Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidet adgangsprotokol i mellemstørrelse af AMX0035 til ALS

14. oktober 2022 opdateret af: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

En udvidet adgangsprotokol i mellemstørrelse til at give AMX0035, en fast kombination af natriumphenylbutyrat (PB) og Taurursodiol (TURSO), til behandling af voksne patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Programmet for udvidet adgang vil give adgang til og vurdere sikkerheden af ​​AMX0035 til behandling af mennesker, der lever med ALS.

Studieoversigt

Status

Godkendt til markedsføring

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

AMX0035 er en kombinationsterapi designet til at reducere neuronal død gennem blokering af centrale cellulære dødsveje med oprindelse i det endoplasmatiske retikulum (ER) og mitokondrier. Dette udvidede adgangsprogram er designet til at give udvidet adgang til AMX0035 til behandling af mennesker, der lever med ALS og vurdere sikkerheden i forskellige populationer/stadier af ALS over 48 uger.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Befolkning af middelstørrelse

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • University of Southern California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94612
        • The Kaiser Permanente Medical Group
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Forenede Stater, 33308
        • Holy Cross Health
      • Fort Lauderdale, Florida, Forenede Stater, 32608
        • Nova Southeastern University
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • The Sean M. Healey & AMG Center for ALS Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68510
        • Neurology Associates, P.C. / Somnos Clinical Research
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University Weinberg ALS Center
    • Texas
      • El Paso, Texas, Forenede Stater, 79995
        • Texas Tech University Health Sciences Center El Paso
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
        • Providence St. Luke's Rehabilitation Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
        • University of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00936
        • Hispanic Alliance for Research & Translational Research

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde, mindst 18 år (inklusive);
  • Diagnose af ALS stillet af en læge med erfaring i behandling af ALS;
  • >36 måneder fra symptomdebut defineret som første svaghed
  • I stand til at give informeret samtykke;
  • Er i stand til og villig til at følge programprocedurer.
  • Deltagere, der har etableret pleje hos en læge, der har erfaring med at behandle patienter med ALS, der er involveret i programmet, og som vil opretholde denne kliniske pleje under hele deres tid i programmet.

  • Kvinder i den fødedygtige alder (f.eks. ikke postmenopausale i mindst et år eller kirurgisk sterile) skal acceptere at bruge passende prævention i hele programmets varighed og 3 måneder efter sidste dosis af AMX0035;

    • Kvinder må ikke planlægge at blive gravide under programmets varighed og 3 måneder efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet

  • Mænd skal acceptere at praktisere prævention i hele programmets varighed og i mindst 3 måneder efter sidste dosis programlægemiddel;

    • Mænd må ikke planlægge at blive far til et barn eller give sæd

Eksklusionskriterier

  • I øjeblikket tilmeldt en terapeutisk undersøgelse, der involverer brugen af ​​en undersøgelsesterapi;

  • Afhængighed af invasiv mekanisk ventilation, defineret som ude af stand til at ligge på ryggen uden, ude af stand til at sove uden, eller kontinuerlig brug i dagtimerne; tilstedeværelse af trakeostomi ved screening;

    • Intet aktuelt behov for trakeostomi eller PAV (defineret som mere end 22 timer dagligt med mekanisk ventilation i mere end en uge (7 dage) eller baseret på stedets efterforskers vurdering; intet behov forventes i de næste 12 uger
  • Efter efterforskerens vurdering er deltagerens forventede overlevelse mindre end 6 måneder
  • Anamnese med kendt allergi over for følgende: PB, galdesalte, hjælpestof/bestanddele i formuleringen;
  • Unormal leverfunktion defineret som ASAT og/eller ALAT >3 gange den øvre grænse for det normale (opnået inden for 12 uger fra første dosis);
  • Nyreinsufficiens som defineret ved eGFR <60 ml/min/1,73m2 (opnået inden for 12 uger fra første dosis);
  • Gravide kvinder eller kvinder, der i øjeblikket ammer;
  • Aktuel alvorlig galdesygdom, som kan resultere i efterforskerens medicinske vurdering i biliær obstruktion, herunder for eksempel aktiv cholecystitis, primær galdecirrhose, skleroserende cholangitis, galdeblærecancer, galdeblærepolypper, koldbrand i galdeblæren, galdeblærens abscess;
  • Anamnese med klasse III/IV hjertesvigt (ifølge New York Heart Association - NYHA);
  • Deltager under alvorlig saltrestriktion, hvor det tilsatte saltindtag på grund af behandlingen ville bringe deltageren i fare, efter Site Investigator's kliniske vurdering;
  • Tilstedeværelse af ustabil psykiatrisk sygdom, kognitiv svækkelse, demens eller stofmisbrug, som ville svække deltagerens evne til at give informeret c samtykke, ifølge Site Investigator-dommen;
  • Klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand (bortset fra ALS), som ville udgøre en risiko for deltageren, hvis de skulle deltage i programmet, ifølge Site Investigator-dommen;
  • Behandling, aktuel eller inden for 90 dage fra screening med enhver celleterapi eller genterapi;
  • Implantation af diaphragm pacing system (DPS);
  • Alt, hvad der efter Site Investigator's mening ville sætte deltageren i øget risiko eller udelukke deltagerens fulde overholdelse af eller fuldførelse af programmet;
  • Aktuel eller planlagt eksponering for enhver forbudt medicin anført i afsnit 6.8.1 i protokollen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. marts 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

18. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. oktober 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. oktober 2022

Sidst verificeret

1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • A35-006

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med AMX0035

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Myanmar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner