Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dynamikken af ​​anti-faktor VIII-antistofsignaturen under behandling med Emicizumab (NAVIGATE)

7. juli 2023 opdateret af: Christoph Königs
Målet med dette observationsstudie er at lære om ændringerne af antistoffer og hæmmere mod koagulationsfaktor VIII hos patienter med svær hæmofili A, der modtager emicizumab-behandling. Der er ikke planlagt yderligere besøg eller procedurer. Patienter i denne undersøgelse vil fortsætte med at modtage deres rutinemæssige pleje, og analyser vil blive udført fra resterende prøver fra rutinebesøg.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Tyskland
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Tyskland, 60590

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiet sigter mod at rekruttere 100 patienter med svær hæmofili A fra 15 undersøgelsessteder i Tyskland.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Svær medfødt hæmofili A (CHA)
  • Behandling med emicizumab uanset anden behandling
  • Informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen behandling med emicizumab
  • Immunsuppressiv terapi
  • HIV-infektion med CD4-celler <200/µl

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Inhibitor negativ, FVIII on demand eller regelmæssigt
Patienter med svær hæmofili A, der modtager emicizumab-behandling, som er negativ for faktor VIII-hæmmer (inklusive patienter efter ITI), og som modtager faktor VIII-behandling enten efter behov eller regelmæssigt,
Andet: ingen indgreb
ingen intervention, kun 3 forskellige patientgrupper
Inhibitor positiv, FVIII-behandling regelmæssigt (ITI)
Patienter med svær hæmofili A, der modtager emicizumab-behandling, som er positive for faktor VIII-hæmmer og regelmæssigt modtager faktor VIII-behandling (ITI)
Andet: ingen indgreb
ingen intervention, kun 3 forskellige patientgrupper
Inhibitor positiv, ingen FVIII-behandling
Patienter med svær hæmofili A, der modtager emicizumab-behandling, som er positive for faktor VIII-hæmmer og ikke får faktor VIII-behandling
Andet: ingen indgreb
ingen intervention, kun 3 forskellige patientgrupper

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
FVIII-hæmmerudvikling hos hæmmernegative forsøgspersoner
Tidsramme: 3 år
Frekvens for udvikling af FVIII-hæmmere under tre års emicizumab-profylakse hos hæmmernegative forsøgspersoner. Vurderet med Bethesda Assay (BU/ml). Antal patienter, der udviklede en FVIII-hæmmer inden for undersøgelsesperioden, men som var FVIII-hæmmer-negative ved undersøgelsens start.
3 år
FVIII-antistofudvikling hos inhibitornegative forsøgspersoner
Tidsramme: 3 år
Hastighed for udvikling af FVIII-antistof under tre års emicizumab-profylakse hos inhibitor-negative forsøgspersoner. FVIII antistof antistof (ADA) vurderes ved FVIII specifik ELISA (OD=Optical Density). Antal patienter, der udvikler et FVIII-antistof (ADA) inden for undersøgelsesperioden, men som var FVIII-hæmmer-negative ved studiets start.
3 år
FVIII-hæmmer forsvinden hos inhibitor-positive forsøgspersoner
Tidsramme: 3 år
Hyppighed af forsvinden af ​​FVIII-hæmmere under tre års emicizumab-profylakse hos inhibitor-positive forsøgspersoner. Vurderet med Bethesda Assay (BU/ml). Antal patienter, der mistede en FVIII-hæmmer inden for undersøgelsesperioden, men som var FVIII-hæmmer-positive ved undersøgelsens start.
3 år
FVIII-antistofforsvinden hos inhibitorpositive forsøgspersoner
Tidsramme: 3 år
Hyppighed af FVIII-antistofforsvinden i tre års emicizumab-profylakse hos inhibitorpositive forsøgspersoner. FVIII antistof antistof (ADA) vurderes ved FVIII specifik ELISA (OD=Optical Density). Antal patienter, der udvikler et FVIII-antistof inden for undersøgelsesperioden, men som var FVIII-hæmmer-positive ved starten af ​​undersøgelsen.
3 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udvikling af anti-FVIII-hæmmere
Tidsramme: 3 år
Anti-FVIII-hæmmerudvikling (median BU/ml) over tid. Vurderet med Bethesda Assay (BU/ml). Beskrivelse af inhibitorudvikling i de forskellige patientgrupper inden for undersøgelsesperioden. Afskæring er 0,6 BU/ml.
3 år
Anti-FVIII antistof udvikling
Tidsramme: 3 år
Anti-FVIII-antistofudvikling (median arbitrære enheder, OD) over tid. Beskrivelse af antistofudvikling i de forskellige patientgrupper inden for undersøgelsesperioden.
3 år
Tid til negative hæmmertitre
Tidsramme: 3 år
Tid til negative hæmmertitre. Vurderet med Bethesda Assay (BU/ml). Beskrivelse af den observerede tid (dage) for FVIII-hæmmer forsvinden inden for undersøgelsesperioden i patientgrupperne. Afskæring for inhibitortiter er 0,6 BU/ml.
3 år
Behandling af blødninger
Tidsramme: 3 år
Beskrivelse af brugen af ​​FVIII og/eller Bypass-behandling som supplement til Emicizumab-behandling i tilfælde af blødninger.
3 år
Respons på behandling
Tidsramme: 3 år
Klassificering af blødninger som effektive, delvist effektive, ineffektive. Defineret som: Effektiv: Blødningsepisoden reagerede på det sædvanlige antal injektioner eller dosis af FVIII som forventet af den behandlende læge; Delvis effektiv: Blødningsepisoden reagerede med et højere antal injektioner og/eller dosis som forventet af den behandlende læge; Ineffektiv: Rutinemæssig manglende kontrol med hæmostase eller hæmostatisk kontrol krævede yderligere midler
3 år
Kvaliteten af ​​antistofresponset (FVIII epitoper)
Tidsramme: 3 år
Beskrivelse af placeringen af ​​FVIII-epitoper over tid, vurderet ved hjælp af epitopkortlægningsteknik (ELISA)
3 år
Kvaliteten af ​​antistofresponset (IgG-underklasser)
Tidsramme: 3 år
Beskrivelse af et potentielt immunrespons over tid, vurderet ved IgG-underklassebestemmelse (ELISA).
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Christoph Königs

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Roche Pharma AG
Chugai Pharma Germany GmbH

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Christoph Koenigs, PD Dr. Dr, Goethe University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
26. april 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. april 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. april 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. juli 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ML44394
  • DRKS00031196 (Registry Identifier: German Clinical Trials Register)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger