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Dinamica della firma anticorpale anti-fattore VIII durante il trattamento con emicizumab (NAVIGATE)

7 luglio 2023 aggiornato da: Christoph Königs
L'obiettivo di questo studio osservazionale è conoscere i cambiamenti di anticorpi e inibitori contro il fattore VIII della coagulazione in pazienti con emofilia A grave che ricevono terapia con emicizumab. Non sono previste visite o procedure aggiuntive. I pazienti in questo studio continueranno a ricevere le loro cure di routine e l'analisi verrà effettuata da campioni avanzati dalle visite di routine.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Germania
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Germania, 60590
        • Reclutamento
        • University Hospital Frankfurt, Goethe University
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Lo studio mira a reclutare 100 pazienti con emofilia A grave da 15 siti di studio in Germania.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Emofilia congenita grave A (CHA)
  • Trattamento con emicizumab indipendentemente da qualsiasi altro trattamento
  • Consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Nessuna terapia con emicizumab
  • Terapia immunosoppressiva
  • Infezione da HIV con cellule CD4 <200/µl

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Inibitore negativo, FVIII su richiesta o regolarmente
Pazienti con emofilia A grave in terapia con emicizumab che sono negativi per l'inibitore del fattore VIII (compresi i pazienti post ITI) e stanno ricevendo una terapia con fattore VIII su richiesta o regolarmente,
Altro: nessun intervento
nessun intervento, solo 3 diversi gruppi di pazienti
Inibitore positivo, terapia regolare con FVIII (ITI)
Pazienti con emofilia A grave in terapia con emicizumab che sono positivi per l'inibitore del fattore VIII e ricevono regolarmente terapia con fattore VIII (ITI)
Altro: nessun intervento
nessun intervento, solo 3 diversi gruppi di pazienti
Inibitore positivo, nessuna terapia con FVIII
Pazienti con emofilia A grave in terapia con emicizumab che sono positivi per l'inibitore del fattore VIII e non stanno ricevendo alcuna terapia con fattore VIII
Altro: nessun intervento
nessun intervento, solo 3 diversi gruppi di pazienti

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sviluppo dell'inibitore del FVIII in soggetti negativi all'inibitore
Lasso di tempo: 3 anni
Tasso di sviluppo dell'inibitore del FVIII durante tre anni di profilassi con emicizumab in soggetti negativi all'inibitore. Valutato con Bethesda Assay (BU/ml). Numero di pazienti che hanno sviluppato un inibitore del FVIII durante il periodo dello studio, ma erano negativi all'inibitore del FVIII all'inizio dello studio.
3 anni
Sviluppo di anticorpi FVIII in soggetti negativi agli inibitori
Lasso di tempo: 3 anni
Tasso di sviluppo di anticorpi FVIII durante tre anni di profilassi con emicizumab in soggetti negativi agli inibitori. L'anticorpo anti-farmaco del FVIII (ADA) è valutato mediante ELISA specifico per il FVIII (OD=Densità ottica). Numero di pazienti che hanno sviluppato un anticorpo FVIII (ADA) durante il periodo dello studio, ma erano negativi all'inibitore del FVIII all'inizio dello studio.
3 anni
Scomparsa dell'inibitore del FVIII nei soggetti positivi all'inibitore
Lasso di tempo: 3 anni
Tasso di scomparsa dell'inibitore del FVIII durante tre anni di profilassi con emicizumab in soggetti positivi all'inibitore. Valutato con Bethesda Assay (BU/ml). Numero di pazienti che perdono un inibitore del FVIII durante il periodo dello studio, ma erano positivi all'inibitore del FVIII all'inizio dello studio.
3 anni
Scomparsa dell'anticorpo FVIII nei soggetti positivi agli inibitori
Lasso di tempo: 3 anni
Tasso di scomparsa degli anticorpi FVIII durante tre anni di profilassi con emicizumab in soggetti positivi agli inibitori. L'anticorpo anti-farmaco del FVIII (ADA) è valutato mediante ELISA specifico per il FVIII (OD=Densità ottica). Numero di pazienti che hanno sviluppato un anticorpo FVIII durante il periodo dello studio, ma erano positivi all'inibitore del FVIII all'inizio dello studio.
3 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sviluppo di inibitori anti-FVIII
Lasso di tempo: 3 anni
Sviluppo di inibitori anti-FVIII (mediana BU/ml) nel tempo. Valutato con Bethesda Assay (BU/ml). Descrizione dello sviluppo dell'inibitore nei diversi gruppi di pazienti durante il periodo di studio. Il cut-off è di 0,6 BU/ml.
3 anni
Sviluppo di anticorpi anti-FVIII
Lasso di tempo: 3 anni
Sviluppo di anticorpi anti-FVIII (unità arbitrarie mediane, OD) nel tempo. Descrizione dello sviluppo di anticorpi nei diversi gruppi di pazienti durante il periodo di studio.
3 anni
Tempo per titoli inibitori negativi
Lasso di tempo: 3 anni
Tempo per titoli inibitori negativi. Valutato con Bethesda Assay (BU/ml). Descrizione del Tempo (giorni) osservato per la scomparsa dell'inibitore del FVIII durante il periodo di studio nei gruppi di pazienti. Il cut-off per il titolo dell'inibitore è 0,6 BU/ml.
3 anni
Trattamento delle emorragie
Lasso di tempo: 3 anni
Descrizione dell'uso del trattamento con FVIII e/o agenti bypassanti in aggiunta al trattamento con emicizumab in caso di sanguinamento.
3 anni
Risposta al trattamento
Lasso di tempo: 3 anni
Classificazione dei sanguinamenti come efficaci, parzialmente efficaci, inefficaci. Definito come: Efficace: l'episodio emorragico ha risposto al consueto numero di iniezioni o dose di FVIII come previsto dal medico curante; Parzialmente efficace: l'episodio emorragico ha risposto con un numero maggiore di iniezioni e/o dose come previsto dal medico curante; Inefficace: l'incapacità di routine di controllare l'emostasi o il controllo emostatico richiedeva agenti aggiuntivi
3 anni
Qualità della risposta anticorpale (epitopi di FVIII)
Lasso di tempo: 3 anni
Descrizione della posizione degli epitopi di FVIII nel tempo, valutata mediante tecnica di mappatura degli epitopi (ELISA)
3 anni
Qualità della risposta anticorpale (sottoclassi di IgG)
Lasso di tempo: 3 anni
Descrizione di una potenziale risposta immunitaria nel tempo, valutata mediante determinazione della sottoclasse di IgG (ELISA).
3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Christoph Königs

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Roche Pharma AG
Chugai Pharma Germany GmbH

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Christoph Koenigs, PD Dr. Dr, Goethe University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
26 aprile 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 aprile 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
7 aprile 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 luglio 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ML44394
  • DRKS00031196 (Identificatore di registro: German Clinical Trials Register)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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