Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Leucin-beriget essentiel aminosyrepulver som en tilføjelse til en klassisk ketogen diæt ved refraktær epilepsi

19. maj 2026 opdateret af: Elizabeth Anne Thiele

Open Label, enkeltarmsundersøgelse af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​et leucinberiget essentiel aminosyrepulver som en tilføjelse til en klassisk ketogen diæt ved refraktær epilepsi

Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​et Leucin-beriget essentiel aminosyre (LEAA) pulver som et supplement til en klassisk ketogen diæt (KD) hos pædiatriske og voksne patienter med refraktær epilepsi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkelt-center, enkelt-arm, åbent-label undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og ernæringsmæssig effekt af Leucin-beriget essentiel aminosyrepulver (LEAA), når det tilføjes til klassisk KD hos pædiatriske og voksne patienter, hvis epilepsi er utilstrækkeligt kontrolleret på kosten. Undersøgelsen vil inkludere patienter, som tidligere har været i overensstemmelse med deres klassiske KD-regime i mindst 28 dage før indskrivning og har oplevet en vis respons (≥40 % reduktion i anfald), men ikke fuldstændig respons (<90 % reduktion i anfald) på koststyring med KD. Undersøgelsens varighed er 84 dage og vil have 3 fjernundersøgelsesbesøg (Baseline-Fjernbesøg 1, Dosisjustering-Fjernbesøg 2 og Endelig-Fjernbesøg 3) og en forudgående screeningskommunikation via telefon/video.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
4

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige patienter i alderen 2 år og opefter ved indskrivning.
  2. En diagnose af epilepsi med mindst 2 anfald om ugen i henhold til forældre/værgerapporten for at studere personalet og efterforskerens lægenotater, hvis det er relevant. Alle typer anfald tilladt.
  3. Under stabil behandling med en klassisk ketogen diæt (KD) regime med et KD-forhold ≥ 1:1, med eller uden anti-anfaldsmedicin (ASM), i mindst 28 dage med dokumenteret, delvis respons (≥40 % reduktion af anfald), men ikke et fuldstændigt svar (<90 % reduktion i anfald) baseret på patientjournaler eller forældrerapport.
  4. Patient og/eller forælder/plejer, der er i stand til og villig til at følge alle undersøgelsesprocedurer og fuldføre undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter, der har ændret deres KD-kur eller anti-anfaldsmedicin (ASM) eller vagusnervestimulering (VNS) inden for de sidste 28 dage.
  2. Allergi, følsomhed over for eller manglende evne til at metabolisere nogen komponent af leucinberiget essentiel aminosyre (LEAA).
  3. Dem, der er gravide eller ammer.
  4. Patienter, der har modtaget et forsøgslægemiddel eller -produkt eller har deltaget i et lægemiddelstudie inden for 4 uger før den første dosis leucinberiget essentiel aminosyre (LEAA) pulver.
  5. Patienter, der har en klinisk signifikant tilstand eller har haft enten klinisk relevante symptomer eller en klinisk signifikant sygdom i de 4 uger forud for Baseline Visit 1, bortset fra epilepsi, som ville have en negativ indvirkning på undersøgelsesdeltagelse, indsamling af undersøgelsesdata eller udgøre en risiko til patienten inklusive leversygdom.
  6. Patienter med selvmordstanker i de seneste 6 måneder og selvmordsadfærd i de seneste 2 år

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Leucin-beriget essentiel aminosyrepulver (LEAA)
Leucin-beriget essentiel aminosyrepulver (LEAA) som en tilføjelse til en klassisk ketogen diæt (KD)
Medicin: Leucin-beriget essentiel aminosyre pulver
Leucin-beriget essentiel aminosyrepulver vil blive indgivet oralt/enteralt ved at blande vand eller ketogen formel.
Andre navne:
  • LEAA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: Baseline, 3 uger, 12 uger
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger som rapporteret af forsøgsdeltagerne.
Baseline, 3 uger, 12 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med forbedret ernæringsstatus vurderet efter vægt.
Tidsramme: Baseline, 3 uger, 12 uger
Ernæringsstatus vil blive vurderet ved at måle deltagernes vægt i kilogram.
Baseline, 3 uger, 12 uger
Antal deltagere med forbedret ernæringsstatus vurderet ved body mass index (BMI).
Tidsramme: Baseline, 3 uger, 12 uger
Ernæringsstatus vil blive vurderet ved at måle deltagernes vægt i kilogram og højde i meter for at vurdere deres kropsmasseindeks (BMI).
Baseline, 3 uger, 12 uger
Antal deltagere med forbedret ernæringsstatus vurderet ved serumketon og glukoseniveau.
Tidsramme: Ved hvert besøg og næste dag
Serumketon- og glukoseniveau vil blive målt før og efter indtagelse af forsøgsmedicin.
Ved hvert besøg og næste dag

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i anfaldshyppighed vurderet af anfaldsdagbog.
Tidsramme: Baseline, 3 uger, 12 uger
Daglig registrering af anfaldstype, varighed og hyppighed på anfaldsdagbogen vil blive brugt til at måle anfaldsændringer.
Baseline, 3 uger, 12 uger
Ændringer i adfærd og kognitiv funktion vurderet ved et spørgeskema.
Tidsramme: Baseline, 3 uger, 12 uger
Global vurdering af adfærd og kognitiv funktion spørgeskema vil blive brugt af forsøgsperson/forælder/plejer til at vurdere adfærd og kognitiv funktion.
Baseline, 3 uger, 12 uger
Ændringer i sværhedsgraden af ​​anfald og det generelle helbred vurderet ved et spørgeskema.
Tidsramme: Baseline, 3 uger, 12 uger
Global vurdering af anfaldets sværhedsgrad og det overordnede helbredsspørgeskema vil blive brugt af kliniker/diætist og forsøgsperson/forælder/plejer til at vurdere ændringer i anfaldets sværhedsgrad og det generelle helbred.
Baseline, 3 uger, 12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Elizabeth Anne Thiele

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Ajinomoto Co., Inc.
Ajinomoto USA, INC.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Elizabeth Thiele, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
10. maj 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
18. februar 2026

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
18. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. april 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. maj 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2023P003233

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger