Sicurezza, efficacia e soddisfazione del trattamento nei pazienti con PAH passati rapidamente dall'epoprostenolo alla remodulina
Passaggio rapido dall'epoprostenolo per via endovenosa a Remodulin® per via endovenosa (treprostinil sodico) in pazienti con ipertensione arteriosa polmonare stabile: sicurezza, efficacia e soddisfazione del trattamento
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'ipertensione arteriosa polmonare (PAH), che è definita come un aumento della pressione arteriosa polmonare e della resistenza vascolare polmonare, è una grave anomalia emodinamica comune a una varietà di malattie e sindromi. L'aumento della pressione arteriosa polmonare provoca un aumento del postcarico ventricolare destro, compromettendo la funzione ventricolare destra e portando infine all'inattività e alla morte. L'obiettivo del trattamento della PAH è allungare il tempo di sopravvivenza, migliorare i sintomi della PAH e migliorare la qualità della vita correlata alla salute (HRQOL).
Remodulin® (treprostinil sodico), un analogo stabile della prostaciclina, possiede potenti azioni vasodilatatorie polmonari e sistemiche e antiaggreganti piastriniche in vitro e in vivo. Recentemente, Remodulin ha ricevuto l'approvazione della FDA per la terapia endovenosa basata sulla bioequivalenza delle vie di somministrazione IV e SC. Remodulin è chimicamente più stabile dell'epoprostenolo e può offrire potenziali vantaggi in termini di sicurezza e praticità rispetto all'epoprostenolo somministrato per via endovenosa che può influire sulla qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) e/o sulla soddisfazione del paziente. A differenza dell'epoprostenolo, Remodulin non necessita di essere miscelato giornalmente ed è stabile a temperatura ambiente eliminando la necessità di impacchi di ghiaccio. Inoltre, poiché Remodulin rimane nell'organismo più a lungo dell'epoprostenolo (4 ore anziché meno di 5 minuti), vi è un minor rischio di collasso cardiovascolare dovuto a un'interruzione improvvisa dell'infusione, come un'ostruzione della linea. In uno studio in aperto in Europa, i pazienti che utilizzavano un tipo di pompa portatile per farmaci chiamata pompa CADD Legacy sono passati rapidamente da Flolan a Remodulin senza gravi effetti collaterali. Questo studio esaminerà gli effetti del passaggio dalla terapia con epoprostenolo o Flolan a Remodulin IV e confronterà i cambiamenti nella HRQOL e la soddisfazione del trattamento prima e dopo il passaggio rapido da epoprostenolo a Remodulin in pazienti con ipertensione polmonare utilizzando la pompa legacy CADD.
La partecipazione a questo studio durerà circa 10 settimane. Le procedure di studio includono esami del sangue di routine, anamnesi, esami fisici, valutazione della malattia, test da sforzo e questionari per i pazienti. I partecipanti avranno 4 visite durante lo studio e trascorreranno almeno 1 notte in ospedale.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età dai 18 ai 70 anni
- Diagnosi di ipertensione arteriosa polmonare (PAH) idiopatica o familiare o PAH associata a malattia del collagene vascolare o PAH associata a shunt congenito sistemico-polmonare riparato più di 5 anni prima dell'ingresso nello studio o PAH associata a ipertensione portale con lieve o moderata disfunzione (grado A o B sulla scala di classificazione Child-Pugh) o PAH associata a farmaci o tossine o CTEPH
- OMS Classe II-III
- Attualmente in terapia con epoprostenolo per via endovenosa per almeno tre mesi e una dose stabile per almeno un mese.
- Avere un catetere endovenoso centrale
- Trattata in modo ottimale con la terapia convenzionale dell'ipertensione polmonare e clinicamente stabile per almeno un mese.
- Mentalmente e fisicamente in grado di imparare a somministrare Remodulin utilizzando una pompa per infusione endovenosa.
Criteri di esclusione:
- Donna che allatta o incinta
- Avere qualsiasi altro tipo di PAH dovuto a condizioni diverse da quelle indicate nei criteri di inclusione di cui sopra, incluso ma non limitato a PAH correlato a malattia trombotica o embolica
- Ha qualsiasi altra malattia associata all'ipertensione polmonare (ad es. anemia falciforme, schistosomiasi)
- Modifiche alla terapia per la PAH cronica (ovvero, nuova terapia aggiunta negli ultimi 30 giorni [incluso ma non limitato a ossigeno, una diversa categoria di vasodilatatore, un diuretico, digossina, bosentan, sildenafil] o farmaci per la PAH interrotti entro 7 giorni dall'ingresso nello studio.
- Ha ricevuto qualsiasi prostaciclina o analogo della prostaciclina ad eccezione dell'epoprostenolo negli ultimi 3 mesi.
- Infezione della linea venosa centrale negli ultimi 30 giorni.
- Precedenti prove documentate di significativa malattia polmonare parenchimale
- Evidenza o anamnesi di cardiopatia del lato sinistro
- Disturbo muscoloscheletrico o qualsiasi altra malattia, che si ritiene limiti la deambulazione o sia collegato a una macchina non portatile
- Ipertensione incontrollata, insufficienza renale cronica o infezione attiva.
- Uso di farmaci sperimentali negli ultimi 30 giorni.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: 1
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passaggio rapido dall'epoprostinolo endovenoso alla remodulina endovenosa sulla pompa ambulatoriale CADD
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione della distanza percorsa durante il test del cammino di 6 minuti dal basale alla settimana 8.
Lasso di tempo: Basale e settimana 8
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Basale e settimana 8
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Modifica del punteggio della dispnea di Borg immediatamente dopo il test del cammino di sei minuti dal basale alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale e settimana 8
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Il punteggio della dispnea di Borg è una scala a 10 punti che valuta il livello massimo di dispnea sperimentato durante il test del cammino di 6 minuti.
Il punteggio della dispnea di Borg è stato valutato immediatamente dopo il test del cammino di 6 minuti.
I punteggi variavano da 0 (per nessuna mancanza di respiro) a 10 (per la più grande mancanza di respiro mai sperimentata).
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Basale e settimana 8
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Modifica della classificazione funzionale della PAH dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) dal basale alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale e settimana 8
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Classe I: Pazienti con ipertensione polmonare ma senza conseguente limitazione dell'attività fisica. L'attività fisica ordinaria non causa dispnea o affaticamento eccessivo, dolore toracico o quasi sincope. Classe II: Pazienti con ipertensione polmonare con lieve limitazione dell'attività fisica. Questi pazienti sono a proprio agio a riposo, ma l'attività fisica ordinaria provoca dispnea o affaticamento indebiti, dolore toracico o quasi sincope. Classe III: pazienti con ipertensione polmonare con conseguente marcata limitazione dell'attività fisica. Sono comodi a riposo. L'attività ordinaria provoca dispnea o affaticamento eccessivo, dolore toracico o quasi sincope. Classe IV: Pazienti con ipertensione polmonare con incapacità di svolgere qualsiasi attività fisica senza sintomi. Questi pazienti manifestano segni di insufficienza cardiaca destra. Dispnea e/o affaticamento possono essere presenti anche a riposo. Il disagio è aumentato da qualsiasi attività fisica. |
Basale e settimana 8
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Variazione dei sintomi della dispnea dal basale alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale e settimana 8
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È stata documentata la presenza o l'assenza di dispnea.
Se presente, l'intensità della dispnea è stata valutata lieve, moderata o grave.
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Basale e settimana 8
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Variazione dei sintomi dell'edema dal basale alla settimana 8
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8
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La presenza o l'assenza di edema è stata documentata.
Se presente, l'intensità dell'edema è stata valutata lieve, moderata o grave.
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Dal basale alla settimana 8
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Variazione dei sintomi dell'ortopnea dal basale alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale e settimana 8
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È stata documentata la presenza o l'assenza di ortopnea.
Se presente, l'intensità dell'ortopnea è stata valutata lieve, moderata o grave.
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Basale e settimana 8
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Variazione dei sintomi delle vertigini dal basale alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale e settimana 8
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È stata documentata la presenza o l'assenza di vertigini.
Se presente, l'intensità delle vertigini è stata valutata lieve, moderata o grave.
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Basale e settimana 8
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Variazione dei sintomi di affaticamento dal basale alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale e settimana 8
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È stata documentata la presenza o l'assenza di affaticamento.
Se presente, l'intensità della fatica è stata valutata lieve, moderata o grave.
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Basale e settimana 8
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Variazione dei sintomi della sincope dal basale alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale e settimana 8
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La presenza o l'assenza di sincope è stata documentata.
Se presente, l'intensità della sincope è stata valutata lieve, moderata o grave.
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Basale e settimana 8
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Variazione dei sintomi del dolore toracico dal basale alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale e settimana 8
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È stata documentata la presenza o l'assenza di dolore toracico.
Se presente, l'intensità del dolore toracico è stata valutata lieve, moderata o grave.
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Basale e settimana 8
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Variazione del punteggio di efficacia sulla scala di soddisfazione del trattamento dal basale alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale e settimana 8
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Il questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM) è uno strumento convalidato che misura quattro dimensioni principali della soddisfazione del paziente con i farmaci: efficacia, effetti collaterali, convenienza e soddisfazione globale.
I punteggi della scala TSQM vengono calcolati sommando gli elementi caricati su ciascun fattore.
Il punteggio più basso possibile viene sottratto da questo punteggio composito e diviso per il punteggio più alto possibile meno il punteggio più basso possibile.
Ciò ha fornito un punteggio trasformato compreso tra 0 e 1 che dovrebbe essere moltiplicato per 100 (scala 0-100).
Un punteggio basso indica una bassa soddisfazione e un punteggio alto indica un'elevata soddisfazione per il trattamento.
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Basale e settimana 8
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Variazione del punteggio degli effetti collaterali sulla scala di soddisfazione del trattamento dal basale alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale e settimana 8
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Il questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM) è uno strumento convalidato che misura quattro dimensioni principali della soddisfazione del paziente con i farmaci: efficacia, effetti collaterali, convenienza e soddisfazione globale.
I punteggi della scala TSQM vengono calcolati sommando gli elementi caricati su ciascun fattore.
Il punteggio più basso possibile viene sottratto da questo punteggio composito e diviso per il punteggio più alto possibile meno il punteggio più basso possibile.
Ciò ha fornito un punteggio trasformato compreso tra 0 e 1 che dovrebbe essere moltiplicato per 100 (scala 0-100).
Un punteggio basso indica una bassa soddisfazione e un punteggio alto indica un'elevata soddisfazione per il trattamento.
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Basale e settimana 8
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Variazione del punteggio di convenienza sulla scala di soddisfazione del trattamento dal basale alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale e settimana 8
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Il questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM) è uno strumento convalidato che misura quattro dimensioni principali della soddisfazione del paziente con i farmaci: efficacia, effetti collaterali, convenienza e soddisfazione globale.
I punteggi della scala TSQM vengono calcolati sommando gli elementi caricati su ciascun fattore.
Il punteggio più basso possibile viene sottratto da questo punteggio composito e diviso per il punteggio più alto possibile meno il punteggio più basso possibile.
Ciò ha fornito un punteggio trasformato compreso tra 0 e 1 che dovrebbe essere moltiplicato per 100 (scala 0-100).
Un punteggio basso indica una bassa soddisfazione e un punteggio alto indica un'elevata soddisfazione per il trattamento.
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Basale e settimana 8
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Variazione del punteggio di soddisfazione globale sulla scala di soddisfazione del trattamento dal basale alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale e settimana 8
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Il questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM) è uno strumento convalidato che misura quattro dimensioni principali della soddisfazione del paziente con i farmaci: efficacia, effetti collaterali, convenienza e soddisfazione globale.
I punteggi della scala TSQM vengono calcolati sommando gli elementi caricati su ciascun fattore.
Il punteggio più basso possibile viene sottratto da questo punteggio composito e diviso per il punteggio più alto possibile meno il punteggio più basso possibile.
Ciò ha fornito un punteggio trasformato compreso tra 0 e 1 che dovrebbe essere moltiplicato per 100 (scala 0-100).
Un punteggio basso indica una bassa soddisfazione e un punteggio alto indica un'elevata soddisfazione per il trattamento.
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Basale e settimana 8
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Variazione del punteggio totale sul questionario sulla qualità della vita dal basale alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale e settimana 8
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Il Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR) è uno strumento relativo alla qualità della vita correlato alla salute specifico per la PAH.
Il punteggio totale può variare da 0 a 75; più alto è il punteggio, peggiore è il risultato.
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Basale e settimana 8
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Variazione dell'impressione del paziente sulla variazione dei sintomi della PAH dal basale alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale e settimana 8
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Ai soggetti è stato chiesto di confrontare i loro sintomi di PAH con quelli delle 8 settimane precedenti e di valutarli come molto migliori, un po' migliori, più o meno uguali, un po' peggiori o molto peggiori.
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Basale e settimana 8
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Cambiamento dell'impressione del paziente sul cambiamento del tempo dedicato alla terapia dal basale alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale e settimana 8
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Ai soggetti è stato chiesto di confrontare la loro precedente esperienza con Flolan e valutare quanto tempo è stato dedicato alla terapia con Remodulin per via endovenosa come molto meno, un po' meno, più o meno lo stesso, un po' di più o molto di più.
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Basale e settimana 8
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Variazione dell'impressione del paziente di variazione della soddisfazione per la terapia dal basale alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale e settimana 8
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Ai soggetti è stato chiesto di confrontare la loro precedente esperienza con Flolan e valutare la soddisfazione con la terapia con Remodulin per via endovenosa nelle ultime due settimane come molto più soddisfatti, più soddisfatti, più o meno uguali, meno soddisfatti o molto meno soddisfatti.
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Basale e settimana 8
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Variazione del tempo settimanale totale dedicato alla raccolta/allestimento dei materiali associati alla terapia con remodulina endovenosa rispetto alle stesse attività con epoprostenolo endovenoso
Lasso di tempo: Basale e settimana 8
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Basale e settimana 8
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Variazione del tempo settimanale totale impiegato per collegare il farmaco alla terapia con remodulina per via endovenosa rispetto alle stesse attività con epoprostenolo per via endovenosa
Lasso di tempo: Basale e settimana 8
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Basale e settimana 8
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Variazione del tempo settimanale totale impiegato per cambiare la medicazione con la terapia con remodulina per via endovenosa rispetto alle stesse attività con epoprostenolo per via endovenosa
Lasso di tempo: Basale e settimana 8
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Basale e settimana 8
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Variazione del tempo settimanale totale dedicato alla preparazione del farmaco con la terapia con remodulina per via endovenosa rispetto alle stesse attività con epoprostenolo per via endovenosa
Lasso di tempo: Basale e settimana 8
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Basale e settimana 8
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Variazione del numero totale di volte giornaliere necessarie per scollegare la pompa per infusione con terapia con remodulina endovenosa rispetto alle stesse attività con epoprostenolo endovenoso
Lasso di tempo: Basale e settimana 8
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Basale e settimana 8
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Variazione del numero totale di volte giornaliere necessarie per controllare la pompa per infusione con terapia con remodulina endovenosa rispetto alle stesse attività con epoprostenolo endovenoso
Lasso di tempo: Basale e settimana 8
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Basale e settimana 8
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Variazione del numero totale di allarmi giornalieri della pompa per infusione con terapia con remodulina endovenosa rispetto alle stesse attività con epoprostenolo endovenoso
Lasso di tempo: Basale e settimana 8
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Basale e settimana 8
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Omar Minai, MD, The Cleveland Clinic
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (STIMA)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RIV-PH-411
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