Sikkerhed, effekt og behandlingstilfredshed hos patienter med PAH, der hurtigt skifter fra epoprostenol til remodulin
Hurtig skift fra intravenøs epoprostenol til intravenøs Remodulin® (Treprostinil Sodium) hos patienter med stabil pulmonal arteriel hypertension: sikkerhed, effektivitet og behandlingstilfredshed
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Pulmonal arteriel hypertension (PAH), der defineres som en stigning i pulmonal arterielt tryk og pulmonal vaskulær modstand, er en alvorlig hæmodynamisk abnormitet, der er fælles for en række sygdomme og syndromer. Forhøjet pulmonalt arterielt tryk forårsager en stigning i højre ventrikulær afterload, svækker højre ventrikelfunktion og fører i sidste ende til inaktivitet og død. Målet med PAH-behandling er at forlænge overlevelsestiden, at lindre symptomer på PAH og at forbedre sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL).
Remodulin® (treprostinilnatrium), en stabil analog af prostacyclin, besidder potente pulmonale og systemiske vasodilatatoriske og blodpladeantiaggregerende virkninger in vitro og in vivo. For nylig modtog Remodulin FDA-godkendelse til intravenøs terapi baseret på bioækvivalens af IV og SC administrationsveje. Remodulin er mere kemisk stabilt end epoprostenol og kan tilbyde potentielle sikkerheds- og bekvemmelighedsfordele sammenlignet med intravenøs epoprostenol, der kan påvirke sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) og/eller patienttilfredshed. I modsætning til epoprostenol behøver Remodulin ikke at blive blandet dagligt og er stabilt ved stuetemperatur, hvilket eliminerer behovet for isposer. Da remodulin forbliver i kroppen længere end epoprostenol (4 timer i stedet for mindre end 5 minutter), er der mindre risiko for kardiovaskulær kollaps fra en pludselig afbrydelse af infusionen, såsom en tilstopning af ledningen. I et åbent studie i Europa blev patienter, der brugte en type bærbar medicinpumpe kaldet CADD Legacy-pumpen, hurtigt skiftet fra Flolan til Remodulin uden alvorlige bivirkninger. Denne undersøgelse vil undersøge virkningerne af at skifte fra behandling med epoprostenol eller Flolan til IV Remodulin og sammenligne ændringer i HRQOL og behandlingstilfredshed før og efter hurtigt skifte fra epoprostenol til Remodulin hos patienter med pulmonal hypertension ved brug af CADD legacy pumpen.
Deltagelse i denne undersøgelse vil vare cirka 10 uger. Undersøgelsesprocedurer omfatter rutinemæssige blodprøver, sygehistorie, fysiske undersøgelser, sygdomsevaluering, træningstest og patientspørgeskemaer. Deltagerne vil have 4 besøg i løbet af undersøgelsen og vil tilbringe mindst 1 nat på hospitalet.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder 18 til 70 år
- Diagnose af idiopatisk eller familiær pulmonal arteriel hypertension (PAH) eller PAH forbundet med en kollagen vaskulær sygdom eller PAH forbundet med medfødt systemisk-til-pulmonal shunt repareret mere end 5 år før studiestart eller PAH forbundet med portal hypertension med mild eller moderat lever dysfunktion (grad af A eller B på Child-Pugh Classification Scale) eller PAH forbundet med lægemidler eller toksiner eller CTEPH
- WHO klasse II-III
- Modtager i øjeblikket intravenøs epoprostenolbehandling i mindst tre måneder og en stabil dosis i mindst en måned.
- Har centralt intravenøst kateter
- Optimalt behandlet med konventionel pulmonal hypertensionsbehandling og klinisk stabil i mindst en måned.
- Mentalt og fysisk i stand til at lære at administrere Remodulin ved hjælp af en intravenøs infusionspumpe.
Ekskluderingskriterier:
- Ammende eller gravid kvinde
- Har nogen anden type PAH på grund af andre tilstande end angivet i ovenstående inklusionskriterier, herunder men ikke begrænset til PAH relateret til trombotisk eller embolisk sygdom
- Har nogen anden sygdom, der er forbundet med pulmonal hypertension (f. seglcelleanæmi, schistosomiasis)
- Ændringer til kronisk PAH-behandling (dvs. ny terapi tilføjet inden for de sidste 30 dage [inklusive, men ikke begrænset til ilt, en anden kategori af vasodilatorer, et diuretikum, digoxin, bosentan, sildenafil] eller PAH-medicin afbrudt inden for 7 dage efter undersøgelsens start.
- Modtaget prostacyclin eller prostacyclinanalog undtagen epoprostenol inden for de seneste 3 måneder.
- Central venelinjeinfektion inden for de seneste 30 dage.
- Tidligere dokumenteret tegn på signifikant parenkymal lungesygdom
- Beviser eller historie om venstresidig hjertesygdom
- Muskuloskeletal lidelse eller enhver anden sygdom, som menes at begrænse ambulation, eller være forbundet til en maskine, der ikke er bærbar
- Ukontrolleret hypertension, kronisk nyreinsufficiens eller aktiv infektion.
- Brug af forsøgslægemiddel inden for de seneste 30 dage.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NON_RANDOMIZED
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: 1
|
hurtigt skifte fra intravenøs epoprostinol til intravenøs remodulin på den ambulante CADD-pumpe
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring i afstanden på tværs under 6 minutters gangtest fra baseline til uge 8.
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Baseline og uge 8
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i Borg Dyspnø-score umiddelbart efter seks minutters gangtest fra baseline til uge 8
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Borg-dyspnø-score er en 10-punkts skala, der vurderer det maksimale niveau af dyspnø, der opleves under 6-minutters gangtesten.
Borg-dyspnø-scoren blev vurderet umiddelbart efter 6-minutters gangtesten.
Score varierede fra 0 (for ingen åndenød) til 10 (for den største åndenød nogensinde oplevet).
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i Verdenssundhedsorganisationens (WHO) funktionelle klassificering af PAH fra baseline til uge 8
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Klasse I: Patienter med pulmonal hypertension, men uden deraf følgende begrænsning af fysisk aktivitet. Almindelig fysisk aktivitet forårsager ikke unødig dyspnø eller træthed, brystsmerter eller næsten synkope. Klasse II: Patienter med pulmonal hypertension, der resulterer i let begrænsning af fysisk aktivitet. Disse patienter er komfortable i hvile, men almindelig fysisk aktivitet forårsager unødig dyspnø eller træthed, brystsmerter eller næsten synkope. Klasse III: Patienter med pulmonal hypertension, der resulterer i markant begrænsning af fysisk aktivitet. De er behagelige at hvile. Almindelig aktivitet forårsager unødig dyspnø eller træthed, brystsmerter eller næsten synkope. Klasse IV: Patienter med pulmonal hypertension med manglende evne til at udføre fysisk aktivitet uden symptomer. Disse patienter viser tegn på højre hjertesvigt. Dyspnø og/eller træthed kan være til stede selv i hvile. Ubehag øges ved enhver fysisk aktivitet. |
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i symptomer på dyspnø fra baseline til uge 8
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Tilstedeværelse eller fravær af dyspnø blev dokumenteret.
Hvis det var til stede, blev intensiteten af dyspnø vurderet som mild, moderat eller svær.
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i symptomer på ødem fra baseline til uge 8
Tidsramme: Baseline til uge 8
|
Tilstedeværelsen eller fraværet af ødem blev dokumenteret.
Hvis det var til stede, blev intensiteten af ødemet vurderet som mild, moderat eller svær.
|
Baseline til uge 8
|
|
Ændring i symptomer på ortopnø fra baseline til uge 8
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Tilstedeværelse eller fravær af ortopnø blev dokumenteret.
Hvis den var til stede, blev intensiteten af ortopnø vurderet som mild, moderat eller svær.
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i symptomer på svimmelhed fra baseline til uge 8
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Tilstedeværelse eller fravær af svimmelhed blev dokumenteret.
Hvis tilstede, blev intensiteten af svimmelhed vurderet som mild, moderat eller svær.
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i symptomer på træthed fra baseline til uge 8
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Tilstedeværelse eller fravær af træthed blev dokumenteret.
Hvis tilstede, blev intensiteten af træthed vurderet som mild, moderat eller svær.
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i symptomer på synkope fra baseline til uge 8
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Tilstedeværelsen eller fraværet af synkope blev dokumenteret.
Hvis det var til stede, blev intensiteten af synkope vurderet som mild, moderat eller svær.
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i symptomer på brystsmerter fra baseline til uge 8
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Tilstedeværelse eller fravær af brystsmerter blev dokumenteret.
Hvis det var til stede, blev intensiteten af brystsmerter vurderet som mild, moderat eller svær.
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i effektivitetsscore på behandlingstilfredshedsskalaen fra baseline til uge 8
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) er et valideret instrument, der måler fire hoveddimensioner af patienttilfredshed med medicin: effektivitet, bivirkninger, bekvemmelighed og global tilfredshed.
TSQM-skala-score beregnes ved at tilføje de elementer, der indlæses på hver faktor.
Den lavest mulige score trækkes fra denne sammensatte score og divideres med den størst mulige score minus den lavest mulige score.
Dette gav en transformeret score mellem 0 og 1, der skulle ganges med 100 (skala 0-100).
En lav score indikerer lav tilfredshed og en høj score indikerer høj tilfredshed med behandlingen.
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i sideeffektscore på behandlingstilfredshedsskalaen fra baseline til uge 8
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) er et valideret instrument, der måler fire hoveddimensioner af patienttilfredshed med medicin: effektivitet, bivirkninger, bekvemmelighed og global tilfredshed.
TSQM-skala-score beregnes ved at tilføje de elementer, der indlæses på hver faktor.
Den lavest mulige score trækkes fra denne sammensatte score og divideres med den størst mulige score minus den lavest mulige score.
Dette gav en transformeret score mellem 0 og 1, der skulle ganges med 100 (skala 0-100).
En lav score indikerer lav tilfredshed og en høj score indikerer høj tilfredshed med behandlingen.
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i bekvemmelighedsscore på skalaen for behandlingstilfredshed fra baseline til uge 8
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) er et valideret instrument, der måler fire hoveddimensioner af patienttilfredshed med medicin: effektivitet, bivirkninger, bekvemmelighed og global tilfredshed.
TSQM-skala-score beregnes ved at tilføje de elementer, der indlæses på hver faktor.
Den lavest mulige score trækkes fra denne sammensatte score og divideres med den størst mulige score minus den lavest mulige score.
Dette gav en transformeret score mellem 0 og 1, der skulle ganges med 100 (skala 0-100).
En lav score indikerer lav tilfredshed og en høj score indikerer høj tilfredshed med behandlingen.
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i global tilfredshedsscore på behandlingstilfredshedsskalaen fra baseline til uge 8
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) er et valideret instrument, der måler fire hoveddimensioner af patienttilfredshed med medicin: effektivitet, bivirkninger, bekvemmelighed og global tilfredshed.
TSQM-skala-score beregnes ved at tilføje de elementer, der indlæses på hver faktor.
Den lavest mulige score trækkes fra denne sammensatte score og divideres med den størst mulige score minus den lavest mulige score.
Dette gav en transformeret score mellem 0 og 1, der skulle ganges med 100 (skala 0-100).
En lav score indikerer lav tilfredshed og en høj score indikerer høj tilfredshed med behandlingen.
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i samlet score på livskvalitetsspørgeskema fra baseline til uge 8
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR) er et sundhedsrelateret livskvalitetsinstrument specifikt for PAH.
Den samlede score kan variere fra 0 -75; jo højere score, jo dårligere resultat.
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i patientindtryk af ændring i symptomer på PAH fra baseline til uge 8
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Forsøgspersonerne blev bedt om at sammenligne deres symptomer på PAH sammenlignet med 8 uger før og vurdere som meget bedre, noget bedre, omtrent det samme, noget værre eller meget værre.
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i patientindtryk af ændring i tid brugt på at håndtere terapi fra baseline til uge 8
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Forsøgspersonerne blev bedt om at sammenligne deres tidligere erfaringer med Flolan og vurdere, hvor meget tid der blev brugt på at håndtere intravenøs Remodulin-behandling som meget mindre, noget mindre, omtrent det samme, noget mere eller meget mere.
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i patientindtryk af ændring af tilfredshed med terapi fra baseline til uge 8
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Forsøgspersonerne blev bedt om at sammenligne deres tidligere erfaringer med Flolan og vurdere tilfredshed med intravenøs Remodulin-behandling over de sidste to uger som meget mere tilfredse, mere tilfredse, omtrent det samme, mindre tilfredse eller meget mindre tilfredse.
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i samlet ugentlig tid brugt på at indsamle/opsætte materialer forbundet med intravenøs remodulinterapi sammenlignet med samme aktiviteter med intravenøs epoprostenol
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Baseline og uge 8
|
|
|
Ændring i samlet ugentlig tid brugt på at forbinde lægemiddel med intravenøs remodulinterapi sammenlignet med samme aktiviteter med intravenøs epoprostenol
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Baseline og uge 8
|
|
|
Ændring i samlet ugentlig tid brugt på at skifte forbinding med intravenøs remodulinterapi sammenlignet med samme aktiviteter med intravenøs epoprostenol
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Baseline og uge 8
|
|
|
Ændring i samlet ugentlig tid brugt på at forberede lægemiddel med intravenøs remodulinterapi sammenlignet med samme aktiviteter med intravenøs epoprostenol
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Baseline og uge 8
|
|
|
Ændring i det samlede antal gange dagligt påkrævet for at afbryde infusionspumpen med intravenøs remodulinterapi sammenlignet med samme aktiviteter med intravenøs epoprostenol
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Baseline og uge 8
|
|
|
Ændring i det samlede antal gange dagligt påkrævet for at kontrollere infusionspumpe med intravenøs remodulinterapi sammenlignet med samme aktiviteter med intravenøs epoprostenol
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Baseline og uge 8
|
|
|
Ændring i det samlede antal gange daglige infusionspumpealarmer med intravenøs remodulinterapi sammenlignet med samme aktiviteter med intravenøs epoprostenol
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Baseline og uge 8
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Omar Minai, MD, The Cleveland Clinic
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
Studieafslutning (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (SKØN)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (SKØN)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- RIV-PH-411
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .