Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CRISPR/Cas9 øjeblikkelig genredigeringsterapi til intraokulær hypertensiv POAG med MYOC-mutation

18. august 2026 opdateret af: Shanghai BDgene Co., Ltd.

En klinisk undersøgelse af CRISPR/Cas9 øjeblikkelig genredigeringsterapi til primær åbenvinklet glaukom med forhøjet intraokulært tryk og MYOC-genmutation

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​CRISPR/Cas9 øjeblikkelig genredigeringsterapi (BD113 viruslignende partikel, også BD113vLVP) hos patienter med primær åbenvinklet glaukom (POAG) med forhøjet intraokulært tryk og MYOC genmutation. Hovedformålene med at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten BD113vLVP) hos POAG-patienter med intraokulær hypertension og MYOC-mutation, og sekundære mål er at udforske den foreløbige effektivitet og de foreløbige metabolismekarakteristika af BD113vLVP hos deltagerne.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Suspenderet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent, enkelt-dosis, enkelt-arm, enkelt-center klinisk studie. I alt 6 til 9 patienter med primær åbenvinkelglaukom (POAG) med højt intraokulært tryk blev indskrevet og delt i to testgrupper. Testgruppe 1 rekrutterer 3 patienter med positiv eller negativ MYOC-genmutation POAG og målinterventerende øje er intet syn (absolut stadium), og testgruppe 2 rekrutterer 3 til 6 patienter med MYOC-mutationer og visuel POAG. For bedre at verificere den sænkende IOP-effektivitet af BD113vVLP, vil yderligere 2 eller 3 deltagere blive rekrutteret i gruppe 2 on-demand. Hver deltager vil modtage én dosis BD113vVLP (4 µg p24) ved intrakamerael injektion i måløjet, hvorefter der foretages sikkerheds- og effektivitetsevalueringer i henhold til besøgsplanlægning i 1 års opfølgning.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
9

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100730
        • Beijing Tongren Hospital, Capital Medical University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Signeret ICF;
  2. I alderen 18 til 65 år, mand eller kvinde;
  3. Primært åbent vinklet glaukom (POAG) med forhøjet intraokulært tryk (IOP) blev diagnosticeret med ≥1 års sygehistorie;
  4. Godt funktionsniveau af organer;
  5. God overholdelse og være villig til at overholde besøgsplanen, laboratorietests og andre specificerede test etc. pr. protokol;
  6. Accepter en langsigtet sikkerhedsopfølgning efter 1 års studie.

Særlige inklusionskriterier for gruppe 1:

  • Måløjet er ikke noget visuelt;
  • Det intraokulære tryk (IOP) var ≤35 mmHg og > 21 mmHg efter at have modtaget en kombinationsbehandling af 2 eller flere lægemidler, der sænker IOP.

Særlige inklusionskriterier for gruppe 2:

  • MYOC-genmutation blev påvist i perifert blod;
  • Det intraokulære tryk (IOP) var ≤30 mmHg og > 21 mmHg efter at have modtaget en kombinationsbehandling af 2 eller flere lægemidler, der sænker IOP;
  • Begge øjne har en Shaffer Angle-spejlvurdering på mere end 3.

Ekskluderingskriterier:

  1. Sekundært glaukom;
  2. Enhver aktiv eller tilbagevendende intraokulær infektion eller inflammation, inklusive men ikke begrænset til uveitis;
  3. Måløjet har svær øjentørre eller klinisk signifikant aktiv hornhindesygdom;
  4. Enhver betingelse, der ikke accepterer bestemmelsen af ​​IOP;
  5. Enhver positiv af human immundefekt virus type 1/2 (HIV-1/HIV-2) antistof, treponema pallidum (TP) specifikt antistof, human T-lymfotropisk virus type 1 eller 2 (HTLV-1/HTLV-2) antistof, eller vesikulær stomatitis virus G (VSV-G) antistof;
  6. Enhver af hepatitis B virus (HBV) HbsAg eller HBV-DNA, hepatitis C virus (HCV) HCAb eller epstein-barr virus (EBV) eller cytomegalovirus (CMV) nukleinsyretest er positiv;
  7. Alvorlig aktiv bakteriel, viral, svampe-, malaria- eller parasitisk systemisk infektion;
  8. Enhver tidligere eller nuværende malignitet, myeloproliferativ eller immundefekt sygdom;

  9. Anamnese med større organsygdomme eller abnormiteter i laboratorietests, herunder:

    1. Levercirrhose, leverfibrose eller aktiv hepatitis og/eller unormale leverfunktionsprøver (serum total bilirubin (TBIL) ≥1,5 x øvre normalgrænse (ULN); alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) ≥2,5×ULN; alkalisk fosfatase ≥2,5 x ULN);
    2. kardiovaskulære og cerebrovaskulære sygdomme, herunder ukontrolleret hypertension, myokardieinfarkt, myocarditis, arytmi, slagtilfælde, etc.;
    3. nyresygdom eller kreatinin ≥ 1,5 ULN og kreatininclearance < 30 % normalt niveau (målt eller beregnet ved hjælp af Cockcroft-Gault-ligningen);
    4. endokrine lidelser, såsom insulinafhængig diabetes mellitus, hyperthyroidisme eller hypothyroidisme;
    5. svær pulmonal hypertension, kronisk obstruktiv lungesygdom, interstitiel lungebetændelse;
  10. Lider af en alvorlig psykiatrisk lidelse;
  11. Deltagelse i en anden klinisk undersøgelse af et lægemiddel eller en enhed, eller har modtaget forsøgslægemidlet inden for 42 dage før screeningsbesøget;
  12. Gravide eller ammende kvinder;
  13. Nægter at acceptere nogen form for prævention;
  14. Allergisk over for kliniske forsøgslægemidler eller deres hjælpestoffer;
  15. Andre forhold vurderet af investigator som uegnede til deltagelse i denne kliniske undersøgelse.

Særlige udelukkelseskriterier for gruppe 2:

  • Nethindesygdomme: kompliceret med uforklarlig kvadrantblindhed, neovaskularisering aldersrelateret makuladegeneration, retinal grenveneobstruktion, central retinal veneobstruktion, cystoid makulært ødem, makulært hiatal hul og central serøs retinopati;
  • En historie med forkammervinkelstenose, medfødt glaukom eller vinkellukning, klinisk signifikant anterior perifer adhæsion eller omfattende cicatricial adhæsion forårsaget af kirurgi i den forreste kammervinkel;
  • Den centrale hornhindetykkelse er mindre end 480 μm eller mere end 620 μm.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Gruppe 1: POAG uden syn til interventionsøje
Interventionsøje hos deltagere med POAG har intet syn, med muteret eller umuteret MYOC-gen. Enkeltdosis af BD113vVLP vil blive administreret intrakameraalt til målinterventionelt øje.
Genetisk: BD113vVLP
CRISPR/Cas9-genredigeringsteknologi, kaldet BD113vVLP (også BD113-viruslignende partikel), som er et udviklende produkt af genterapi fra modificeret tredjegenerations integreret defekt lentivirus, kan levere gRNA/Cas9-ribonukleoproteinkompleks (RNP). Det virker til at slå det muterede MYOC-gen ud eller ned. BD113vVLP administreres ved intracameral injektion (sigledosis: 4 ug/p24) for hvert målinterventionsøje.
Andre navne:
  • BD113 viruslignende partikel
  • CRISPR/Cas9 mRNA øjeblikkelig genredigeringsteknologi
Eksperimentel: Gruppe 2: POAG med syn for interventionelt øje
Interventionsøje hos deltagere med POAG har synsstyrke, og MYOC-genmutationstesten er positiv. Enkeltdosis af BD113vVLP vil blive administreret intrakameraalt til målinterventionelt øje.
Genetisk: BD113vVLP
CRISPR/Cas9-genredigeringsteknologi, kaldet BD113vVLP (også BD113-viruslignende partikel), som er et udviklende produkt af genterapi fra modificeret tredjegenerations integreret defekt lentivirus, kan levere gRNA/Cas9-ribonukleoproteinkompleks (RNP). Det virker til at slå det muterede MYOC-gen ud eller ned. BD113vVLP administreres ved intracameral injektion (sigledosis: 4 ug/p24) for hvert målinterventionsøje.
Andre navne:
  • BD113 viruslignende partikel
  • CRISPR/Cas9 mRNA øjeblikkelig genredigeringsteknologi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Okulære bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: 12 måneder
Karakteristikaene ved okulære bivirkninger omfatter endophthalmitis, hypopyon, hyfem og hornhindens reaktion på injektionsstedet osv. vil blive evalueret i uge 1, uge ​​2, uge ​​3, uge ​​4, måned 6 og måned 12 efter BD113vVLP administration.
12 måneder
Antal og procentdel af deltagere, hvis IOP falder ≤21 mmHg
Tidsramme: 12 måneder
i måned 1, måned 2, måned 3, måned 6 og måned 12 efter BD113vVLP administration
12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Systemiske bivirkninger (AE'er): Type, antal og forekomst af AE'er og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: 12 måneder
Systemiske bivirkninger (AE'er): Type, antal og forekomst af AE'er og alvorlige bivirkninger (SAE'er) vil blive analyseret inden for 12 måneder efter administration af BD113vVLP.
12 måneder
Antal og procentdel af deltagere, hvis IOP falder med ≥ 20 % fra baseline
Tidsramme: 12 måneder
i måned 1, måned 2, måned 3, måned 6 og måned 12 efter BD113vVLP administration
12 måneder
Enhver okulær malignitet relateret til BD113vVLP
Tidsramme: 12 måneder
efter BD113vVLP administration
12 måneder
Ændringer i BCVA fra baseline
Tidsramme: 12 måneder
ved måned 3, måned 6 og måned 12 efter BD113 vVLP administration, ikke relevant for gruppe 1.
12 måneder
Ændringer i synsfelter fra baseline
Tidsramme: 12 måneder
ved måned 3, måned 6 og måned 12 efter BD113 vVLP administration, ikke relevant for gruppe 1.
12 måneder
Ændringer i RNFL fra baseline
Tidsramme: 12 måneder
ved måned 3, måned 6 og måned 12 efter BD113 vVLP administration, ikke relevant for gruppe 1.
12 måneder
P24- og Cas9-proteinkoncentration i kammervand
Tidsramme: 1 måned
time 0 og måned 1 efter BD113vVLP administration
1 måned
P24- og Cas9-proteinkoncentration i blodet
Tidsramme: 7 dage
time 0 og dag 7 efter BD113vVLP-administration
7 dage
Blodantistoffer af anti-p24-protein og anti-Cas9-proteiner
Tidsramme: 12 måneder
ved måned 6 og måned 12 efter BD113vVLP administration
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Shanghai BDgene Co., Ltd.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Beijing Tongren Hospital

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Yufei Teng, M.D., Beijing Tongren Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
10. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BD-MMG-113001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger