Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

EncompaSSc: Evaluering af MTX-474 hos deltagere med diffust kutan systemisk sklerose (dcSSc)

14. september 2026 opdateret af: Mediar Therapeutics

En fase 2 randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret undersøgelse til vurdering af sikkerhed og effekt af MTX-474 i behandlingen af deltagere med diffust kutan systemisk sklerose (dcSSc)

En fase 2 randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af MTX-474 hos deltagere med diffust kutan systemisk sklerose (dcSSc)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Deltagere med dcSSc, der opfylder studiet inklusions- og eksklusionskriterier, vil blive tilfældigt tildelt i et 3:2-forhold til at modtage MTX-474 eller en matchende placebo ved intravenøs (IV) infusion.
Samtidig brug af en af de godkendte dcSSc-terapier (immunsuppressiv terapi, systemiske glukokortikoider eller andre antifibrotiske midler) er tilladt under visse kriterier.
Deltagere, der er tilfældigt tildelt MTX-474-armen i studiet, vil modtage en IV-infusion hver 4. uge, startende på dag 0 og afsluttende på uge 12.
Behandlingsafslutningsbesøget vil finde sted på uge 12, og sikkerhedsopfølgningbesøgene vil finde sted på uge 16 og 20, 4 og 8 uger efter den sidste infusion.
mRSS-vurderinger vil finde sted ved screening, baseline og ved alle efterfølgende behandlingsbesøg op til og inklusive uge 12. Spirometri og HRCT vil blive udført ved screening og uge 12. DLCO vil blive udført ved screening.
Hudbiopsier vil blive udført ved baseline og uge 12. Deltagere vil få taget blodprøver til sikkerhedsvurdering og til vurdering af Ephrin-receptorniveauer ved screening, baseline og hver 4. uge indtil uge 20.
Blod vil blive taget til serum-PK-analyser i forhold til den første og sidste dosis af MTX-474.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
85

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Southport, Queensland, Australien, 4222
        • Rekruttering
        • Griffith University (Clinical Trial Unit)
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Gerald Tracey
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Woolloongabba, Australia
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Rekruttering
        • Austin Health
        • Ledende efterforsker:
          • Jessica Leung
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
      • Coventry, Det Forenede Kongerige, CV2 2DX
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Walsgrave Coventry, UK
        • Kontakt:
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L7 8XP
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Liverpool, UK
        • Kontakt:
      • London, Det Forenede Kongerige, SW8 3RN
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in London, UK
        • Kontakt:
      • Westcliff-on-Sea, Det Forenede Kongerige, SS0 0RY
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Westcliff-on-Sea, UK
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Phoenix, AZ
        • Kontakt:
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in La Jolla, CA
        • Kontakt:
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92350
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Loma Linda, CA
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • University of California Los Angeles Scleroderma Center
        • Ledende efterforsker:
          • Elizabeth Volkmann
        • Kontakt:
      • Newport Beach, California, Forenede Stater, 92663
        • Rekruttering
        • NewportNativeMD, Inc.
        • Ledende efterforsker:
          • Ryan Klein
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Palo Alto, CA
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado Center for Lungs/Breathing/Scleroderma Clinic
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Melissa Griffith
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Forenede Stater, 33765
        • Rekruttering
        • Clinical Research of West Florida
        • Ledende efterforsker:
          • Rodney Daniel
        • Kontakt:
      • Sarasota, Florida, Forenede Stater, 34239
        • Rekruttering
        • Sarasota Arthritis Center
        • Ledende efterforsker:
          • Jesse Boodoo
        • Kontakt:
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • Rekruttering
        • Clinical Research of West Florida
        • Ledende efterforsker:
          • John Carter
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66103
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Kansas City, KS
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University
        • Ledende efterforsker:
          • Laura Hummers
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Brigham and Women's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Avery LaChance
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Rekruttering
        • Boston Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Andreea Bujor
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Minneapolis, MN
        • Kontakt:
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11201
        • Rekruttering
        • NYU Langone Health
        • Ledende efterforsker:
          • David Goddard
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Cleveland, OH
        • Kontakt:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Rekruttering
        • The University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Aikaterini Thanou
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Philadelphia, PA
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15219
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Pittsburgh, PA
        • Kontakt:
    • Texas
      • Allen, Texas, Forenede Stater, 75013
        • Rekruttering
        • Stryde Research - DFW
        • Ledende efterforsker:
          • John Lavery
        • Kontakt:
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Rekruttering
        • Baylor Scott & White Research Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Susan Mathai
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Houston, TX
        • Kontakt:
  • Frankrig
      • La Tronche, Frankrig, 38700
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in La Tronche, France
        • Kontakt:
      • Montpellier, Frankrig, 34090
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Montpellier, France
        • Kontakt:
      • Paris, Frankrig, 75014
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Paris, France
        • Kontakt:
      • Strasbourg, Frankrig, 67000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Strasbourg, France
        • Kontakt:
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Toulouse, France
        • Kontakt:
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrig, 54500
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Vandœuvre-lès-Nancy, France
        • Kontakt:
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Groningen, Netherlands
        • Kontakt:
  • Italien
      • Ancona, Italien, 60126
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Ancona, Italy
        • Kontakt:
      • Catania, Italien, 95123
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Catania, Italy
        • Kontakt:
      • Genoa, Italien, 16132
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Genoa, Italy
        • Kontakt:
      • Milan, Italien, 20122
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Milan, Italy
        • Kontakt:
      • Modena, Italien, 41124
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Modena, Italy
        • Kontakt:
      • Roma, Italien, 00128
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Roma, Italy
        • Kontakt:
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 2025
        • Rekruttering
        • Aotearoa Clinical Trials
        • Ledende efterforsker:
          • Mark Sapsford
        • Kontakt:
      • Hamilton, New Zealand, 3204
        • Rekruttering
        • Waikato Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kamal Solanki
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-168
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Bydgoszcz, Poland
        • Kontakt:
      • Nowa Sól, Polen, 67-100
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Nowa Sól, Poland
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polen, 00-874
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Warszawa, Poland
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polen, 02-507
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Warszawa, Poland
        • Kontakt:
  • Rumænien
      • Brasov, Rumænien, 500283
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Brasov, Romania
        • Kontakt:
      • Bucharest, Rumænien, 030463
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Bucharest, Romania
        • Kontakt:
      • Bucharest, Rumænien, 041303
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Bucharest, Romania
        • Kontakt:
      • Timișoara, Rumænien, 300133
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Timişoara, Romania
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08003
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Barcelona, Spain
        • Kontakt:
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Barcelona, Spain
        • Kontakt:
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Córdoba, Spain
        • Kontakt:
      • Málaga, Spanien, 29004
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Malaga, Spain
        • Kontakt:
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Ikke rekrutterer endnu
        • EncompaSSc site in Valencia, Spain
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af diffust kutan systemisk sklerose, klassificeret efter 2013 American College of Rheumatology/European League against Rheumatism (ACR/EULAR)-kriterier

  2. Deltageren er enten:

    1. Inden for 2 år efter deres første ikke-Raynaud-symptom, og deres mRSS er >7 ELLER
    2. >2 og ≤ 5 år fra deres første ikke-Raynaud-symptom, deres mRSS er mellem 10 og 30, de er negative for RNA-polymerase 3-autoantistof, og de har aldrig haft nogen tidligere spontan forbedring i hudtykkelse på ≥ 4 point målt med mRSS, eller blev aldrig klinisk noteret at have en meningsfuld reduktion i hudtykkelse, hvis mRSS aldrig blev udført ELLER
    3. >5 og ≤ 10 år fra deres første ikke-Raynaud-symptom, deres mRSS er mellem >15 og ≤ 25, de er negative for RNA-polymerase 3-autoantistof, og de har aldrig haft nogen tidligere spontan forbedring i hudtykkelse på ≥ 4 point målt med mRSS, eller blev aldrig klinisk noteret at have en meningsfuld reduktion i hudtykkelse, hvis mRSS aldrig blev udført
  3. Deltageren er ≥ 18 år på tidspunktet for underskrift af informeret samtykke
  4. I stand til at forstå studiet og give underskrevet, skriftligt informeret samtykke
  5. I stand til at læse og forstå sproget i det informerede samtykke og andre forsøgsrelaterede materialer
  6. Har hudområde på underarmen tilgængeligt og tilgængeligt for gentagen biopsi
  7. Forceret vitalkapacitet (FVC) på ≥ 45 procent forventet (pp)
  8. Diffusionskapacitet i lungerne for kulilte (DLCO) på ≥ 30pp ved screening
  9. Villig og i stand til at gennemføre alle protokolkrævede studiebesøg og procedurer
  10. Alle deltagere med frugtbarhedspotentiale skal have en negativ serum-graviditetstest ved screening
  11. Alle deltagere skal følge specifikke præventionsforanstaltninger

Eksklusionskriterier:

  1. Samtidigt har en anden alvorlig medicinsk sygdom, som efter forsøgslederens mening vil forstyrre deltagerens evne til at gennemføre forsøget

  2. Deltageren er i øjeblikket på immundæmpende terapi, systemiske glukokortikoider eller andre antifibrotiske midler detaljeret som følger:

    1. Immundæmpende midler: Cyclophosphamid (IV eller oral, hvis brugt i de 6 måneder før screening), calcineurinhæmmere (hvis brugt i de 30 dage før screening), azathioprin (hvis brugt i de 30 dage før screening), Janus-kinase-hæmmere (hvis brugt i de 30 dage før screening), rituximab (hvis brugt i de 6 måneder før screening), tocilizumab (hvis brugt i de 60 dage før screening) eller andre biologiske DMARD'er (hvis brugt inden for de sidste 30 dage eller 3 halveringstider, afhængigt af hvad der er længst).
    2. Antifibrotiske midler: nintedanib eller pirfenidon (hvis brugt i de 30 dage før screening). Også ekskluderende, hvis brugt inden for 3 måneder af screening, er tyrosinkinasehæmmere med anerkendt antifibrotisk aktivitet (imatinib, nilotinib, etc.)
    3. Systemiske glukokortikoider: ækvivalente doser af prednison større end 10 mg/dag (≤ 10 mg/dag tilladt). Har modtaget enhver pulsim/IV-steroid inden for 1 måned før screening
    4. Andet: mycophenolat mofetil, medmindre på stabil dosis i mindst 6 måneder før screening, og der ikke er planer om at justere dosen under studiet; mykofenolsyre, medmindre på stabil dosis i mindst 6 måneder før screening, og der ikke er planer om at justere dosen under studiet; hydroxychloroquin, medmindre på stabil dosis i mindst 3 måneder før screening, og der ikke er planer om at justere dosen under studiet; og methotrexat, medmindre på stabil dosis i mindst 3 måneder før screening, og der ikke er planer om at justere dosen under studiet
  3. Tidligere eller planlagt hæmatopoietisk stamcelle- eller solid organtransplantation
  4. Tidligere behandling med CAR-T-terapi
  5. Klinisk signifikant pulmonal arteriel hypertension, som bestemt af forsøgslederen på eller før første dosisdag (baseline)
  6. Nuværende brug af PAH-medicin (endotelint receptorantagonister, prostacyklinnanaloger, opløselig guanylatcyklasestimulatorer) eksklusivt calciumkanalblokkere og phosphodiesterase-5-hæmmere
  7. Gravid eller ammer i øjeblikket
  8. Aspartat transaminase (AST) eller alanin transaminase (ALT) >2,0 øvre normalgrænse
  9. Kreatinin clearance <45 mL/min
  10. Historie med myokardieinfarkt, angina eller kongestivt hjertesvigt
  11. International normaliseret forhold (INR) >2 eller partiel tromboplastintid >1,5 øvre normalgrænse
  12. Aktiv infektion med HIV, hepatitis B eller hepatitis C
  13. Historie med klinisk signifikant trombotisk hændelse inden for 12 måneder før screening
  14. Positiv anticentromer-antistof
  15. Systemisk sklerose-nyrekrise inden for 12 måneder før screening
  16. Diagnose af overlap-syndrom, systemisk lupus erythematosus med anti-dsDNA-antistof, rheumatoid arthritis med anti-CCP-antistof eller systemisk sklerose-efterligninger (eosinofil fasciitis, skleromyxødem)
  17. Kendt malignitet eller historie med malignitet inden for 5 år før screening, bortset fra ikke-melanom hudkræft
  18. Større kirurgi inden for 8 uger før screening eller planlagt kirurgi under studieperioden
  19. Ikke i stand til rutinemæssigt at få adgang til vener til blodprøver og IV-infusioner
  20. Modtager i øjeblikket et andet eksperimentelt middel eller deltager i et andet klinisk forsøg. Hvis en deltager for nylig har modtaget et andet eksperimentelt middel, skal den sidste dosis være mindst 5 halveringstider eller 30 dage (afhængigt af hvad der er længst) før screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Andet: Placebo
Placebo
Eksperimentel: MTX-474
Biologisk: MTX-474
Dosisniveau: 4 mg/kg Enhedsdosisstyrke: 50mg/ml MTX-474 er et humant immunoglobulin G1 (IgG1) monoklonalt antistof, der binder human EphrinB2 med høj specificitet og høj affinitet. MTX-474 udvikles som en terapi til patienter med systemisk sklerose (SSc).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Modified Rodnan Skin Score (mRSS)
Tidsramme: Baseline til uge 24

Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 24 i den modificerede Rodnan Hudscore, en kliniker-vurderet måling af hudtykkelse over 17 kropsområder.

Måleenhed: Score (interval 0-51)
Baseline til uge 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere med et gensignaturrespons i hudbiopsi
Tidsramme: 12 uger

Andel af deltagere i hver arm (MTX-474 og placebo), der demonstrerer et dcSSc-genudtrykssignaturrespons på hudbiopsi ved uge 12.

Måleenhed: Deltagere (%)
12 uger
Antal deltagere med klinisk signifikante fund ved fysisk undersøgelse, vitale tegn og kliniske laboratorieprøver
Tidsramme: Baseline gennem hele studiet (uge 28)
Antal deltagere med klinisk signifikante fund ved fysisk undersøgelse, vitale tegn og kliniske laboratorieprøver Måleenhed: Deltagere (%)
Baseline gennem hele studiet (uge 28)
Antal deltagere med dosisafbrydelser eller behandlingsophør på grund af bivirkninger
Tidsramme: Baseline gennem studiet (uge 28)
Antal deltagere med dosisafbrydelser eller behandlingsophør på grund af bivirkninger Måleenhed: Deltagere (%)
Baseline gennem studiet (uge 28)
Sikkerhed og tolerabilitet af MTX-474 hos deltagere med dcSSc: Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) og behandlingsrelaterede bivirkninger (TRAEs)
Tidsramme: Baseline gennem studiet (uge 28)

Forekomst, alvorlighed og sværhedsgrad af TEAEs og TRAEs som fastsat af undersøgelseslederens vurdering.

Måleenhed: Deltagere (%)
Baseline gennem studiet (uge 28)
Serumkoncentration af MTX-474 ved sparsomme PK-tidspunkter
Tidsramme: Baseline til uge 28
Serum MTX-474-koncentrationer indsamlet på foruddefinerede sparsomme PK-tidspunkter til støtte for populationsfarmakokinetisk (popPK) analyse Måleenhed: ng/mL
Baseline til uge 28
Clearance (CL) af MTX-474
Tidsramme: Baseline til uge 28
Clearance af MTX-474 beregnet fra seriel PK-prøvetagning ved brug af ikke-kompartmental analyse Måleenhed: L/time
Baseline til uge 28
Terminal eliminationshalveringstid (t½) for MTX-474
Tidsramme: Baseline til uge 28
Terminal eliminationshalveringstid for MTX-474 baseret på seriel PK-prøvetagning. Måleenhed: Timer
Baseline til uge 28
Areal under plasmakoncentrations-tids-kurven (AUC) for MTX-474
Tidsramme: Baseline til uge 28

AUC for MTX-474 beregnet ud fra seriel PK-prøveudtagning ved brug af ikke-kompartmental analyse.

Måleenhed: ng·h/mL
Baseline til uge 28

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i ekspression af totale og fosforylerede EphB2-, EphB3- og EphB4-receptorer i huden
Tidsramme: Baseline til uge 12

Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 12 i total og fosforyleret EphB2, EphB3 og EphB4 receptor-ekspression i hudbiopsiprøver.

Måleenhed: Relative ekspressionsenheder (foldændring fra baseline)
Baseline til uge 12
Ændring fra baseline i transkriptomisk profil
Tidsramme: Baseline til uge 12

Ændring fra baseline til uge 12 i det globale transkriptomiske profil via bulk RNA-sekventeringsanalyse af hudbiopsier i hver arm.

Måleenhed: Differentiel genudtryk (log₂ foldændring)
Baseline til uge 12
Andel af deltagere med respons på den reviderede American College of Rheumatology Composite Response Index i systemisk sklerose (rACR-CRISS)
Tidsramme: Baseline til uge 24
Andel af deltagere, der opnår rACR-CRISS sammensat respons Måleenhed: Deltagere (%)
Baseline til uge 24
Ændring fra baseline i Physician Global Assessment (PhGA) af sygdomsstatus
Tidsramme: Baseline til uge 24
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 24 i lægens globale vurdering (phGA) af sygdomsstatus i hver arm Måleenhed: Enheder på 0-10 visuel analog skala (højere score = værre sygdom)
Baseline til uge 24
Ændring fra baseline i patientens globale vurdering (PtGA) af sygdomsstatus
Tidsramme: Baseline til uge 24
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 24 i patientens globale vurdering (PtGA) af sygdomsstatus i hver arm Måleenhed: Enheder på 0-10 visuel analog skala (højere score = værre sygdom)
Baseline til uge 24
Ændring fra baseline i procent forudsagt tvungen vitalkapacitet (FVCpp)
Tidsramme: Baseline til uge 24
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 24 i procent af forudsagt tvangsvitalkapacitet (FVCpp) Måleenhed: Procent forudsagt (%)
Baseline til uge 24
Ændring fra baseline i kvantitativ interstitiel lunge sygdom (QILD) score ved hjælp af højopløsningscomputertomografi (HRCT)
Tidsramme: Baseline til uge 24
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 24 i QILD-scoren ved high resolution computertomografi-scanning (HRCT) i hver arm Måleenhed: Enheder på QILD-scoren (0-100 skala; højere score = større fibrose)
Baseline til uge 24
Ændring fra baseline i frie EphrinB2-niveauer
Tidsramme: Baseline til uge 24

Median ændring fra baseline til uge 24 i serumfrit EphrinB2-niveau i hver behandlingsgruppe.

Måleenhed: pg/mL
Baseline til uge 24
Ændring fra baseline i tvungen vitalkapacitet (FVC) efter EphrinB2-niveauer
Tidsramme: Baseline til uge 24

Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 24 i FVC, analyseret ud fra baseline EphrinB2-niveauer, i undersættet af deltagere med interstitiel lunge sygdom (ILD).

Måleenhed: Procent forudsagt (%)
Baseline til uge 24
Andel af deltagere, der opnår rACR-CRISS-respons i forhold til EphrinB2-niveauer
Tidsramme: Op til 24 uger

Andel af deltagere, der opnår et respons på den reviderede ACR Composite Response Index i Systemisk Sklerose (rACR-CRISS), stratificeret efter baseline EphrinB2-niveauer.

Måleenhed: Deltagere (%)
Op til 24 uger
For at vurdere tilstedeværelsen, titeren og virkningen af antistoffer mod lægemidlet (ADA) mod MTX-474
Tidsramme: Baseline til uge 28
Prøver vil blive indsamlet fra baseline indtil uge 28 for at vurdere hastigheden, hvormed antistoffer udvikles mod undersøgelsesmedicinen Måleenhed: Titer-enheder
Baseline til uge 28
Ændring fra baseline i serum-biomarkører for organinvolvering
Tidsramme: Baseline til uge 12 og 24
Ændring fra baseline til uge 12 og 24 i serum niveauer af biomarkører, herunder men ikke begrænset til, ProC3 og IL-6 associeret med organinvolvering Måleenhed: ng/mL (eller enhed pr. biomarkør)
Baseline til uge 12 og 24
Ændring fra baseline i træthedssymptomer (FACIT-Fatigue score)
Tidsramme: Baseline til uge 24

Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 24 i træthedssymptomer målt med Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue Scale.

Måleenhed: Enheder på FACIT-Fatigue skalaen (område 0-52; højere score = mindre træthed)
Baseline til uge 24
Ændring fra baseline i gastrointestinale (GI) symptomer (UCLA SCTC GIT 2.0 score)
Tidsramme: Baseline til uge 24

Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 24 i GI-symptombelastning vurderet ved UCLA SCTC GIT 2.0-spørgeskemaet.

Måleenhed: Enheder på UCLA SCTC GIT 2.0 total score (område 0-3; højere score = værre symptomer)
Baseline til uge 24
Ændring fra baseline i angst- og depressionssymptomer (HADS)
Tidsramme: Baseline til uge 24

Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 24 i angst- og depressionssymptomer målt med HADS-instrumentet.

Måleenhed: Enheder på Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS total- og subskala-scorer; interval 0-21 pr. subskala; højere score = værre symptomer)
Baseline til uge 24
Ændring fra baseline i HAQ-DI
Tidsramme: Baseline til uge 24
Gennemsnitlig ændring fra baseline i funktionel handicap vurderet ved HAQ-DI.
Måleenhed: Score (0-3 skala)
Baseline til uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Mediar Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
16. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. december 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MTX-474-S201
  • 2025 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523288-39 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger