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Utilizzo dei miRNA nel deficit dell'ormone della crescita (GHD) (GH-miRNA2)

6 giugno 2024 aggiornato da: University of Parma

Nuovi potenziali biomarcatori per la diagnosi del deficit dell’ormone della crescita (GH) e la valutazione precoce della risposta al trattamento con GH per un’adeguata personalizzazione della terapia

Questo studio mira a migliorare le conoscenze sulla diagnosi del deficit dell'ormone della crescita (GHD) e sul trattamento con l'ormone della crescita (GH), con l'obiettivo di fornire informazioni sulla presenza di nuovi biomarcatori, come i miRNA, a fini diagnostici e terapeutici, con l'obiettivo obiettivo di stabilire uno schema di trattamento personalizzato del GH, ottimizzando le risorse, riducendo i costi e migliorando i risultati.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

In 200 soggetti in età prepuberale e puberale con sospetto di GHD, verranno misurati i livelli di tre specifici miRNa circolanti per stabilire se possano essere utilizzati per la diagnosi di deficit di GH. Nei soggetti con GHD idiopatico isolato (IIGHD), pazienti di bassa statura nati SGA, sindromi di Noonan e Turner e deficit di SHOX, valuteremo anche i cambiamenti dei miRNA identificati prima e dopo 3 mesi di terapia con GH per verificare un modello di previsione della crescita precoce per la risposta della crescita a 12 mesi di trattamento. Infine, intendiamo identificare eventuali differenze in questi miRNA a 3 mesi di trattamento utilizzando GH giornaliero rispetto a GH settimanale (a lunga durata d'azione).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
400

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Italia
    • Emilia Romagna
      • Parma, Emilia Romagna, Italia, 43121

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutti i pazienti verranno studiati nella pratica di routine durante il normale esame per la bassa statura e la crescita stentata. Il trattamento sarà erogato anche secondo le indicazioni terapeutiche standard e come stabilito dalle agenzie regolatorie in Italia.

Descrizione

Criteri di inclusione per l'obiettivo 1:

  • Bambini con bassa statura e sospetto di GHD
  • Soggetti con deficit organico di GH

Criteri di esclusione per l’obiettivo 1:

-Soggetti con patologie genetiche sottostanti e malattie croniche

Criteri di inclusione per l'obiettivo 2-3-5:

  • pazienti con GHD confermato arruolati per l'obiettivo 1
  • pazienti con ritardo della crescita e SGA nato (> 4 anni di età)
  • pazienti con sindrome di Noonan e Turner e deficit di crescita
  • pazienti con deficit del gene contenente homeobox di bassa statura (SHOXD) e ritardo della crescita

Criteri di inclusione per l'obiettivo 4:

- Soggetti isolati con GHD prepuberale idiopatico naive in terapia con GH a lunga durata d'azione rispetto a terapia giornaliera

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione di nuovi biomarcatori per la diagnosi di GHD
Lasso di tempo: 3 anni
Il primo obiettivo consisterà nell'arruolamento di 200 soggetti, a livello nazionale, sottoposti a procedure standard di routine per la diagnosi di GHD. I miRNA specifici saranno misurati al momento di entrambi i test di stimolazione al fine di includere soggetti con GHD sia confermato che non confermato e garantire la riproducibilità; inoltre verranno inclusi soggetti con deficit organico di GH.
3 anni
Misurazione dei cambiamenti dei miRNA dopo 3 mesi di terapia con GH
Lasso di tempo: 3 anni
Il 2° obiettivo consisterà nel misurare questi miRNA specifici prima e dopo 3 mesi di trattamento in 200 soggetti con GHD idiopatico isolato (IIGHD) e in 60 pazienti di bassa statura nati SGA, in 60 con sindromi di Noonan e Turner e in 30 con sindrome SHOX. deficit, secondo le attuali indicazioni per verificare se i cambiamenti sono confermati nei soggetti puberali rispetto a quelli prepuberali e in condizioni diverse dall'IIGHD.
3 anni
Modelli di regressione lineare multipla
Lasso di tempo: 3 anni
Il 3° obiettivo consisterà nell'investigare i principali determinanti delle variazioni di altezza tra 0 e 6 mesi, 0 e 12 mesi e la varianza della variazione del tasso di crescita tra 0 e 6 mesi compresi i livelli e/o i cambiamenti nei miRNA specifici al basale e al 3 mesi di trattamento utilizzando modelli di regressione lineare multipla per stabilire modelli di previsione precoce della risposta della crescita.
3 anni
Misurazione dei cambiamenti di miRNA tra la terapia giornaliera e quella con GH a lunga durata d'azione
Lasso di tempo: 3 anni
Il quarto obiettivo consisterà nel misurare questi miRNA specifici prima e dopo 3 mesi di trattamento nei bambini con IIGHD trattati con GH giornaliero rispetto a quello a lunga durata d'azione. I risultati verranno confrontati con quelli del gruppo IIGHD che riceveva un trattamento quotidiano con GH come compito esplorativo, quindi verrà arruolato solo un piccolo numero di soggetti, e comunque il maggior numero possibile.
3 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il miRNA sesso-specifico cambia dopo 3 mesi di terapia con GH a lunga durata d'azione
Lasso di tempo: 3 anni
Verranno valutate eventuali differenze tra maschi e femmine nell'espressione dei miRNA dopo 3 mesi di terapia con GH a lunga durata d'azione.
3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of Parma

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
Federico II University
University of Campania "Luigi Vanvitelli"
Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Istituto Auxologico Italiano
Azienda Unita Sanitaria Locale Reggio Emilia
Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino"
Università degli Studi del Piemonte Orientale "Amedeo Avogadro"
Azienda Unita Sanitaria Locale di Piacenza
Azienda Ospedaliero-Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
Ospedali Riuniti Ancona
Ospedali Riuniti di Foggia
OSPEDALE CARLO POMA ASST MANTOVA
IRCCS Ospedale San Raffaele
Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Modena

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Maria E Street, MD, PhD, University of Parma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 aprile 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 marzo 2025

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 marzo 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
13 giugno 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 giugno 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 giugno 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 821/2022/OSS/UNIPR

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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