Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Trenger vurdering av kunnskap, tro og holdninger til pasienter med hemofili B om genterapi

13. november 2025 oppdatert av: St. Jude Children's Research Hospital

Trenger vurdering av kunnskap, tro og holdninger til pasienter med hemofili B om genterapi ved et enkelt senter i USA og i land med begrenset ressurs

Genterapi er en paradigmeskiftende behandling for hemofili B-pasienter, spesielt i ressursbegrensede land der faktortilgjengeligheten fortsatt er lav. Transparent og kulturelt sensitiv kommunikasjon rundt genterapi er avgjørende for å lykkes med en samtykkeprosess av høy kvalitet. Aktuell litteratur om kunnskap, tro og holdninger om genterapi i ressursbegrensede land er utilstrekkelig. I tillegg finnes det få pedagogiske ressurser for å forklare grunnleggende genterapikonsepter på andre språk enn engelsk. Denne studien tar sikte på å adressere disse hullene i kunnskap og hjelp til utvikling av pedagogiske ressurser for å hjelpe de informerte samtykkeprosessene for genterapi i land med begrensede ressurser.

Hovedmål:

Å vurdere grunnleggende kunnskap, tro og holdninger om genterapi holdt av hemofili B-pasienter ved St. Jude Children's Research Hospital og i land med begrensede ressurser.

Sekundære mål:

  1. Å utforske helsepersonells (dvs. leger, sykepleiere, sosialarbeidere, lærere/akademiske koordinatorer) perspektiver angående utdanningsbehovene til hemofili B-pasienter i ressursbegrensede land og ved St. Jude
  2. Å utforske helsepersonells tro og holdninger til genterapi
  3. Å identifisere preferanser til pasienter med hemofili B og deres helsepersonell om hvordan/ved hvilken metode eller vei pedagogisk innhold skal gis.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Denne prospektive kohortstudien vil bruke kvalitative metoder, spesifikt semistrukturerte intervjuer for å evaluere kunnskap, tro og holdning om genterapi hos pasienter 12 år og eldre med diagnosen moderat og alvorlig hemofili B (≤2 % kun FIX-aktivitet), omsorgspersoner/ foreldre og helsepersonell som har omsorg for dem i St. Jude og land med begrensede ressurser. Deltakerne vil bli intervjuet virtuelt ved hjelp av en online videokonferanseplattform, telefon eller personlig.

Intervjuer vil bli utført av erfarne kvalitative intervjuere på det offisielle språket på hvert deltakende nettsted. Intervjuer vil vare ca. 45-60 minutter og gjennomføres kun én gang. Alle intervjuer vil bli tatt opp på lyd og innhentet informasjon vil bli analysert ved hjelp av semantisk innholdsanalyse for å identifisere vanlige temaer.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
150

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
  • Nepal
      • Kathmandu, Nepal
        • Civil Service Hospital
  • Peru
      • Lima, Peru
        • Hospital Dos de Mayo
  • Sri Lanka
      • Colombo, Sri Lanka, 01000
        • National Hospital of Sri Lanka
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • National Institute of Hematology and Blood Transfusion

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere som oppfyller kvalifikasjonskriteriene

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter ≥12 år
  • Diagnose av moderat (FIX ≥1 % og ≤2 %) eller alvorlig (<1 %) hemofili B
  • Foreldre eller omsorgspersoner til pasienter med hemofili 12-17 år

Inkluderingskriterier – helsepersonell:

- Leger, sykepleiere, sosialarbeidere og pedagoger som deltar i omsorgen for hemofili B-pasienter

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose av hemofili A
  • Diagnostisering av andre ikke-hemofili B blødningsforstyrrelser

Ekskluderingskriterier – helsepersonell:

  • Helsepersonell som ikke deltar i omsorgen for hemofili B-pasienter

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Hemofili B-pasienter
Pasienter ≥12 år med diagnosen moderat (FIX ≥1 % og ≤2 %) eller alvorlig (<1 %) hemofili B
Atferdsmessig: Intervju
Semistrukturert intervju vil bli utført virtuelt ved hjelp av en online videokonferanseplattform, telefon eller personlig.
Andre navn:
  • Spørsmål
Foreldre eller omsorgspersoner
Foreldre eller omsorgspersoner til pasienter med hemofili 12-17 år
Atferdsmessig: Intervju
Semistrukturert intervju vil bli utført virtuelt ved hjelp av en online videokonferanseplattform, telefon eller personlig.
Andre navn:
  • Spørsmål
Helsearbeidere
Leger, sykepleiere, sosionomer, farmasøyter og pedagoger som deltar i omsorgen for hemofili B-pasienter
Atferdsmessig: Intervju
Semistrukturert intervju vil bli utført virtuelt ved hjelp av en online videokonferanseplattform, telefon eller personlig.
Andre navn:
  • Spørsmål

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bruk av semistrukturerte intervjuer for å kvalitativt beskrive deres holdninger, tro og kunnskap om genterapi ved hemofili B
Tidsramme: Dag 1, eller ved et fremtidig besøk (opptil ca. 1 år)
Semistrukturerte intervjuer vil bli utført med pasienter med hemofili B, deres omsorgspersoner og helsepersonell for å kvalitativt beskrive deres holdninger, tro og kunnskap om genterapi ved hemofili B, inkludert bekymringer, forventninger og den beste måten å motta informasjon om genterapi på. Intervjuer vil bli tatt opp med lyd, transkribert ordrett og analysert ved hjelp av semantisk innholdsanalyse for å identifisere vanlige temaer.
Dag 1, eller ved et fremtidig besøk (opptil ca. 1 år)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
St. Jude Children's Research Hospital

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Nidhi Bhatt, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
18. januar 2022

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
14. oktober 2025

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
14. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
9. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
9. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
16. september 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
14. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. november 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • BINFORMED

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger