med hæmofili B om genterapi

13. november 2025 opdateret af: St. Jude Children's Research Hospital

Behovsvurdering af viden, overbevisninger og holdninger hos patienter med hæmofili B om genterapi på et enkelt center i USA og i lande med begrænset ressourcer

Genterapi er en paradigmeskiftende behandling for hæmofili B-patienter, især i ressourcebegrænsede lande, hvor faktortilgængeligheden forbliver lav. Gennemsigtig og kulturelt følsom kommunikation omkring genterapi er afgørende for succesen af ​​en samtykkeproces af høj kvalitet. Aktuel litteratur om viden, overbevisninger og holdninger til genterapi i ressourcebegrænsede lande er utilstrækkelig. Derudover findes der få pædagogiske ressourcer til at forklare grundlæggende genterapikoncepter på andre sprog end engelsk. Denne undersøgelse har til formål at adressere disse huller i viden og støtte til udvikling af uddannelsesressourcer til at hjælpe de informerede samtykkeprocesser for genterapi i ressourcebegrænsede lande.

Primært mål:

At vurdere grundlæggende viden, overbevisninger og holdninger om genterapi hos hæmofili B-patienter på St. Jude Children's Research Hospital og i ressourcebegrænsede lande.

Sekundære mål:

  1. At udforske sundhedsarbejderes (dvs. læger, sygeplejersker, socialrådgivere, pædagoger/akademiske koordinatorer) perspektiver vedrørende uddannelsesbehovene for hæmofili B-patienter i ressourcebegrænsede lande og på St. Jude
  2. At udforske sundhedspersonalets tro og holdninger til genterapi
  3. At identificere præferencer hos patienter med hæmofili B og deres sundhedspersonale med hensyn til, hvordan/ved hvilken metode eller vej undervisningsindhold skal gives.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette prospektive kohortestudie vil bruge kvalitative metoder, specifikt semistrukturerede interviews til at evaluere viden, overbevisninger og holdninger til genterapi hos patienter 12 år og ældre med en diagnose af moderat og svær hæmofili B (≤2 % kun FIX-aktivitet), omsorgspersoner/ forældre og sundhedspersonale, der passer dem i St. Jude og ressourcebegrænsede lande. Deltagerne vil blive interviewet virtuelt ved hjælp af en online videokonferenceplatform, telefon eller personligt.

Interviews vil blive udført af erfarne kvalitative interviewere på det officielle sprog på hvert deltagende websted. Samtaler varer cirka 45-60 minutter og vil kun blive udført én gang. Alle interviews vil blive lydoptaget, og indhentet information vil blive analyseret ved hjælp af semantisk indholdsanalyse for at identificere fælles temaer.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
150

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
  • Nepal
      • Kathmandu, Nepal
        • Civil Service Hospital
  • Peru
      • Lima, Peru
        • Hospital Dos de Mayo
  • Sri Lanka
      • Colombo, Sri Lanka, 01000
        • National Hospital of Sri Lanka
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • National Institute of Hematology and Blood Transfusion

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere, der opfylder berettigelseskriterierne

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter ≥12 år
  • Diagnose af moderat (FIX ≥1% og ≤2%) eller svær (<1%) hæmofili B
  • Forældre eller pårørende til patienter med hæmofili i alderen 12-17 år

Inklusionskriterier - sundhedsmedarbejder:

- Læger, sygeplejersker, socialrådgivere og pædagoger, der deltager i behandlingen af ​​hæmofili B-patienter

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af hæmofili A
  • Diagnose af andre ikke-hæmofili B-blødningsforstyrrelser

Eksklusionskriterier - sundhedsmedarbejder:

  • Sundhedspersonale, der ikke deltager i behandlingen af ​​hæmofili B-patienter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Hæmofili B-patienter
Patienter ≥12 år med diagnosen moderat (FIX ≥1 % og ≤2 %) eller svær (<1 %) hæmofili B
Adfærdsmæssigt: Interview
Semistruktureret interview vil blive gennemført virtuelt ved hjælp af en online videokonferenceplatform, telefon eller personligt.
Andre navne:
  • Spørgsmål
Forældre eller omsorgspersoner
Forældre eller pårørende til patienter med hæmofili i alderen 12-17 år
Adfærdsmæssigt: Interview
Semistruktureret interview vil blive gennemført virtuelt ved hjælp af en online videokonferenceplatform, telefon eller personligt.
Andre navne:
  • Spørgsmål
Sundhedsarbejdere
Læger, sygeplejersker, socialrådgivere, farmaceuter og pædagoger, der deltager i behandlingen af ​​hæmofili B-patienter
Adfærdsmæssigt: Interview
Semistruktureret interview vil blive gennemført virtuelt ved hjælp af en online videokonferenceplatform, telefon eller personligt.
Andre navne:
  • Spørgsmål

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Brug af semistrukturerede interviews til kvalitativt at beskrive deres holdninger, overbevisninger og viden om genterapi ved hæmofili B
Tidsramme: Dag 1, eller ved et fremtidigt besøg (op til ca. 1 år)
Semistrukturerede interviews vil blive udført med patienter med hæmofili B, deres pårørende og sundhedspersonale for kvalitativt at beskrive deres holdninger, overbevisninger og viden om genterapi ved hæmofili B, herunder bekymringer, forventninger og bedste måde at modtage information om genterapi på. Interviews vil blive lydoptaget, transskriberet ordret og analyseret ved hjælp af semantisk indholdsanalyse for at identificere fælles temaer.
Dag 1, eller ved et fremtidigt besøg (op til ca. 1 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
St. Jude Children's Research Hospital

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Nidhi Bhatt, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
18. januar 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
14. oktober 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
14. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. september 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. november 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BINFORMED

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger