Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Potrzebuje oceny wiedzy, przekonań i postaw pacjentów z hemofilią B na temat terapii genowej

13 listopada 2025 zaktualizowane przez: St. Jude Children's Research Hospital

Potrzebna ocena wiedzy, przekonań i postaw pacjentów z hemofilią B na temat terapii genowej w jednym ośrodku w USA i krajach o ograniczonych zasobach

Terapia genowa to zmieniająca paradygmat metoda leczenia pacjentów z hemofilią B, szczególnie w krajach o ograniczonych zasobach, gdzie dostępność czynników pozostaje niska. Przejrzysta i wrażliwa kulturowo komunikacja wokół terapii genowej ma kluczowe znaczenie dla powodzenia wysokiej jakości procesu wyrażania zgody. Obecna literatura dotycząca wiedzy, przekonań i postaw dotyczących terapii genowej w krajach o ograniczonych zasobach jest niewystarczająca. Ponadto istnieje niewiele zasobów edukacyjnych wyjaśniających podstawowe koncepcje terapii genowej w językach innych niż angielski. Niniejsze badanie ma na celu zaradzenie tym lukom w wiedzy i pomocy w rozwoju zasobów edukacyjnych, aby wspomóc procesy świadomej zgody na terapię genową w krajach o ograniczonych zasobach.

Podstawowy cel:

Ocena podstawowej wiedzy, przekonań i postaw dotyczących terapii genowej pacjentów z hemofilią B w Dziecięcym Szpitalu Badawczym St. Jude oraz w krajach o ograniczonych zasobach.

Cele drugorzędne:

  1. Zbadanie perspektywy pracowników służby zdrowia (tj. lekarzy, pielęgniarek, pracowników socjalnych, pedagogów/koordynatorów akademickich) w odniesieniu do potrzeb edukacyjnych pacjentów z hemofilią B w krajach o ograniczonych zasobach oraz w St. Jude
  2. Zbadanie przekonań i postaw pracowników służby zdrowia dotyczących terapii genowej
  3. Zidentyfikowanie preferencji pacjentów z hemofilią B i ich pracowników służby zdrowia co do tego, jak/jaką metodą lub drogą powinno się dostarczać treści edukacyjne.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To prospektywne badanie kohortowe będzie wykorzystywać metody jakościowe, w szczególności częściowo ustrukturyzowane wywiady, w celu oceny wiedzy, przekonań i postaw dotyczących terapii genowej u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z rozpoznaniem umiarkowanej i ciężkiej hemofilii B (≤2% tylko aktywność FIX), opiekunów/ rodzicom i pracownikom służby zdrowia, którzy opiekują się nimi w St. Jude i krajach o ograniczonych zasobach. Uczestnicy zostaną przesłuchani wirtualnie za pomocą internetowej platformy wideokonferencyjnej, telefonicznie lub osobiście.

Wywiady będą przeprowadzane przez doświadczonych ankieterów jakościowych w języku urzędowym każdego uczestniczącego ośrodka. Wywiady będą trwały około 45-60 minut i będą przeprowadzane tylko raz. Wszystkie wywiady zostaną nagrane, a uzyskane informacje zostaną przeanalizowane przy użyciu semantycznej analizy treści w celu zidentyfikowania wspólnych tematów.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
150

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Nepal
      • Kathmandu, Nepal
        • Civil Service Hospital
  • Peru
      • Lima, Peru
        • Hospital Dos de Mayo
  • Sri Lanka
      • Colombo, Sri Lanka, 01000
        • National Hospital of Sri Lanka
  • Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital
  • Wietnam
      • Hanoi, Wietnam
        • National Institute of Hematology and Blood Transfusion

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy spełniający kryteria kwalifikacyjne

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku ≥12 lat
  • Rozpoznanie umiarkowanej (FIX ≥1% i ≤2%) lub ciężkiej (<1%) hemofilii B
  • Rodzice lub opiekunowie pacjentów z hemofilią w wieku 12-17 lat

Kryteria włączenia - Pracownik służby zdrowia:

- Lekarze, pielęgniarki, pracownicy socjalni i pedagodzy uczestniczący w opiece nad chorymi na hemofilię B

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznanie hemofilii A
  • Rozpoznanie innych skaz krwotocznych innych niż hemofilia B

Kryteria wykluczenia — pracownik służby zdrowia:

  • Pracownicy służby zdrowia, którzy nie uczestniczą w opiece nad pacjentami z hemofilią B

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Pacjenci z hemofilią B
Pacjenci w wieku ≥12 lat z rozpoznaniem umiarkowanej (FIX ≥1% i ≤2%) lub ciężkiej (<1%) hemofilii B
Behawioralne: Wywiad
Częściowo ustrukturyzowany wywiad zostanie przeprowadzony wirtualnie za pomocą internetowej platformy wideokonferencyjnej, telefonicznie lub osobiście.
Inne nazwy:
  • Pytania
Rodzice lub Opiekunowie
Rodzice lub opiekunowie pacjentów z hemofilią w wieku 12-17 lat
Behawioralne: Wywiad
Częściowo ustrukturyzowany wywiad zostanie przeprowadzony wirtualnie za pomocą internetowej platformy wideokonferencyjnej, telefonicznie lub osobiście.
Inne nazwy:
  • Pytania
Pracownicy służby zdrowia
Lekarze, pielęgniarki, pracownicy socjalni, farmaceuci i pedagodzy uczestniczący w opiece nad chorymi na hemofilię B
Behawioralne: Wywiad
Częściowo ustrukturyzowany wywiad zostanie przeprowadzony wirtualnie za pomocą internetowej platformy wideokonferencyjnej, telefonicznie lub osobiście.
Inne nazwy:
  • Pytania

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wykorzystanie częściowo ustrukturyzowanych wywiadów do jakościowego opisu postaw, przekonań i wiedzy na temat terapii genowej w hemofilii B
Ramy czasowe: Dzień 1 lub podczas przyszłej wizyty (do około 1 roku)
Z pacjentami chorymi na hemofilię B, ich opiekunami i pracownikami służby zdrowia zostaną przeprowadzone częściowo ustrukturyzowane wywiady, aby jakościowo opisać ich postawy, przekonania i wiedzę na temat terapii genowej w hemofilii B, w tym obawy, oczekiwania i najlepszy sposób otrzymywania informacji na temat terapii genowej. Wywiady będą nagrywane audio, dosłownie transkrybowane i analizowane przy użyciu analizy treści semantycznej w celu zidentyfikowania wspólnych tematów.
Dzień 1 lub podczas przyszłej wizyty (do około 1 roku)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
St. Jude Children's Research Hospital

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Nidhi Bhatt, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
18 stycznia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
14 października 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
14 października 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
9 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
16 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
14 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • BINFORMED

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami