Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Real-World Data Study for at evaluere effektiviteten af ​​OCA på leverudfald hos PBC-patienter (HEROES PBC)

10. december 2024 opdateret af: Intercept Pharmaceuticals

Replikatundersøgelser, der evaluerer effektiviteten af ​​obeticholsyre på leverresultater i den virkelige verden hos patienter med primær biliær kolangitis

Dette er en observationel, retrospektiv kohorteundersøgelse af patienter med primær biliær kolangitis (PBC), som mislykkedes i behandlingen med ursodeoxycholsyre (UDCA), ved hjælp af en datakilde fra den virkelige verden, Komodo Health United States (US) påstandsdatabase. Undersøgelsen er designet til at evaluere effektiviteten af ​​obeticholsyre (OCA). Alle patienter, der opfylder diagnostiske kriterier for PBC i databasen mellem 01. juni 2015 og 31. december 2021, og som opfylder alle berettigelseskriterier, vil komme i betragtning til denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
4577

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92121
        • Intercept Pharmaceuticals, Inc

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle patienter, der opfylder diagnostiske kriterier i hver database mellem 01. juni 2015 og 31. december 2021, og som opfylder berettigelseskriterierne, vil komme i betragtning til disse undersøgelser.

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Sikker eller sandsynlig PBC-diagnose
  2. Utilstrækkelig respons eller intolerance over for UDCA
  3. Alder ≥18 år på indeksdatoen
  4. Kontinuerlig tilmelding og evaluerbare data i mindst 12 måneder før indeksdatoen (inklusive)

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Anamnese eller tilstedeværelse af andre samtidige leversygdomme
  2. Anamnese med ikke-hud malignitet eller melanom
  3. Historie om HIV
  4. Medicinske tilstande, der kan forårsage ikke-hepatiske stigninger i ALP
  5. Patienter med laboratorieværdier, der indikerer leverdekompensation eller betydelig hepatobiliær skade
  6. Historie om levertransplantation
  7. Beviser for brug af fenofibrat eller bezafibrat
  8. Anamnese eller tilstedeværelse af leverdekompenserende hændelser

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
OCA-behandlet
PBC-deltagere med en historie med UDCA-svigt (utilstrækkelig respons, intolerance eller seponering), som påbegyndte Obeticholsyre (OCA) i undersøgelsesvinduet.
Ikke-OCA-behandlet
PBC-deltagere med en historie med UDCA-svigt, som var kvalificerede, men ikke behandlet med OCA (eller off-label fibrater) i undersøgelsesvinduet.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Risiko for den første begivenhed af de sammensatte begivenheder
Tidsramme: Op til 67 måneder
Det primære analyseresultat blev vurderet med hazard ratio (HR), der sammenlignede faren ved første hændelse af det sammensatte endepunkt blandt OCA-behandlede deltagere og SMR-vægtede ikke-OCA-behandlede PBC-deltagerindekser. Det omfattede dødsfald af alle årsager, levertransplantation, hospitalsindlæggelse for leverdekompensation baseret på første forekomst af: varicealblødning, ascites (inklusive hepatisk hydrothorax og spontan bakteriel peritonitis) og hepatisk encefalopati. OCA-behandlede indekser blev censureret 90 dage efter OCA-seponering, eller hvis fibrater blev påbegyndt. Kontrolindekser blev censureret, hvis en deltager-initieret OCA-behandling, påbegyndte fibratterapi, genstartede UDCA for deltagere, der havde seponeret UDCA i >6 måneder, eller slutningen af ​​undersøgelsesperioden (31. december 2021), alt efter hvad der kom først. 2,5 og 97,5 percentilen af ​​ikke-parametriske bootstrap-prøver blev brugt til at estimere 95 % CI for HR og til at udføre en hypotesetest. Risiko præsenteres ved hjælp af antallet af sammensatte hændelser og komponenter.
Op til 67 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Risiko for død
Tidsramme: Op til 67 måneder
Den primære kilde til død var Social Security Death Index (SSDI) sammen med nekrologsøgning, som blev sammenlignet med Komodo Health Claims og LabCorp/Quest Laboratory Data. De sekundære mål var at estimere virkningen af ​​OCA-behandling kontra ikke-OCA-behandling på hver komponent i det sammensatte endepunkt, med den samme censurregel anvendt som i det primære sammensatte endepunkt. Risikoen præsenteres ved hjælp af antallet af dødsfald i risikoen inden for risikoperioden (inden censurering).
Op til 67 måneder
Risiko for levertransplantation
Tidsramme: Op til 67 måneder
Den primære kilde til levertransplantation var Organ Transplant Network (OPTN) transplantationsregisteret. Risiko præsenteres ved hjælp af antallet af levertransplantation.
Op til 67 måneder
Risiko for hospitalisering for leverdugning
Tidsramme: Op til 67 måneder
Den primære kilde til hospitalisering til leverdugning var Komodo -sundhedsanprisninger. Risiko præsenteres ved hjælp af antallet af indlæggelse til leverdugning.
Op til 67 måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Tid til den første forekomst af dødsfald af alle årsager
Tidsramme: Tid fra indeksdato til første forekomst af dødsfald af alle årsager, vurderet op til 67 måneder.
Tid fra indeksdato til første forekomst af dødsfald af alle årsager, vurderet op til 67 måneder.
Tid til den første forekomst af levertransplantation
Tidsramme: Tid fra indeksdato til første forekomst af levertransplantation, vurderet op til 67 måneder.
Tid fra indeksdato til første forekomst af levertransplantation, vurderet op til 67 måneder.
Tid til første forekomst af hospitalsindlæggelse for leverdekompensation
Tidsramme: Tid fra indeksdato til første forekomst af hospitalsindlæggelse for leverdekompensation, vurderet op til 67 måneder.
Tid fra indeksdato til første forekomst af hospitalsindlæggelse for leverdekompensation, vurderet op til 67 måneder.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Intercept Pharmaceuticals

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Syneos Health
Target RWE
Komodo Health, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. marts 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. december 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 747-405

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger