Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Beksaroten i GM-CSF w leczeniu pacjentów z zespołem mielodysplastycznym lub ostrą białaczką szpikową

7 września 2018 zaktualizowane przez: Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Badanie fazy II beksarotenu + sargromastastyny ​​jako czynników różnicujących w MDS i AML

UZASADNIENIE: Beksaroten może pomóc rakowi lub nieprawidłowym komórkom upodobnić się do normalnych komórek oraz wolniej rosnąć i rozprzestrzeniać się. Czynniki stymulujące kolonie, takie jak GM-CSF, mogą zwiększać liczbę komórek odpornościowych w szpiku kostnym lub krwi obwodowej. Podawanie beksarotenu razem z GM-CSF może być skutecznym sposobem leczenia zespołu mielodysplastycznego (MDS) lub ostrej białaczki szpikowej.

CEL: To badanie fazy II ma na celu zbadanie, jak dobrze działa podawanie beksarotenu razem z GM-CSF w leczeniu pacjentów z MDS lub ostrą białaczką szpikową.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE:

Podstawowy

  • Ocena odpowiedzi klinicznej u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi lub ostrą białaczką szpikową leczonych beksarotenem i sargramostimem (GM-CSF).

Wtórny

  • Określ aktywność kliniczną tego schematu pod kątem wymagań dotyczących transfuzji u tych pacjentów.
  • Określić aktywność biologiczną tego schematu pod względem markerów biologicznych i nieprawidłowości cytogenetycznych u tych pacjentów.
  • Oceń profil toksyczności tego schematu u tych pacjentów.

ZARYS: Pacjenci otrzymują doustnie beksaroten i sargramostim (GM-CSF) podskórnie w dniach 1-28. Leczenie powtarza się co 28 dni przez maksymalnie 6 cykli w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

Próbki krwi i szpiku kostnego pobiera się na początku badania i po 1 lub 2 cyklach badanej terapii. Próbki są badane za pomocą cytometrii przepływowej do badań laboratoryjnych, w tym markerów biologicznych, oraz za pomocą fluorescencyjnej hybrydyzacji in situ (FISH) pod kątem zmian cytogenetycznych.

Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są poddawani okresowej obserwacji przez 6 miesięcy.

PRZEWIDYWANA LICZBA: Do tego badania zostanie włączonych łącznie 18 pacjentów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

26

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21231-2410
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 120 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

CHARAKTERYSTYKA CHOROBY:

  • Rozpoznanie (potwierdzone aspiratem szpiku kostnego i/lub biopsją) jednego z następujących:

    • Zespoły mielodysplastyczne jednego z następujących typów komórek:

      • Niedokrwistość oporna na leczenie (RZS) z syderoblastami pierścieniowatymi
      • Oporna na leczenie cytopenia z dysplazją wieloliniową (RCMD)
      • RCMD i syderoblasty pierścieniowe
      • RZS z nadmiarem blastów-1
      • RZS z nadmiarem blastów-2
      • Zespoły mielodysplastyczne, niesklasyfikowane
      • Przewlekła białaczka mielomonocytowa

    • Nawrotowa lub oporna ostra białaczka szpikowa (AML), spełniająca 1 z następujących kryteriów:

      • Nawracające nieprawidłowości genetyczne (nieprawidłowości 11q23 [MLL])
      • Dysplazja wieloliniowa
      • AML związana z terapią

      • Niesklasyfikowane inaczej, w tym którekolwiek z poniższych:

        • M0 minimalnie zróżnicowane
        • M1 bez dojrzewania
        • M2 z dojrzewaniem
        • Białaczka mielomonocytowa M4
        • Białaczka monoblastyczna/monocytowa M5
        • Białaczka erytroidalna M6
        • Białaczka megakarioblastyczna M7
  • Nowo zdiagnozowana nieleczona AML dozwolona pod warunkiem, że pacjent nie kwalifikuje się do intensywnej chemioterapii potencjalnie leczniczej lub odmówił jej przyjęcia
  • Brak RZS z zespołem 5q
  • Brak białaczki obwodowej z liczbą blastów > 30 000/mm³ (niekontrolowana hydroksymocznikiem)
  • Względnie stabilna funkcja szpiku kostnego przez > 7 dni (tj. brak podwojenia WBC do > 10 000/mm^3)
  • Brak ostrej białaczki promielocytowej
  • Brak objawów klinicznych czynnej choroby OUN (przy podejrzeniu choroby OUN pacjent musi mieć wykonaną punkcję lędźwiową z ujemnym wynikiem badania cytologicznego)

CHARAKTERYSTYKA PACJENTA:

  • Stan wydajności ECOG 0-2
  • Kreatynina ≤ 2,0 mg/dl
  • Bilirubina ≤ 1,6 mg/dl (chyba że wtórna do hemolizy)
  • AspAT i ALT ≤ 4-krotność górnej granicy normy (chyba że są związane z chorobą)
  • Hemoglobina ≥ 8 g/dL (dozwolone transfuzje)
  • Nie w ciąży ani nie karmi
  • Negatywny test ciążowy
  • Płodne pacjentki muszą stosować skuteczną antykoncepcję mechaniczną
  • Brak nieleczonych dodatnich posiewów krwi lub postępującej infekcji ocenianej na podstawie badań radiograficznych
  • Brak historii nietolerancji sargramostymu (GM-CSF)

WCZEŚNIEJSZA TERAPIA RÓWNOCZESNA:

  • Odzyskany z wcześniejszej terapii

  • Co najmniej 2 tygodnie od wcześniejszego leczenia choroby szpikowej, w tym któregokolwiek z poniższych:

    • Chemoterapia
    • Hematopoetyczne czynniki wzrostu
    • Terapia biologiczna (np. przeciwciała monoklonalne)
  • Hydroksymocznik dla pacjentów z WBC > 10 000/mm^3 dozwolony
  • Brak jednoczesnej suplementacji witaminy A
  • Brak jednoczesnego stosowania gemfibrozylu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Beksaroten + GM-CSF
BEX i GM-CSF podawano w 4-tygodniowych cyklach. BEX podawano doustnie z pokarmem codziennie przez 28 dni w dawce zatwierdzonej przez FDA do leczenia CTCL wynoszącej 300 mg/m2, a GM-CSF podawano podskórnie w dziennej dawce 125 µg/m2 przez 28 dni.
Inny: laboratoryjna analiza biomarkerów
Procedura: biopsja
Inny: cytometrii przepływowej
Biologiczny: sargramostym
Genetyczny: analiza cytogenetyczna
Genetyczny: fluorescencyjna hybrydyzacja in situ
Lek: beksaroten

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odpowiedź kliniczna (całkowita i częściowa)
Ramy czasowe: ocena po 2 cyklach, do 2 lat
Odpowiedź na leczenie oceniano po dwóch cyklach, zgodnie z kryteriami Międzynarodowej Grupy Roboczej (IWG).
ocena po 2 cyklach, do 2 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aktywność kliniczna mierzona zmianą morfologii krwi obwodowej i zmianami wymagań dotyczących transfuzji
Ramy czasowe: Linia bazowa i po dwóch cyklach
Zmierzono i porównano liczbę ANC na początku badania i po dwóch cyklach. Ze względu na ograniczoną liczbę pacjentów z odpowiedzią kliniczną nie mierzono zmian w wymaganiach dotyczących transfuzji.
Linia bazowa i po dwóch cyklach
Aktywność biologiczna mierzona indukcją in vivo końcowego różnicowania prekursorów szpiku i zmianami in vivo wykrywalnych nieprawidłowości chromosomalnych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 6, 12, 24 i 36 tygodni
Wartość wyjściowa i 6, 12, 24 i 36 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

1 listopada 2006

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

30 września 2016

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

30 września 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 stycznia 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 stycznia 2007

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

23 stycznia 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

5 października 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 września 2018

Ostatnia weryfikacja

1 września 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • J0675 CDR0000525989
  • P30CA006973 (Grant/umowa NIH USA)
  • JHOC-J0675
  • JHOC-NA_00003076

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na laboratoryjna analiza biomarkerów

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj