Veiligheid, werkzaamheid en tevredenheid over de behandeling bij patiënten met PAH die snel zijn overgeschakeld van epoprostenol naar remodulin
Snelle overstap van intraveneus epoprostenol naar intraveneus remodulin® (treprostinilnatrium) bij patiënten met stabiele pulmonale arteriële hypertensie: veiligheid, werkzaamheid en tevredenheid over de behandeling
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Pulmonale arteriële hypertensie (PAH), gedefinieerd als een verhoging van de pulmonale arteriële druk en pulmonale vasculaire weerstand, is een ernstige hemodynamische afwijking die veel voorkomt bij een verscheidenheid aan ziekten en syndromen. Een verhoging van de pulmonale arteriële druk veroorzaakt een toename van de rechterventrikelnabelasting, waardoor de rechterventrikelfunctie wordt aangetast en uiteindelijk leidt tot inactiviteit en overlijden. Het doel van PAH-behandeling is om de overlevingstijd te verlengen, de symptomen van PAH te verbeteren en de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL) te verbeteren.
Remodulin® (treprostinil-natrium), een stabiel analoog van prostacycline, bezit krachtige pulmonale en systemische vaatverwijdende en bloedplaatjes-aggregerende werkingen in vitro en in vivo. Onlangs ontving Remodulin FDA-goedkeuring voor intraveneuze therapie op basis van bio-equivalentie van de IV- en SC-toedieningsroutes. Remodulin is chemisch stabieler dan epoprostenol en kan potentiële veiligheids- en gemaksvoordelen bieden in vergelijking met intraveneuze epoprostenol die van invloed kunnen zijn op de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL) en/of patiënttevredenheid. In tegenstelling tot epoprostenol hoeft Remodulin niet dagelijks te worden gemengd en is het stabiel bij kamertemperatuur, waardoor er geen ijspakken nodig zijn. Aangezien Remodulin langer in het lichaam blijft dan epoprostenol (4 uur in plaats van minder dan 5 minuten), is er bovendien minder risico op cardiovasculaire collaps door een plotselinge onderbreking van de infusie, zoals een verstopte lijn. In een open-label onderzoek in Europa werden patiënten die een type draagbare medicatiepomp gebruikten, de CADD Legacy-pomp genaamd, snel overgeschakeld van Flolan op Remodulin zonder ernstige bijwerkingen. Deze studie zal de effecten onderzoeken van het overschakelen van therapie met epoprostenol of Flolan naar IV Remodulin en zal veranderingen in HRQOL en behandelingstevredenheid vergelijken voor en na een snelle overstap van epoprostenol naar Remodulin bij patiënten met pulmonale hypertensie met behulp van de bestaande CADD-pomp.
Deelname aan dit onderzoek duurt ongeveer 10 weken. Studieprocedures omvatten routinematige bloedtesten, medische geschiedenis, fysieke onderzoeken, ziekte-evaluatie, inspanningstests en vragenlijsten voor patiënten. Deelnemers krijgen tijdens het onderzoek 4 bezoeken en brengen minimaal 1 nacht door in het ziekenhuis.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd 18 tot 70 jaar
- Diagnose van idiopathische of familiaire pulmonale arteriële hypertensie (PAH) of PAH geassocieerd met een vasculaire collageenaandoening of PAH geassocieerd met congenitale systemische-naar-pulmonaire shunt die meer dan 5 jaar voor aanvang van de studie hersteld is of PAH geassocieerd met portale hypertensie met milde of matige hepatische hypertensie disfunctie (klasse A of B op de Child-Pugh-classificatieschaal) of PAH geassocieerd met drugs of toxines of CTEPH
- WHO-klasse II-III
- Ontvangt momenteel een intraveneuze epoprostenol-therapie gedurende ten minste drie maanden en een stabiele dosis gedurende ten minste één maand.
- Heb een centrale intraveneuze katheter
- Optimaal behandeld met conventionele pulmonale hypertensietherapie en klinisch stabiel gedurende ten minste één maand.
- Mentaal en fysiek in staat om Remodulin te leren toedienen met behulp van een intraveneuze infuuspomp.
Uitsluitingscriteria:
- Zogende of zwangere vrouw
- Een ander type PAH hebben vanwege andere aandoeningen dan vermeld in de bovenstaande opnamecriteria, inclusief maar niet beperkt tot PAH gerelateerd aan trombotische of embolische ziekte
- U heeft een andere ziekte die verband houdt met pulmonale hypertensie (bijv. sikkelcelanemie, schistosomiasis)
- Veranderingen in chronische PAH-therapie (d.w.z. nieuwe therapie toegevoegd in de afgelopen 30 dagen [inclusief maar niet beperkt tot zuurstof, een andere categorie vasodilatator, een diureticum, digoxine, bosentan, sildenafil] of PAH-medicatie stopgezet binnen 7 dagen na aanvang van het onderzoek.
- In de afgelopen 3 maanden elke prostacycline of prostacycline-analoog gekregen behalve epoprostenol.
- Centrale veneuze lijninfectie in de afgelopen 30 dagen.
- Eerder gedocumenteerd bewijs van significante parenchymale longziekte
- Bewijs of voorgeschiedenis van linkszijdige hartziekte
- Musculoskeletale aandoening of een andere ziekte waarvan wordt gedacht dat deze de ambulantie beperkt, of die is aangesloten op een machine die niet draagbaar is
- Ongecontroleerde hypertensie, chronische nierinsufficiëntie of actieve infectie.
- Gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 30 dagen.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: 1
|
snelle omschakeling van intraveneuze epoprostinol naar intraveneuze remoduline op de CADD ambulante pomp
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering in de afgelegde afstand tijdens de 6 minuten looptest vanaf baseline tot week 8.
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
Basislijn en week 8
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in Borg-dyspnoescore onmiddellijk na zes minuten looptest vanaf baseline tot week 8
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
De Borg-dyspnoescore is een 10-puntsschaal die het maximale niveau van dyspnoe aangeeft dat wordt ervaren tijdens de 6 minuten durende looptest.
De Borg-dyspnoescore werd onmiddellijk na de 6 minuten durende looptest beoordeeld.
Scores varieerden van 0 (voor geen kortademigheid) tot 10 (voor de grootste kortademigheid ooit ervaren).
|
Basislijn en week 8
|
|
Verandering in de functionele classificatie van PAH van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) vanaf baseline tot week 8
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
Klasse I: Patiënten met pulmonale hypertensie maar zonder daaruit voortvloeiende beperking van fysieke activiteit. Gewone fysieke activiteit veroorzaakt geen overmatige kortademigheid of vermoeidheid, pijn op de borst of bijna syncope. Klasse II: Patiënten met pulmonale hypertensie resulterend in een lichte beperking van fysieke activiteit. Deze patiënten voelen zich comfortabel in rust, maar gewone fysieke activiteit veroorzaakt overmatige kortademigheid of vermoeidheid, pijn op de borst of bijna syncope. Klasse III: Patiënten met pulmonale hypertensie resulterend in duidelijke beperking van fysieke activiteit. Ze zijn comfortabel in rust. Gewone activiteit veroorzaakt overmatige kortademigheid of vermoeidheid, pijn op de borst of bijna syncope. Klasse IV: Patiënten met pulmonale hypertensie die niet in staat zijn om enige fysieke activiteit uit te voeren zonder symptomen. Deze patiënten vertonen tekenen van rechterhartfalen. Dyspnoe en/of vermoeidheid kunnen zelfs in rust aanwezig zijn. Ongemak wordt vergroot door elke fysieke activiteit. |
Basislijn en week 8
|
|
Verandering in symptomen van kortademigheid van baseline tot week 8
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
De aan- of afwezigheid van dyspnoe werd gedocumenteerd.
Indien aanwezig, werd de intensiteit van dyspnoe beoordeeld als mild, matig of ernstig.
|
Basislijn en week 8
|
|
Verandering in symptomen van oedeem vanaf baseline tot week 8
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8
|
De aanwezigheid of afwezigheid van oedeem werd gedocumenteerd.
Indien aanwezig, werd de intensiteit van het oedeem beoordeeld als mild, matig of ernstig.
|
Basislijn tot week 8
|
|
Verandering in symptomen van orthopneu vanaf baseline tot week 8
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
De aanwezigheid of afwezigheid van orthopneu werd gedocumenteerd.
Indien aanwezig, werd de intensiteit van orthopneu beoordeeld als mild, matig of ernstig.
|
Basislijn en week 8
|
|
Verandering in symptomen van duizeligheid van baseline tot week 8
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
De aanwezigheid of afwezigheid van duizeligheid werd gedocumenteerd.
Indien aanwezig, werd de intensiteit van duizeligheid beoordeeld als licht, matig of ernstig.
|
Basislijn en week 8
|
|
Verandering in symptomen van vermoeidheid van baseline tot week 8
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
De aanwezigheid of afwezigheid van vermoeidheid werd gedocumenteerd.
Indien aanwezig, werd de intensiteit van vermoeidheid beoordeeld als licht, matig of ernstig.
|
Basislijn en week 8
|
|
Verandering in symptomen van syncope van baseline tot week 8
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
De aanwezigheid of afwezigheid van syncope werd gedocumenteerd.
Indien aanwezig, werd de intensiteit van syncope beoordeeld als mild, matig of ernstig.
|
Basislijn en week 8
|
|
Verandering in symptomen van pijn op de borst van baseline tot week 8
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
De aanwezigheid of afwezigheid van pijn op de borst werd gedocumenteerd.
Indien aanwezig, werd de intensiteit van pijn op de borst beoordeeld als mild, matig of ernstig.
|
Basislijn en week 8
|
|
Verandering in effectiviteitsscore op behandelingstevredenheidsschaal van baseline tot week 8
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
De Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) is een gevalideerd instrument dat vier belangrijke dimensies van patiënttevredenheid met medicatie meet: effectiviteit, bijwerkingen, gemak en algemene tevredenheid.
TSQM-schaalscores worden berekend door de items die op elke factor laden op te tellen.
Van deze samengestelde score wordt de laagst mogelijke score afgetrokken en gedeeld door de hoogst mogelijke score min de laagst mogelijke score.
Dit leverde een getransformeerde score op tussen 0 en 1 die met 100 moest worden vermenigvuldigd (schaal 0-100).
Een lage score duidt op een lage tevredenheid en een hoge score op een hoge tevredenheid over de behandeling.
|
Basislijn en week 8
|
|
Verandering in bijwerkingenscore op schaal voor tevredenheid over behandeling van basislijn tot week 8
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
De Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) is een gevalideerd instrument dat vier belangrijke dimensies van patiënttevredenheid met medicatie meet: effectiviteit, bijwerkingen, gemak en algemene tevredenheid.
TSQM-schaalscores worden berekend door de items die op elke factor laden op te tellen.
Van deze samengestelde score wordt de laagst mogelijke score afgetrokken en gedeeld door de hoogst mogelijke score min de laagst mogelijke score.
Dit leverde een getransformeerde score op tussen 0 en 1 die met 100 moest worden vermenigvuldigd (schaal 0-100).
Een lage score duidt op een lage tevredenheid en een hoge score op een hoge tevredenheid over de behandeling.
|
Basislijn en week 8
|
|
Verandering in gemaksscore op schaal voor tevredenheid over behandeling van basislijn tot week 8
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
De Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) is een gevalideerd instrument dat vier belangrijke dimensies van patiënttevredenheid met medicatie meet: effectiviteit, bijwerkingen, gemak en algemene tevredenheid.
TSQM-schaalscores worden berekend door de items die op elke factor laden op te tellen.
Van deze samengestelde score wordt de laagst mogelijke score afgetrokken en gedeeld door de hoogst mogelijke score min de laagst mogelijke score.
Dit leverde een getransformeerde score op tussen 0 en 1 die met 100 moest worden vermenigvuldigd (schaal 0-100).
Een lage score duidt op een lage tevredenheid en een hoge score op een hoge tevredenheid over de behandeling.
|
Basislijn en week 8
|
|
Verandering in Global Satisfaction Score op Treatment Satisfaction Scale van baseline tot week 8
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
De Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) is een gevalideerd instrument dat vier belangrijke dimensies van patiënttevredenheid met medicatie meet: effectiviteit, bijwerkingen, gemak en algemene tevredenheid.
TSQM-schaalscores worden berekend door de items die op elke factor laden op te tellen.
Van deze samengestelde score wordt de laagst mogelijke score afgetrokken en gedeeld door de hoogst mogelijke score min de laagst mogelijke score.
Dit leverde een getransformeerde score op tussen 0 en 1 die met 100 moest worden vermenigvuldigd (schaal 0-100).
Een lage score duidt op een lage tevredenheid en een hoge score op een hoge tevredenheid over de behandeling.
|
Basislijn en week 8
|
|
Verandering in totale score op vragenlijst over kwaliteit van leven van basislijn tot week 8
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
De Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR) is een gezondheidsgerelateerd levenskwaliteitsinstrument dat specifiek is voor PAH.
De totale score kan variëren van 0 -75; hoe hoger de score, hoe slechter de uitkomst.
|
Basislijn en week 8
|
|
Verandering in patiëntindruk van verandering in symptomen van PAH vanaf baseline tot week 8
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
Proefpersonen werd gevraagd hun symptomen van PAH te vergelijken met die van 8 weken ervoor en beoordeelden als veel beter, iets beter, ongeveer hetzelfde, iets slechter of veel slechter.
|
Basislijn en week 8
|
|
Verandering in patiëntindruk van verandering in tijd besteed aan therapie vanaf baseline tot week 8
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
Proefpersonen werd gevraagd hun eerdere ervaringen met Flolan te vergelijken en te beoordelen hoeveel tijd er besteed werd aan intraveneuze Remodulin-therapie als veel minder, iets minder, ongeveer hetzelfde, iets meer of veel meer.
|
Basislijn en week 8
|
|
Verandering in patiëntindruk van verandering in tevredenheid met therapie vanaf baseline tot week 8
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
Proefpersonen werd gevraagd om hun eerdere ervaringen met Flolan te vergelijken en de tevredenheid over de intraveneuze Remodulin-therapie in de afgelopen twee weken te beoordelen als veel meer tevreden, meer tevreden, ongeveer hetzelfde, minder tevreden of veel minder tevreden.
|
Basislijn en week 8
|
|
Verandering in de totale wekelijkse tijd besteed aan het verzamelen/opstellen van materialen in verband met intraveneuze remodulinetherapie in vergelijking met dezelfde activiteiten met intraveneus epoprostenol
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
Basislijn en week 8
|
|
|
Verandering in de totale wekelijkse tijd die wordt besteed aan het verbinden van het geneesmiddel met intraveneuze remodulinetherapie in vergelijking met dezelfde activiteiten met intraveneus epoprostenol
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
Basislijn en week 8
|
|
|
Verandering in de totale wekelijkse tijd besteed aan het verwisselen van verband met intraveneuze remodulinetherapie in vergelijking met dezelfde activiteiten met intraveneuze epoprostenol
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
Basislijn en week 8
|
|
|
Verandering in de totale wekelijkse tijd besteed aan het bereiden van het geneesmiddel met intraveneuze remodulinetherapie in vergelijking met dezelfde activiteiten met intraveneus epoprostenol
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
Basislijn en week 8
|
|
|
Verandering in het totale aantal keren dat dagelijks nodig is om de infuuspomp los te koppelen bij intraveneuze remodulinetherapie in vergelijking met dezelfde activiteiten met intraveneus epoprostenol
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
Basislijn en week 8
|
|
|
Verandering in het totale aantal keren dat dagelijks nodig is om de infuuspomp te controleren met intraveneuze remodulinetherapie in vergelijking met dezelfde activiteiten met intraveneus epoprostenol
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
Basislijn en week 8
|
|
|
Verandering in totaal aantal keren dagelijkse infuuspompalarmen bij intraveneuze remodulinetherapie in vergelijking met dezelfde activiteiten met intraveneus epoprostenol
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
Basislijn en week 8
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Omar Minai, MD, The Cleveland Clinic
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
Studie voltooiing (WERKELIJK)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (SCHATTING)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (SCHATTING)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RIV-PH-411
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .