Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка потребностей в знаниях, убеждениях и отношении пациентов с гемофилией В к генной терапии

13 ноября 2025 г. обновлено: St. Jude Children's Research Hospital

Оценка потребностей в знаниях, убеждениях и отношении пациентов с гемофилией В к генной терапии в одном центре в США и в странах с ограниченными ресурсами

Генная терапия — это способ изменить парадигму лечения пациентов с гемофилией В, особенно в странах с ограниченными ресурсами, где доступность факторов остается низкой. Прозрачная и культурно чувствительная коммуникация вокруг генной терапии жизненно важна для успеха высококачественного процесса согласия. Текущая литература о знаниях, убеждениях и отношении к генной терапии в странах с ограниченными ресурсами недостаточна. Кроме того, существует мало образовательных ресурсов для объяснения основных концепций генной терапии на других языках, кроме английского. Это исследование направлено на устранение этих пробелов в знаниях и помощь в разработке образовательных ресурсов для поддержки процессов информированного согласия на генную терапию в странах с ограниченными ресурсами.

Основная цель:

Оценить базовые знания, убеждения и отношение к генной терапии пациентов с гемофилией B в Детской исследовательской больнице Св. Иуды и в странах с ограниченными ресурсами.

Второстепенные цели:

  1. Изучить точки зрения медицинских работников (т. е. врачей, медсестер, социальных работников, педагогов/научных координаторов) на образовательные потребности пациентов с гемофилией B в странах с ограниченными ресурсами и в больнице Св. Иуды.
  2. Изучить убеждения и отношение медицинских работников к генной терапии.
  3. Выявить предпочтения пациентов с гемофилией В и их медицинских работников в отношении того, как/каким методом или путем должен предоставляться образовательный контент.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

В этом проспективном когортном исследовании будут использоваться качественные методы, в частности, полуструктурированные интервью для оценки знаний, убеждений и отношения к генной терапии у пациентов в возрасте 12 лет и старше с диагнозом умеренной и тяжелой гемофилии B (только активность FIX ≤2%), лиц, осуществляющих уход/ родители и медицинские работники, ухаживающие за ними в больнице St. Jude и странах с ограниченными ресурсами. Участники будут опрошены виртуально с использованием онлайн-платформы для видеоконференций, по телефону или лично.

Интервью будут проводить опытные качественные интервьюеры на официальном языке каждого сайта-участника. Интервью будут длиться примерно 45-60 минут и будут проводиться только один раз. Все интервью будут записаны на аудио, а полученная информация будет проанализирована с использованием анализа семантического содержания для выявления общих тем.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
150

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Nidhi Bhatt, MD
  • Номер телефона: 901-426-6982
  • Электронная почта: binformedstudy@stjude.org

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Gail Fortner, BSN, RN
  • Номер телефона: 901-595- 5702
  • Электронная почта: binformedstudy@stjude.org

Места учебы

  • Вьетнам
      • Hanoi, Вьетнам
        • National Institute of Hematology and Blood Transfusion
  • Непал
      • Kathmandu, Непал
        • Civil Service Hospital
  • Перу
      • Lima, Перу
        • Hospital Dos de Mayo
  • Соединенные Штаты
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
  • Таиланд
      • Bangkok, Таиланд, 10400
        • Ramathibodi Hospital
  • Шри-Ланка
      • Colombo, Шри-Ланка, 01000
        • National Hospital of Sri Lanka

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники, соответствующие критериям отбора

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты ≥12 лет
  • Диагноз умеренной (FIX ≥1% и ≤2%) или тяжелой (<1%) гемофилии В
  • Родители или опекуны пациентов с гемофилией в возрасте 12-17 лет

Критерии включения - Медицинский работник:

- Врачи, медсестры, социальные работники и педагоги, участвующие в уходе за больными гемофилией B.

Критерий исключения:

  • Диагностика гемофилии А
  • Диагностика других нарушений свертываемости крови, не связанных с гемофилией В

Критерии исключения - Медицинский работник:

  • Медицинские работники, не участвующие в уходе за больными гемофилией В

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта

Группа / когорта

Группа или подгруппа участников обсервационного исследования, которое оценивается на предмет биомедицинских результатов или исходов для здоровья.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Больные гемофилией В
Пациенты ≥12 лет с диагнозом умеренной (FIX ≥1% и ≤2%) или тяжелой (<1%) гемофилии В
Поведенческий: Интервью
Полуструктурированное интервью будет проводиться виртуально с использованием платформы онлайн-видеоконференций, по телефону или лично.
Другие имена:
  • Вопросы
Родители или опекуны
Родители или опекуны пациентов с гемофилией в возрасте 12-17 лет
Поведенческий: Интервью
Полуструктурированное интервью будет проводиться виртуально с использованием платформы онлайн-видеоконференций, по телефону или лично.
Другие имена:
  • Вопросы
Работники здравоохранения
Врачи, медсестры, социальные работники, фармацевты и педагоги, участвующие в уходе за больными гемофилией B
Поведенческий: Интервью
Полуструктурированное интервью будет проводиться виртуально с использованием платформы онлайн-видеоконференций, по телефону или лично.
Другие имена:
  • Вопросы

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Использование полуструктурированных интервью для качественного описания их взглядов, убеждений и знаний о генной терапии при гемофилии B.
Временное ограничение: День 1 или при следующем визите (примерно до 1 года)
Полуструктурированные интервью будут проводиться с пациентами с гемофилией B, лицами, осуществляющими уход за ними, и медицинскими работниками, чтобы качественно описать их отношение, убеждения и знания о генной терапии при гемофилии B, включая опасения, ожидания и лучший способ получения информации о генной терапии. Интервью будут записываться на аудио, дословно расшифровываться и анализироваться с использованием анализа семантического контента для выявления общих тем.
День 1 или при следующем визите (примерно до 1 года)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
St. Jude Children's Research Hospital

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Nidhi Bhatt, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
18 января 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
14 октября 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
14 октября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
9 сентября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
9 сентября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
16 сентября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
14 ноября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
13 ноября 2025 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 ноября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • BINFORMED

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками