贝沙罗汀和 GM-CSF 治疗骨髓增生异常综合征或急性髓性白血病患者

疾病特征：

• 以下 1 项的诊断（通过骨髓穿刺和/或活检确认）：

  • 以下细胞类型之一的骨髓增生异常综合征：

    • 难治性贫血 (RA) 伴环状铁粒幼细胞
    • 难治性血细胞减少伴多系发育异常 (RCMD)
    • RCMD 和环状铁粒幼细胞
    • 原始细胞过多的 RA-1
    • 原始细胞过多的 RA-2
    • 骨髓增生异常综合征，未分类
    • 慢性粒单核细胞白血病

  • 复发或难治性急性髓性白血病 (AML)，符合以下标准之一：

    • 复发性遗传异常（11q23 [MLL] 异常）
    • 多系发育不良
    • 治疗相关的 AML

    • 未另行分类，包括以下任何一项：

      • M0 微分化
      • M1 未成熟
      • M2 成熟期
      • M4 粒单核细胞白血病
      • M5单核细胞/单核细胞白血病
      • M6 红系白血病
      • M7巨核细胞白血病
• 允许新诊断的未经治疗的 AML，前提是患者不符合或拒绝可能治愈的强化化疗方案
• 无 RA 伴 5q 综合征
• 无外周血细胞计数 > 30,000/mm³（不受羟基脲控制）
• 骨髓功能相对稳定 > 7 天（即没有白细胞加倍到 > 10,000/mm^3）
• 无急性早幼粒细胞白血病
• 无活动性中枢神经系统疾病的临床症状（如果怀疑中枢神经系统疾病，患者必须进行腰穿细胞学阴性）

患者特征：

• ECOG 体能状态 0-2
• 肌酐≤ 2.0 毫克/分升
• 胆红素 ≤ 1.6 mg/dL（除非继发于溶血）
• AST 和 ALT ≤ 正常上限的 4 倍（除非疾病相关）
• 血红蛋白 ≥ 8 g/dL（允许输血）
• 未怀孕或哺乳
• 妊娠试验阴性
• 生育患者必须使用有效的屏障避孕
• 根据影像学研究评估，没有未经治疗的阳性血培养或进行性感染
• 没有对 sargramostim (GM-CSF) 的不耐受史

先前的同步治疗：

• 从先前的治疗中恢复

• 自先前治疗骨髓疾病以来至少 2 周，包括以下任何一项：

  • 化疗
  • 造血生长因子
  • 生物疗法（例如，单克隆抗体）
• 允许 WBC > 10,000/mm^3 的患者使用羟基脲
• 没有同时补充维生素A
• 无并发吉非贝齐