Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bexaroten a GM-CSF v léčbě pacientů s myelodysplastickým syndromem nebo akutní myeloidní leukémií

7. září 2018 aktualizováno: Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Studie fáze II bexarotenu + sargromastastin jako činitelů diferenciace u MDS a AML

Odůvodnění: Bexaroten může pomoci rakovině nebo abnormálním buňkám stát se více podobnými normálním buňkám a pomaleji růst a šířit se. Faktory stimulující kolonie, jako je GM-CSF, mohou zvýšit počet imunitních buněk nalezených v kostní dřeni nebo periferní krvi. Podávání bexarotenu spolu s GM-CSF může být účinnou léčbou myelodysplastického syndromu (MDS) nebo akutní myeloidní leukémie.

ÚČEL: Tato studie fáze II studuje, jak dobře funguje podávání bexarotenu spolu s GM-CSF při léčbě pacientů s MDS nebo akutní myeloidní leukémií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CÍLE:

Hlavní

  • Posuďte klinickou odpověď u pacientů s myelodysplastickými syndromy nebo akutní myeloidní leukémií léčených bexarotenem a sargramostimem (GM-CSF).

Sekundární

  • Stanovte klinickou aktivitu tohoto režimu, pokud jde o požadavky na transfuzi, u těchto pacientů.
  • Stanovte biologickou aktivitu tohoto režimu, pokud jde o biologické markery a cytogenetické abnormality, u těchto pacientů.
  • Posuďte profil toxicity tohoto režimu u těchto pacientů.

Přehled: Pacienti dostávají perorálně bexaroten a sargramostim (GM-CSF) subkutánně ve dnech 1-28. Léčba se opakuje každých 28 dní po dobu až 6 cyklů v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.

Vzorky krve a kostní dřeně se odebírají na začátku a po 1 nebo 2 cyklech studijní terapie. Vzorky jsou vyšetřovány průtokovou cytometrií pro laboratorní studie, včetně biologických markerů, a fluorescenční in situ hybridizací (FISH) pro cytogenetické změny.

Po ukončení studijní léčby jsou pacienti pravidelně sledováni po dobu 6 měsíců.

PŘEDPOKLÁDANÝ AKRUÁLNÍ AKRUÁLNÍ: Do této studie bude nashromážděno celkem 18 pacientů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

26

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21231-2410
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 120 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

CHARAKTERISTIKA ONEMOCNĚNÍ:

  • Diagnóza (potvrzená aspirátem kostní dřeně a/nebo biopsií) 1 z následujících:

    • Myelodysplastické syndromy 1 z následujících typů buněk:

      • Refrakterní anémie (RA) s prstencovitými sideroblasty
      • Refrakterní cytopenie s multilineární dysplazií (RCMD)
      • RCMD a prstencové sideroblasty
      • RA s přebytkem výbuchů-1
      • RA s přebytkem výbuchů-2
      • Myelodysplastické syndromy, nezařazené
      • Chronická myelomonocytární leukémie

    • Recidivující nebo refrakterní akutní myeloidní leukémie (AML), splňující 1 z následujících kritérií:

      • Opakované genetické abnormality (11q23 [MLL] abnormality)
      • Víceliniová dysplazie
      • AML související s terapií

      • Není jinak kategorizováno, včetně některé z následujících:

        • M0 minimálně diferencované
        • M1 bez zrání
        • M2 se zráním
        • M4 myelomonocytární leukémie
        • M5 monoblastická/monocytární leukémie
        • M6 erytroidní leukémie
        • M7 megakaryoblastická leukémie
  • Nově diagnostikovaná neléčená AML povolena za předpokladu, že pacient nesplňuje podmínky nebo odmítl potenciálně kurativní intenzivní chemoterapeutické režimy
  • Žádná RA s 5q-syndromem
  • Žádná periferní leukémie s počtem blastů > 30 000/mm³ (nekontrolovaná hydroxymočovinou)
  • Relativně stabilní funkce kostní dřeně po dobu > 7 dní (tj. žádné zdvojnásobení WBC na > 10 000/mm^3)
  • Žádná akutní promyelocytární leukémie
  • Žádné klinické příznaky aktivního onemocnění CNS (při podezření na onemocnění CNS musí mít pacient lumbální punkci s negativní cytologií)

CHARAKTERISTIKA PACIENTA:

  • Stav výkonu ECOG 0-2
  • Kreatinin ≤ 2,0 mg/dl
  • Bilirubin ≤ 1,6 mg/dl (pokud není sekundární k hemolýze)
  • AST a ALT ≤ 4násobek horní hranice normálu (pokud nesouvisí s onemocněním)
  • Hemoglobin ≥ 8 g/dl (transfuze povoleny)
  • Ne těhotná nebo kojící
  • Negativní těhotenský test
  • Plodné pacientky musí používat účinnou bariérovou antikoncepci
  • Žádné neléčené pozitivní hemokultury nebo progresivní infekce, jak bylo hodnoceno radiografickými studiemi
  • Žádná historie nesnášenlivosti sargramostimu (GM-CSF)

PŘEDCHOZÍ SOUČASNÁ TERAPIE:

  • Zotaveno z předchozí terapie

  • Nejméně 2 týdny od předchozí léčby myeloidní poruchy, včetně některého z následujících:

    • Chemoterapie
    • Hematopoetické růstové faktory
    • Biologická léčba (např. monoklonální protilátky)
  • Hydroxymočovina pro pacienty s WBC > 10 000/mm^3 povolena
  • Žádné souběžné doplňování vitaminu A
  • Žádný souběžný gemfibrozil

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Bexaroten + GM-CSF
BEX a GM-CSF byly podávány ve 4týdenních cyklech. BEX byl podáván orálně s jídlem denně po dobu 28 dnů v dávce schválené FDA pro léčbu CTCL 300 mg/m2 a GM-CSF byl podáván v denní dávce 125 µg/m2 subkutánně po dobu 28 dnů.
Jiný: laboratorní analýza biomarkerů
Postup: biopsie
Jiný: průtoková cytometrie
Biologický: sargramostim
Genetický: cytogenetickou analýzu
Genetický: fluorescenční in situ hybridizace
Lék: bexaroten

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinická odpověď (úplná a částečná)
Časové okno: hodnoceno po 2 cyklech, do 2 let
Odpověď na léčbu byla hodnocena po dvou cyklech podle kritérií Mezinárodní pracovní skupiny (IWG).
hodnoceno po 2 cyklech, do 2 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinická aktivita měřená změnou počtu periferní krve a změnami požadavků na transfuzi
Časové okno: Základní linie a po dvou cyklech
Byl změřen a porovnán počet ANC na začátku a po dvou cyklech. Vzhledem k omezenému počtu klinických respondérů nebyly změny v požadavcích na transfuzi měřeny.
Základní linie a po dvou cyklech
Biologická aktivita měřená in vivo indukcí terminální diferenciace myeloidních progenitorů a in vivo změnami detekovatelných chromozomálních abnormalit
Časové okno: Výchozí stav a 6, 12, 24 a 36 týdnů
Výchozí stav a 6, 12, 24 a 36 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Spolupracovníci

National Cancer Institute (NCI)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

1. listopadu 2006

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

30. září 2016

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

30. září 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. ledna 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. ledna 2007

První zveřejněno (ODHAD)

23. ledna 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

5. října 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. září 2018

Naposledy ověřeno

1. září 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • J0675 CDR0000525989
  • P30CA006973 (Grant/smlouva NIH USA)
  • JHOC-J0675
  • JHOC-NA_00003076

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelodysplastické syndromy

Klinické studie na laboratorní analýza biomarkerů

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Egypt

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit