Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Brug af miRNA'er ved væksthormonmangel (GHD) (GH-miRNA2)

6. juni 2024 opdateret af: University of Parma

Nye potentielle biomarkører til diagnosticering af væksthormonmangel (GH) og tidlig vurdering af respons på GH-behandling til passende personalisering af terapi

Denne undersøgelse har til formål at forbedre viden om diagnosticering af væksthormonmangel (GHD) og behandling med væksthormon (GH), med det formål at give information om tilstedeværelsen af ​​nye biomarkører, såsom miRNA'er, til diagnostiske og terapeutiske formål, med mål om at etablere en personlig GH-behandlingsordning, optimere ressourcer, reducere omkostninger og forbedre resultater.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Hos 200 præpubertale og pubertale forsøgspersoner med mistanke om GHD vil niveauerne af tre specifikke cirkulerende miRNer blive målt for at fastslå, om de kan bruges til diagnosticering af GH-mangel. Hos forsøgspersoner med isoleret idiopatisk GHD (IIGHD), kortvoksede patienter født SGA, Noonan og Turner syndromer og SHOX-mangel, vil vi også vurdere ændringerne af de identificerede miRNA'er før og efter 3 måneder på GH-terapi for at verificere en tidlig vækstforudsigelsesmodel for vækstrespons ved 12 måneders behandling. Endelig planlægger vi at identificere eventuelle forskelle i disse miRNA'er efter 3 måneder efter behandling med daglig GH versus ugentlig (langtidsvirkende) GH.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
400

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Italien
    • Emilia Romagna
      • Parma, Emilia Romagna, Italien, 43121

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle patienter vil blive undersøgt i rutinepraksis under den normale oparbejdning for kort statur og hæmmet vækst. Behandling vil også blive leveret i overensstemmelse med standardbehandlingsindikationer og som fastsat af tilsynsmyndigheder i Italien.

Beskrivelse

Inklusionskriterier for mål 1:

  • Børn med kort statur og mistanke om GHD
  • Personer med organisk GH-mangel

Eksklusionskriterier for mål 1:

-Forsøg med underliggende genetiske tilstande og kroniske sygdomme

Inklusionskriterier for mål 2-3-5:

  • patienter, der har bekræftet GHD tilmeldt mål 1
  • patienter med vækstsvigt og født SGA (>4 år)
  • patienter med Noonan og Turners syndrom og vækstsvigt
  • patienter med lav statur homeobox-holdig genmangel (SHOXD) og vækstsvigt

Inklusionskriterier for mål 4:

- Isolerede idiopatiske præpubertale naive GHD-personer på langtidsvirkende versus daglig GH-terapi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af nye biomarkører til diagnosticering af GHD
Tidsramme: 3 år
Det 1. mål vil bestå i tilmelding af 200 forsøgspersoner, landsdækkende, som gennemgår standard rutinemæssig oparbejdning til diagnosticering af GHD. De specifikke miRNA'er vil blive målt på tidspunktet for begge stimulationstests for at inkludere forsøgspersoner med både bekræftet og ubekræftet GHD og garantere reproducerbarhed; derudover vil forsøgspersoner med organisk GH-mangel indgå.
3 år
Måling af miRNA-ændringer efter 3 måneder på GH-terapi
Tidsramme: 3 år
Det andet mål vil bestå i at måle disse specifikke miRNA'er før og efter 3 måneders behandling hos 200 forsøgspersoner med isoleret idiopatisk GHD(IIGHD) og hos 60 kortvoksede patienter født SGA, hos 60 med Noonan og Turners syndromer og hos 30 med SHOX mangel, i henhold til aktuelle indikationer for at verificere, om ændringer er bekræftet hos pubertet versus præpubertale forsøgspersoner og under andre tilstande end IIGHD.
3 år
Flere lineære regressionsmodeller
Tidsramme: 3 år
Det 3. mål vil bestå i at undersøge de vigtigste determinanter for højdevariationer mellem 0 og 6 måneder, 0 og 12 måneder og variansen af ​​væksthastighedsvariation mellem 0 og 6 måneder, herunder niveauerne og/eller ændringerne i de specifikke miRNA'er ved baseline og kl. 3 måneder på behandling ved at bruge flere lineære regressionsmodeller til at etablere tidlige forudsigelsesmodeller for vækstrespons.
3 år
Måling af miRNA-skift mellem daglig og langtidsvirkende GH-terapi
Tidsramme: 3 år
Det 4. mål vil bestå i at måle disse specifikke miRNA'er før og efter 3 måneders behandling hos børn med IIGHD, der behandles med daglig versus langtidsvirkende GH. Resultaterne vil blive sammenlignet med dem i IIGHD-gruppen, der modtager daglig GH-behandling som en udforskende opgave, således at kun et lille antal forsøgspersoner vil blive tilmeldt, og alligevel så mange som muligt.
3 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kønsspecifikke miRNA-ændringer efter 3 måneder på langtidsvirkende GH-behandling
Tidsramme: 3 år
Eventuelle forskelle mellem mænd og kvinder i miRNAs ekspression efter 3 måneders langtidsvirkende GH-terapi vil blive evalueret.
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Parma

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
Federico II University
University of Campania "Luigi Vanvitelli"
Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Istituto Auxologico Italiano
Azienda Unita Sanitaria Locale Reggio Emilia
Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino"
Università degli Studi del Piemonte Orientale "Amedeo Avogadro"
Azienda Unita Sanitaria Locale di Piacenza
Azienda Ospedaliero-Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
Ospedali Riuniti Ancona
Ospedali Riuniti di Foggia
OSPEDALE CARLO POMA ASST MANTOVA
IRCCS Ospedale San Raffaele
Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Modena

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Maria E Street, MD, PhD, University of Parma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. april 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. marts 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. juni 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 821/2022/OSS/UNIPR

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger