Bexaroteno e GM-CSF no tratamento de pacientes com síndrome mielodisplásica ou leucemia mielóide aguda

CARACTERÍSTICAS DA DOENÇA:

• Diagnóstico (confirmado por aspirado e/ou biópsia de medula óssea) de 1 dos seguintes:

  • Síndromes mielodisplásicas de 1 dos seguintes tipos celulares:

    • Anemia refratária (AR) com sideroblastos em anel
    • Citopenia refratária com displasia multilinhagem (RCMD)
    • RCMD e sideroblastos em anel
    • RA com excesso de blastos-1
    • RA com excesso de blastos-2
    • Síndromes mielodisplásicas, não classificadas
    • Leucemia mielomonocítica crônica

  • Leucemia mieloide aguda recidivante ou refratária (LMA), atendendo a 1 dos seguintes critérios:

    • Anormalidades genéticas recorrentes (anormalidades 11q23 [MLL])
    • displasia multilinhagem
    • LMA relacionada à terapia

    • Não classificado de outra forma, incluindo qualquer um dos seguintes:

      • M0 minimamente diferenciado
      • M1 sem maturação
      • M2 com maturação
      • Leucemia mielomonocítica M4
      • Leucemia monoblástica/monocítica M5
      • leucemia eritróide M6
      • Leucemia megacarioblástica M7
• LMA recém-diagnosticada não tratada permitida, desde que o paciente não se qualifique ou tenha recusado regimes quimioterápicos intensivos potencialmente curativos
• Sem AR com síndrome 5q
• Sem leucemia periférica com contagem de blastos > 30.000/mm³ (não controlada com hidroxiureia)
• Função da medula óssea relativamente estável por > 7 dias (ou seja, nenhum WBC dobrando para > 10.000/mm^3)
• Sem leucemia promielocítica aguda
• Sem sintomas clínicos de doença do SNC ativa (se houver suspeita de doença do SNC, o paciente deve fazer punção lombar com citologia negativa)

CARACTERÍSTICAS DO PACIENTE:

• Status de desempenho ECOG 0-2
• Creatinina ≤ 2,0 mg/dL
• Bilirrubina ≤ 1,6 mg/dL (a menos que secundária a hemólise)
• AST e ALT ≤ 4 vezes o limite superior do normal (a menos que relacionado à doença)
• Hemoglobina ≥ 8 g/dL (transfusões permitidas)
• Não está grávida ou amamentando
• teste de gravidez negativo
• Pacientes férteis devem usar métodos contraceptivos de barreira eficazes
• Nenhuma hemocultura positiva não tratada ou infecção progressiva avaliada por estudos radiográficos
• Sem história de intolerância ao sargramostim (GM-CSF)

TERAPIA CONCORRENTE ANTERIOR:

• Recuperado da terapia anterior

• Pelo menos 2 semanas desde o tratamento anterior para doença mielóide, incluindo qualquer um dos seguintes:

  • Quimioterapia
  • Fatores de crescimento hematopoiéticos
  • Terapia biológica (por exemplo, anticorpos monoclonais)
• Hidroxiureia para pacientes com leucócitos > 10.000/mm^3 permitido
• Sem suplementação concomitante de vitamina A
• Sem genfibrozil concomitante