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Studio sui dati del mondo reale per valutare l'efficacia dell'OCA sugli esiti epatici nei pazienti affetti da CBP (HEROES PBC)

10 dicembre 2024 aggiornato da: Intercept Pharmaceuticals

Studi replicati che valutano l'efficacia dell'acido obeticolico sugli esiti epatici nel mondo reale nei pazienti con colangite biliare primitiva

Questo è uno studio di coorte osservazionale e retrospettivo di pazienti con colangite biliare primaria (PBC) che hanno fallito il trattamento con acido ursodesossicolico (UDCA), utilizzando una fonte di dati del mondo reale, il database delle affermazioni di Komodo Health negli Stati Uniti (USA). Lo studio è progettato per valutare l'efficacia dell'acido obeticolico (OCA). Tutti i pazienti che soddisfano i criteri diagnostici per PBC nel database tra il 1° giugno 2015 e il 31 dicembre 2021 e che soddisfano tutti i criteri di ammissibilità saranno presi in considerazione per questo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
4577

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92121
        • Intercept Pharmaceuticals, Inc

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutti i pazienti che soddisfano i criteri diagnostici in ciascun database tra il 1° giugno 2015 e il 31 dicembre 2021 e che soddisfano i criteri di ammissibilità saranno presi in considerazione per questi studi.

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Diagnosi certa o probabile di PBC
  2. Risposta inadeguata o intolleranza all'UDCA
  3. Età ≥18 anni alla data dell'indice
  4. Iscrizione continua e dati valutabili per almeno 12 mesi prima della data dell'indice (inclusa)

Criteri chiave di esclusione:

  1. Storia o presenza di altre malattie epatiche concomitanti
  2. Storia di tumori maligni non cutanei o melanomi
  3. Storia dell'HIV
  4. Condizioni mediche che possono causare aumenti non epatici di ALP
  5. Pazienti con valori di laboratorio indicativi di scompenso epatico o danno epatobiliare significativo
  6. Storia del trapianto di fegato
  7. Evidenza dell'uso di fenofibrato o bezafibrato
  8. Anamnesi o presenza di eventi di scompenso epatico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Trattato con OCA
Partecipanti della PBC con una storia di fallimento dell'UDCA (risposta inadeguata, intolleranza o interruzione) che hanno iniziato l'acido obeticholic (OCA) nella finestra dello studio.
Non trattato con OCA
Partecipanti alla PBC con una storia di fallimento dell'UDCA che erano idonei ma non trattati con OCA (o fibrati off-label) nella finestra dello studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Rischio del Primo Evento degli Eventi Compositi
Lasso di tempo: Fino a 67 mesi
Il risultato dell'analisi primaria è stato valutato con il rapporto Hazard (HR) che confronta il pericolo del primo evento dell'endpoint composito tra i partecipanti trattati con OCA e gli indici dei partecipanti PBC non trattati con OCA ponderati SMR. Comprendeva la morte per tutte le cause, il trapianto di fegato, il ricovero per la decompensione epatica basata sulla prima occorrenza di: sanguinamento variceo, ascite (incluso idrotorace epatico e peritonite batterica spontanea) e encefalopatia epatica. Gli indici trattati con OCA sono stati censurati 90 giorni dopo l'interruzione dell'OCA o se sono stati avviati fibrazioni. Gli indici di controllo sono stati censurati se una terapia OCA avviata dai partecipanti, ha iniziato la terapia fibrata, UDCA reniziata per i partecipanti che avevano interrotto l'UDCA per> 6 mesi o il periodo di fine studio (31 dicembre 2021), a seconda di quale fosse arrivato per primo. Il 2,5 e il 97,5 ° percentile di campioni di bootstrap non parametrici sono stati usati per stimare l'IC 95% per le risorse umane e per eseguire un test di ipotesi. Il rischio viene presentato utilizzando il numero di eventi e componenti compositi.
Fino a 67 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Rischio di morte
Lasso di tempo: Fino a 67 mesi
La fonte primaria per la morte è stata l'indice di morte per la sicurezza sociale (SSDI) insieme alla ricerca necrologica, che è stata confrontata con le rivendicazioni della salute di Komodo e i dati di laboratorio di LabCorp/Quest. Gli obiettivi secondari erano di stimare l'effetto del trattamento OCA rispetto al trattamento non OCA su ciascun componente dell'endpoint composito, con la stessa regola di censura applicata dell'endpoint composito primario. Il rischio viene presentato utilizzando il numero di morte per tutte le cause entro il periodo di rischio (prima della censura).
Fino a 67 mesi
Rischio di trapianto di fegato
Lasso di tempo: Fino a 67 mesi
La fonte primaria per il trapianto di fegato era il registro dei trapianti di Organ Transplant Network (OPTN). Il rischio viene presentato utilizzando il numero di trapianti di fegato.
Fino a 67 mesi
Rischio di ricovero in ospedale per decomomomurimento epatico
Lasso di tempo: Fino a 67 mesi
La fonte primaria per il ricovero in ospedale per la decompensa epatica sono state le affermazioni sulla salute di Komodo. Il rischio viene presentato utilizzando il numero di ricovero per la decompensa epatica.
Fino a 67 mesi

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Tempo alla prima occorrenza di morte per tutte le cause
Lasso di tempo: Tempo dalla data indice alla prima occorrenza di morte per tutte le cause, valutato fino a 67 mesi.
Tempo dalla data indice alla prima occorrenza di morte per tutte le cause, valutato fino a 67 mesi.
Tempo alla prima occorrenza di trapianto di fegato
Lasso di tempo: Tempo dalla data indice alla prima occorrenza di trapianto di fegato, valutato fino a 67 mesi.
Tempo dalla data indice alla prima occorrenza di trapianto di fegato, valutato fino a 67 mesi.
Tempo alla prima occorrenza di ricovero per scompenso epatico
Lasso di tempo: Tempo dalla data indice alla prima occorrenza di ricovero per scompenso epatico, valutato fino a 67 mesi.
Tempo dalla data indice alla prima occorrenza di ricovero per scompenso epatico, valutato fino a 67 mesi.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Intercept Pharmaceuticals

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Syneos Health
Target RWE
Komodo Health, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 giugno 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 dicembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
4 marzo 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 dicembre 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 747-405

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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