Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Bexaroten och GM-CSF vid behandling av patienter med myelodysplastiskt syndrom eller akut myeloid leukemi

7 september 2018 uppdaterad av: Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

En fas II-studie av bexaroten + sargromastastin som medel för differentiering vid MDS och AML

MOTIVERING: Bexaroten kan hjälpa cancer eller onormala celler att bli mer som normala celler och att växa och spridas långsammare. Kolonistimulerande faktorer, såsom GM-CSF, kan öka antalet immunceller som finns i benmärg eller perifert blod. Att ge bexaroten tillsammans med GM-CSF kan vara en effektiv behandling för myelodysplastiskt syndrom (MDS) eller akut myeloid leukemi.

SYFTE: Denna fas II-studie studerar hur bra att ge bexaroten tillsammans med GM-CSF fungerar vid behandling av patienter med MDS eller akut myeloid leukemi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

MÅL:

Primär

  • Bedöm det kliniska svaret hos patienter med myelodysplastiska syndrom eller akut myeloid leukemi behandlade med bexaroten och sargramostim (GM-CSF).

Sekundär

  • Bestäm den kliniska aktiviteten för denna regim, i termer av transfusionskrav, hos dessa patienter.
  • Bestäm den biologiska aktiviteten för denna regim, i termer av biologiska markörer och cytogenetiska abnormiteter, hos dessa patienter.
  • Bedöm toxicitetsprofilen för denna regim hos dessa patienter.

DISPLAY: Patienter får oralt bexaroten och sargramostim (GM-CSF) subkutant dag 1-28. Behandlingen upprepas var 28:e dag i upp till 6 kurer i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.

Blod- och benmärgsprover tas vid baslinjen och efter 1 eller 2 kurser av studieterapi. Prover undersöks med flödescytometri för laboratoriestudier, inklusive biologiska markörer, och genom fluorescerande in situ hybridisering (FISH) för cytogenetiska förändringar.

Efter avslutad studiebehandling följs patienterna periodiskt under 6 månader.

PROJEKTERAD ACCRUMENT: Totalt 18 patienter kommer att samlas in för denna studie.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

26

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21231-2410
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 120 år (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

SJUKDOMENS KARAKTERISTIKA:

  • Diagnos (bekräftad genom benmärgsaspiration och/eller biopsi) av 1 av följande:

    • Myelodysplastiska syndrom av 1 av följande celltyper:

      • Refraktär anemi (RA) med ringade sideroblaster
      • Refraktär cytopeni med multilineage dysplasi (RCMD)
      • RCMD och ringmärkta sideroblaster
      • RA med överskott av sprängningar-1
      • RA med överskott av sprängningar-2
      • Myelodysplastiska syndrom, oklassificerade
      • Kronisk myelomonocytisk leukemi

    • Återfallande eller refraktär akut myeloid leukemi (AML), som uppfyller ett av följande kriterier:

      • Återkommande genetiska avvikelser (11q23 [MLL] avvikelser)
      • Multilineage dysplasi
      • Terapi-relaterad AML

      • Inte kategoriserad på annat sätt, inklusive något av följande:

        • M0 minimalt differentierad
        • M1 utan mognad
        • M2 med mognad
        • M4 myelomonocytisk leukemi
        • M5 monoblastisk/monocytisk leukemi
        • M6 erytroid leukemi
        • M7 megakaryoblastisk leukemi
  • Nydiagnostiserad obehandlad AML tillåts förutsatt att patienten inte kvalificerar sig för eller vägrade potentiellt botande intensiva kemoterapeutiska regimer
  • Ingen RA med 5q-syndrom
  • Ingen perifer leukemi med blastantal > 30 000/mm³ (okontrollerad med hydroxiurea)
  • Relativt stabil benmärgsfunktion i > 7 dagar (d.v.s. ingen WBC-fördubbling till > 10 000/mm^3)
  • Ingen akut promyelocytisk leukemi
  • Inga kliniska symtom på aktiv CNS-sjukdom (om CNS-sjukdom misstänks måste patienten ha lumbalpunktion med negativ cytologi)

PATIENT KARAKTERISTIKA:

  • ECOG-prestandastatus 0-2
  • Kreatinin ≤ 2,0 mg/dL
  • Bilirubin ≤ 1,6 mg/dL (såvida det inte är sekundärt till hemolys)
  • ASAT och ALAT ≤ 4 gånger övre normalgräns (om inte sjukdomsrelaterad)
  • Hemoglobin ≥ 8 g/dL (transfusioner tillåtna)
  • Inte gravid eller ammande
  • Negativt graviditetstest
  • Fertila patienter måste använda effektiva barriärpreventivmedel
  • Inga obehandlade positiva blododlingar eller progressiv infektion enligt röntgenstudier
  • Ingen historia av intolerans mot sargramostim (GM-CSF)

FÖREGÅENDE SAMTIDIGT TERAPI:

  • Återställd från tidigare terapi

  • Minst 2 veckor sedan tidigare behandling för myeloid sjukdom, inklusive något av följande:

    • Kemoterapi
    • Hematopoetiska tillväxtfaktorer
    • Biologisk terapi (t.ex. monoklonala antikroppar)
  • Hydroxyurea för patienter med WBC > 10 000/mm^3 tillåtet
  • Inget samtidigt tillskott av vitamin A
  • Ingen samtidig gemfibrozil

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Bexaroten + GM-CSF
BEX och GM-CSF administrerades i 4 veckors cykler. BEX gavs oralt med mat dagligen i 28 dagar i den FDA-godkända dosen för behandling av CTCL på 300 mg/m2 och GM-CSF gavs i en daglig dos på 125 µg/m2 subkutant i 28 dagar.
Övrig: laboratoriebiomarköranalys
Procedur: biopsi
Övrig: flödescytometri
Biologisk: sargramostim
Genetisk: cytogenetisk analys
Genetisk: fluorescens in situ hybridisering
Läkemedel: bexaroten

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Klinisk respons (fullständig och partiell)
Tidsram: bedöms efter 2 cykler, upp till 2 år
Svaret på behandlingen utvärderades efter två cykler, enligt International Working Group (IWG) kriterier.
bedöms efter 2 cykler, upp till 2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Klinisk aktivitet mätt genom förändring i perifert blodantal och förändringar i transfusionsbehov
Tidsram: Baslinje och efter två cykler
ANC-antal vid baslinjen och efter två cykler mättes och jämfördes. På grund av det begränsade antalet patienter som svarade kliniskt mättes inte förändringarna i transfusionsbehovet.
Baslinje och efter två cykler
Biologisk aktivitet mätt genom in vivo-induktion av terminal differentiering av myeloida stamceller och in vivo-förändringar i detekterbara kromosomavvikelser
Tidsram: Baslinje och 6, 12, 24 och 36 veckor
Baslinje och 6, 12, 24 och 36 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Samarbetspartners

National Cancer Institute (NCI)

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

1 november 2006

Primärt slutförande (FAKTISK)

30 september 2016

Avslutad studie (FAKTISK)

30 september 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 januari 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 januari 2007

Första postat (UPPSKATTA)

23 januari 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

5 oktober 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 september 2018

Senast verifierad

1 september 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • J0675 CDR0000525989
  • P30CA006973 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
  • JHOC-J0675
  • JHOC-NA_00003076

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myelodysplastiska syndrom

Kliniska prövningar på laboratoriebiomarköranalys

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kuwait

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera