Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En klinisk undersøgelse, der evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten og den indledende effektivitet af JWK008 hos patienter med mucopolysaccharidosis type I

20. juli 2024 opdateret af: Xingchen Peng, West China Hospital

En klinisk undersøgelse, der evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten og den initiale effektivitet af JWK008 givet ved en enkelt intravenøs infusion hos patienter med mucopolysaccharidosis type I

Denne undersøgelse er et enkelt-center, enkelt-arm, ikke-randomiseret, åbent, ikke-kontrolleret, dosis-eskalerende, prospektivt klinisk forsøg designet til at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effektivitet af JWK008-injektion hos patienter med MPS I.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

MPS I er en sjælden autosomal recessiv sygdom forårsaget af mangel på α-L-iduronidase (IDUA) genet, som koder for et lysosomalt enzym, der kræves til nedbrydning af glycosaminoglycaner (GAG'er). stamcelletransplantation (HSCT), giver klinisk fordel i forhold til ubehandlet sygdomsprogression, de har stadig betydelige begrænsninger. ERT krydser ikke blod-hjerne-barrieren og behandler derfor ikke virkningerne af centralnervesystemet (CNS). Og HSCT, selvom det kan forhindre kognitiv tilbagegang hos patienter, har en høj dødelighed og morbiditet. Efterforskerne har designet et nyt IDUA-fusionsprotein med evnen til at krydse blod-hjerne-barrieren gennem tilføjelsen af ​​det hjerne-målrettede peptid Mtfp. På dette grundlag konstruerede efterforskerne en IDUA-genekspressionskassette til levermålrettet ekspression og brugte en meget effektiv leverspecifik promotor til at gøre IDUA-genet specifikt og effektivt udtrykt i levervæv, og det udtrykte protein kan trænge ind i centralnervesystemet at udøve terapeutiske virkninger.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
6

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Xingchen Peng, Ph.D
  • Telefonnummer: +8618980606753
  • E-mail: pxx2014@163.com

Studiesteder

  • Kina
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Rekruttering
        • West China Hospital, Sichuan Universit
        • Kontakt:
          • Xingchen Peng, Ph.D
          • Telefonnummer: +8618980606753
          • E-mail: pxx2014@163.com

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥ 18 år gammel;
  2. Diagnose af MPS type I;
  3. Være i stand til at forstå formålet, indholdet og de mulige risici ved denne kliniske undersøgelse, frivilligt deltage i og underskrive den informerede samtykkeformular;
  4. Hvis forsøgspersonen er kvinde, skal hendes seksuelle partner acceptere at bruge pålidelig prævention, indtil 2 på hinanden følgende test af vektorsekvens i blodet er negative; Hvis forsøgspersonen er en mand, accepterer forsøgspersonen at bruge pålidelig prævention, indtil sædprøven er negativ i 2 på hinanden følgende test af vektorsekvensen.
  5. Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) af levermassen aflæst af radiologen er negativ.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kendt for ikke at reagere på ERT; eller dem, der er blevet behandlet med intratekal eller intravenøs laronidase og har alvorlige bivirkninger, såsom signifikante infusionsrelaterede reaktioner (IAR'er) eller anafylaktisk shock.
  2. Serum AAV5 neutraliserende antistoftiter er større end 1:100.
  3. Har kontraindikationer for kortikosteroider.
  4. Nuværende behandling med systemiske (intravenøse eller orale) immunmodulatorer eller steroidbrug (lokale behandlinger såsom astma eller eksem er tilladt).
  5. Har kontraindikationer for lumbalpunktur.

  6. Ved filtrering eksisterer en af ​​følgende situationer:

    1. Hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) er positivt, og kopiantallet af hepatitis B virus deoxyribonukleinsyre (HBV-DNA) er >den øvre grænse for normal værdi (ULN);
    2. Hepatitis C-virus-antistof (HCV-Ab) er positivt, og kopiantallet af hepatitis C-virus-ribonukleinsyre (HCV-RNA) er>ULN;
    3. Modtager antiviral behandling for hepatitis B eller C;
    4. Testen for human immundefektvirus (HIV) er positiv, og CD4+T-lymfocyttallet er ≤ 200/mm3;
  7. Unormale laboratorieværdier anses for klinisk signifikante (ALAT og/eller ASAT >3× øvre normalgrænse (ULN), total bilirubin > 1,5× ULN, serumkreatinin > 1,5× ULN osv.).
  8. Har en historie med kroniske infektioner eller andre kroniske sygdomme, som forskere mener udgør en uacceptabel risiko;
  9. Aktiv, alvorlig infektion eller enhver anden væsentlig ledsagende, ukontrolleret medicinsk tilstand (undtagen dem, der er forårsaget af MPS I), inklusive, men ikke begrænset til, nyre, lever, blod, mave-tarm-, endokrin-, lunge-, nervesystem-, hjerne- eller psykisk sygdom, alkoholisme, narkotika afhængighed eller enhver psykologisk lidelse vurderet af forskeren, som kan forstyrre overholdelse af eksperimentelle protokolprocedurer eller tolerance over for JWK008-injektion;
  10. Anamnese med aktiv malignitet inden for de seneste 5 år (ikke-melanotisk hudkræft eller carcinom in situ i livmoderhalsen er tilladt).
  11. Cirkulerende alfa-føtoprotein (AFP) er forhøjet eller unormalt.
  12. Tidligere modtaget genterapi eller deltaget i interventionelle kliniske undersøgelser inden for de seneste 12 uger;
  13. Drægtige eller ammende hunner.
  14. Forskeren mener, at forsøgspersonen ikke er egnet til at deltage i nogen samtidige klinisk signifikante større sygdomme eller andre situationer i undersøgelsen;
  15. Ude af stand til eller uvillig til at overholde besøgs- og undersøgelsesplanen beskrevet i den kliniske protokol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: JWK008 indsprøjtning
Deltagerne får 5,0×10^12vg/kg eller 2,0×10^13vg/kg kropsvægt af JWK008
Genetisk: JWK008 Enkelt intravenøs infusionsadministration
Seks deltagere med MPS I vil blive tilmeldt undersøgelsen. Deltagerne vil blive opdelt i to forskellige dosisgrupper, og der anvendes et "3+3" dosiseskaleringsdesign. Den lave dosis er 5,0×10^12vg/kg, og den høje dosis er 2,0×10^13vg/kg. Der vil kun blive givet én intravenøs infusion af JWK008 til hver deltager.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
uønskede hændelser
Tidsramme: 5 år
Uønskede hændelser defineret som antallet af deltagere med bivirkninger i henhold til CTCAE 5.0
5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
IDUA enzymaktivitet i blod og cerebrospinalvæske
Tidsramme: 5 år
Ændringer i IDUA-aktivitet i blod og cerebrospinalvæske før og efter behandling påvises ved laboratorieundersøgelser.
5 år
GAG-niveauer i blod, urin og cerebrospinalvæske
Tidsramme: 5 år
Ændringer i GAG-niveauer i blod, urin og cerebrospinalvæske før og efter behandling påvises ved laboratorieundersøgelser.
5 år
Seks minutters gangtest
Tidsramme: 5 år
Den distance, som patienten kunne klare den hurtigste gangdistance på fladt underlag inden for 6 minutter før og efter behandling, blev målt
5 år
Rækkevidde af joint motion (JROM) test ved at måle lineal
Tidsramme: 5 år
En målelineal blev brugt til at detektere ændringer i deltagerens rækkevidde af ledbevægelsen før og efter behandling
5 år
Lever- og miltstørrelse blev påvist ved CT
Tidsramme: 5 år
Ændringer i lever- og miltstørrelse blev påvist ved CT
5 år
Vektorudfald
Tidsramme: 5 år
Som målt ved vektorkoncentration (kvantitativ polymerasekædereaktion til JWK008 deoxyribonukleinsyre) i CSF, serum og urin
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
West China Hospital

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: XingChen Peng, Ph.D, West China Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
22. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
22. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
22. juni 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. juli 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2023-1287

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger